Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus idebenonin tehosta, turvallisuudesta ja siedettävyydestä Friedreichin ataksiapotilaiden hoidossa (FRDA) (MICONOS)

torstai 19. toukokuuta 2016 päivittänyt: Santhera Pharmaceuticals

Vaiheen III kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus idebenonin tehosta, turvallisuudesta ja siedettävyydestä Friedreichin ataksiapotilaiden hoidossa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia idebenonin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä 12 kuukauden hoidon aikana lapsilla ja aikuisilla, joilla on Friedreichin ataksia. Tämä on Euroopassa tehty satunnaistettu lumekontrolloitu kaksoissokkotutkimus. Tehokkuustulokset sisältävät neurologisen vajaatoiminnan ja toiminnan mittaukset sekä sydämen mittaukset.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Idebenonilla, koentsyymi Q10:n (CoQ10) lyhytketjuisella analogilla, on potentiaalia lieventää Friedreichin ataksiaan perimmäisiä syitä antioksidanttiaktiivisuutensa ja sen roolin ansiosta elektronien kantajana hengitysketjussa, mikä edistää mitokondrioiden ATP:n tuotantoa.

Nykyinen 12 kuukautta kestävä lumekontrolloitu hoitotutkimus 232 potilaalla pyrkii vahvistamaan idebenonin positiivisen vaikutuksen neurologiseen toimintaan, kuten havaittiin esimerkiksi äskettäisessä 48 potilaan 6 kuukauden NICOSIA-tutkimuksessa lapsilla käyttäen International Cooperative Ataxia Rating -luokitusta. Scale (ICARS) ja äskettäin kehitetty Friedreichin Ataxia Rating Scale (FARS).

Lisäksi tutkimuksen tavoitteena on vahvistaa useissa pienissä tutkimuksissa havaittu myönteinen vaikutus FRDA:han liittyvään kardiomyopatiaan. Sydämen anatomiaa ja toimintaa arvioidaan kaikukardiografialla, kudosdoppler-kuvauksella ja sydämen MRI-menetelmillä potilailla, joilla on FRDA-kardiomyopatia. Lisäksi mitataan huipputyökuormituksena mitattu harjoituskapasiteetti potilailla, jotka pystyvät noudattamaan muutettua harjoitusprotokollaa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

232

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat, 9700 RB
        • University Medical Center Groningen
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1070
        • Hopital Erasme - Universite Libre de Bruxelles
  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta, 6020
        • Universitatsklinik Innsbruck
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75651
        • Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13125
        • HELIOS Klinikum BerlinBuch
      • Bonn, Saksa, 53105
        • Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik- Universitätsklinikum Bonn
      • Freiburg, Saksa, 79106
        • Klinik II, Neuropädiatrie u.Muskelerkrankungen- Universitätsklinik Freiburg
      • Göttingen, Saksa, 37073
        • Zentrum für Neurologische Medizin
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • UKE Hamburg Neuropädiatrie-Zentum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
      • München, Saksa, 81377
        • Neurologische Klinik- klinikum Grosshadern
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • National Hospital for Neurology & Neurosurgery
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta, NE2 4HH
        • University of Newcastle upon Tyne -Mitochondrial Research Group

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dokumentoitu FRDA-diagnoosi vahvistetuilla FRDA-mutaatioilla
  • Potilaat, jotka ovat vähintään 8-vuotiaita lähtötilanteessa
  • Potilaat, joiden paino on ≥ 25 kg
  • Potilaat, jotka tutkijan mielestä pystyvät noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia, mukaan lukien lääkkeen nieleminen
  • Negatiivinen virtsan raskaustesti seulonnassa ja lähtötilanteessa (hedelmällisessä iässä olevat naiset)

Poissulkemiskriteerit:

  • Hoito idebenonilla tai koentsyymi Q10:llä viimeisen kuukauden aikana
  • Raskaus ja/tai imetys
  • Kliinisesti merkittävät kliinisen hematologian tai biokemian poikkeavuudet, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, SGOT:n, SGPT:n tai kreatiniinin kohoaminen, joka on yli 1,5 kertaa normaalin yläraja
  • Aiempi tai nykyinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöhistoria

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ryhmä A: Idebenoni
Potilaat alle/saa kuin 45 kg: idebenoni 180 mg/vrk Yli 45 kg painavat potilaat: idebenoni 360 mg/vrk
Lääke: idebenoni
12 kuukautta 1/3 hoidosta oraalista idebenonia tai lumelääkettä. Hoito otettu 3 kertaa päivässä aterioiden yhteydessä.
Kokeellinen: Ryhmä B: Idebenoni
Alle 45 kg painavat potilaat: idebenoni 450 mg/vrk Yli 45 kg painavat potilaat: idebenoni 900 mg/vrk
Lääke: idebenoni
12 kuukautta 1/3 hoidosta oraalista idebenonia tai lumelääkettä. Hoito otettu 3 kertaa päivässä aterioiden yhteydessä.
Kokeellinen: C: Idebenoni
Potilaat alle/saa kuin 45 kg: idebenoni 1350 mg/vrk Yli 45 kg painavat potilaat: idebenoni 2250 mg/vrk
Lääke: idebenoni
12 kuukautta 1/3 hoidosta oraalista idebenonia tai lumelääkettä. Hoito otettu 3 kertaa päivässä aterioiden yhteydessä.
Placebo Comparator: D: Placebo
plasebo
Lääke: Plasebo
12 kuukautta 1/3 hoidosta oraalista idebenonia tai lumelääkettä. Hoito otettu 3 kertaa päivässä aterioiden yhteydessä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) -pisteissä lähtötilanteen arvioinnista viikkoon 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) on yleisesti käytetty arviointiasteikko, joka koostuu neljästä kliinisestä alapisteestä, jotka sisältävät seuraavat: asento ja kävely, raajojen koordinaatio, puhe ja silmän motoriset toiminnot. ICARS-pistemäärä on osapisteiden kokonaissumma. ja vaihtelee välillä 0-100, ja 100 osoittaa vakavimman vaikutuksen.
Lähtötilanne ja viikko 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos Friedreichin ataksialuokitusasteikon (FARS) pisteissä lähtötilanteen arvioinnista viikkoon 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) koostuu ataksiamittauksesta sekä päivittäisen elämän ala-asteikosta ja neurologisesta ala-asteikosta. Kolmen ala-asteikon pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemäärän saamiseksi välillä 0–159, ja korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa vammaisuutta.
Lähtötilanne ja viikko 52
Niiden potilaiden osuus, jotka paransivat (vastaavat) ICARS:iin kliinisesti merkityksellisellä marginaalilla
Aikaikkuna: viikko 52

International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) on yleisesti käytetty arviointiasteikko, joka koostuu neljästä kliinisestä alapisteestä, jotka sisältävät seuraavat: asento ja kävely, raajojen koordinaatio, puhe ja silmän motoriset toiminnot. ICARS-pistemäärä on osapisteiden kokonaissumma. ja vaihtelee välillä 0-100, ja 100 osoittaa vakavimman vaikutuksen.

ICARS-vastaajien analyysi viikolla 52: Prosenttiosuus koehenkilöistä, jotka paranivat 2,5 pistettä tai enemmän.
viikko 52
Niiden potilaiden osuus, joiden systolinen jännitystaajuus on parantunut tai joiden vasemman kammion massaindeksi (LVMI) on pienentynyt ilman venytystaajuuden pahenemista
Aikaikkuna: 1 vuosi
(Tilastollisen analyysin alapopulaatiossa, jossa esiintyy FRDA:n kardiomyopatian kriteerien määrittelemää sydänkohtausta)
1 vuosi
Muutos systolisen jännityksen huippunopeudessa lähtötasosta viikkoon 52
Aikaikkuna: 1 vuosi
Systolisen pituussuuntaisen venymän huippunopeuden (PSLSR) keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 potilailla, joilla on sydänkohtaus (FRDA-CM-kriteerit), joissa PSLSR:n positiivinen arvo on heikkeneminen ja negatiivinen arvo parannus.
1 vuosi
Huipputyökuormituksen muutos lähtötilanteesta viikkoon 52
Aikaikkuna: 1 vuosi

Arvioitu muunnetulla rasitustestillä, osalla potilaita, jotka pystyvät tähän.

Wpeak on laskettu seuraavasta kaavasta: Työkuorma viimeinen täysin suoritettu vaihe + (viimeisessä vaiheessa suoritetut sekuntit / 60 * (4 [jos käsien ergonomia] tai 10 [jos jalkojen ergonomia])).
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Santhera Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Nick Wood, Professor, Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University college London.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. huhtikuuta 2006

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. tammikuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. tammikuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 19. toukokuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. toukokuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 20. toukokuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 27. kesäkuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 19. toukokuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. toukokuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SNT-III-001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa