骨髄線維症患者に対するポマリドマイド

治験薬：

CC-4047 は、腫瘍の成長を支える血管の成長にも影響を与える可能性のある薬です。 これらの血管の成長が止まると、がん細胞の増殖が止まる可能性があります。

プレドニゾンは、体内で作られる天然のホルモンに似たコルチコステロイドです。 プレドニゾンは、多くの場合、がんを治療するために他の化学療法と組み合わせて投与されます。

治験薬投与：

28 日間の研究「サイクル」ごとに 1 ～ 28 日目に、CC-4047 カプセルを経口摂取します。 毎日ほぼ同じ時間にカプセルを服用する必要があります。 カプセルを開けたり、壊したり、噛んだりしないでください。 CC-4047 は食事なしで、少なくとも食事の 2 時間前または 2 時間後に服用する必要があります。 CC-4047 の服用を忘れた場合は、同じ日にできるだけ早く服用する必要があります。 丸一日欠席した場合は、補うべきではなく、次の予定された時点で服用する必要があります。

この研究に参加するには、Celgene Corporation の POMALYST REMS™ プログラムに登録し、その要件に従う必要があります。 このプログラムは、胎児が治験薬にさらされるリスク、および血栓や血球数の減少のリスクに関する教育とカウンセリングを提供します。 カウンセリングを受け、自分に適したプログラムの妊娠検査と避妊要件に従い、POMALYST REMS™ プログラムをどの程度守っているかについての調査を受ける必要があります。

治療の最初の 3 サイクルの間、経口でプレドニゾンを受け取ります。 サイクル 1 では 1 日 1 回服用します。 サイクル 2 では、1 日 1 回少量を服用します。 サイクル 3 では、サイクル 2 と同じ量を 1 日おきに 1 回だけ服用します。

1 日目から 28 日目には、低用量のアスピリンも服用します。 これは、CC-4047 と同時に取得する必要があります。 アスピリンは、CC-4047 の服用によって発生する可能性のある血栓を防ぐために服用されます。 アスピリンを服用できない場合、治験担当医は別の薬を服用させます。

あなたは研究「日記」を与えられます。 この日誌には、治験薬の各用量をいつ服用したかを記録します。 未使用の治験薬と空のボトルは、来院ごとに返却してください。

研究訪問:

サイクル 1 および 2 の 1 日目に、次のテストと手順が実行されます。

• バイタルサイン（血圧、体温、心拍数）と体重の測定を含む身体検査を受けます。
• 服用している薬や、最近受けた輸血について尋ねられます。
• パフォーマンスステータスの評価があります。
• 定期検査のために血液（大さじ約1杯）を採取します。

サイクル 1 および 2 の 1、8、15、および 22 日目に、定期検査のために血液 (小さじ約 4 杯) を採取します。

各サイクルの 28 日目に、次のテストと手順が実行されます。

• 服用している薬や、最近受けた輸血について尋ねられます。
• 使用している避妊方法について尋ねられます。
• 血液（大さじ約4杯）を定期検査のために採取します。
• あなたが経験した可能性のある新しい副作用や病状について尋ねられます.
• 生活の質に関する質問票に記入し、脾臓の痛みの可能性を評価します。 (サイクル 1 と 2 のみ)

サイクル 1、2、3 の 28 日目、および 3 サイクルごと (サイクル 6、9 など) に、次のテストと手順が実行されます。

• バイタルサインや体重の測定を含む身体検査を受けます。
• 脾臓および/または肝臓の測定が行われます。
• パフォーマンスステータスの評価があります。

6サイクルごと（サイクル6、12など）の28日目に、次のテストと手順が実行されます。

• 甲状腺機能を検査するために、血液 (小さじ 4 杯程度) が採取されます。
• あなたは心電図を持っています。
• 治療に対する疾患の反応が評価される。 骨髄生検と吸引は、医師が必要と判断した場合、完全な反応を確認するために行われます。

妊娠検査:

子供を産むことができる女性は、周期1の間は毎週妊娠検査を受け、月経周期が規則的であれば28日ごとに妊娠検査を受けます（月経周期が規則的でない場合は、2週間ごとに血液妊娠検査を受けます. ）。 これらの妊娠検査は、定期的な採血の一部になります。

学習期間:

治療があなたにとって有益である限り、あなたは研究治療を続けます。 病気が悪化したり、耐え難い副作用が発生した場合は、早期に研究を中止します。

治療終了来院:

勉強を休むと、勉強の終わりの訪問があります。 この訪問では、次のテストと手順が実行されます。

• バイタルサインの測定や脾臓および/または肝臓の測定を含む身体検査を受けます。
• あなたは心電図を持っています。
• 服用している薬や輸血について質問されます。
• 定期検査と甲状腺機能検査のために、血液（大さじ約4杯）と尿を採取します。 この定期的な採血には、子供を持つことができる女性のための妊娠検査が含まれます。
• 経験した可能性のある副作用について尋ねられます。

フォローアップ訪問:

子供を産むことができる女性は、治験薬の最終投与から28日後に血液（大さじ約1杯）の妊娠検査を受けます。 生理が不規則な場合は、治験薬の最終投与の 14 日後に 1 回、治験薬の最終投与の 28 日後に 2 回、血液検査（毎回大さじ 1 杯）を行います。 治療に対する疾患の反応は、治験薬の最終投与から28日後のフォローアップで評価されます。

これは調査研究です。 CC-4047 (ポマリドマイド) は FDA に承認されており、特定のタイプの MM の治療用として市販されています。 この研究でのその使用は調査中です。

プレドニゾンは FDA の承認を受けており、市販されています。

最大70人の患者がこの研究に参加します。 全員が M. D. アンダーソンに入学します。