Pomalidomid pro pacienty s myelofibrózou

Studijní lék:

CC-4047 je lék, který může také ovlivnit růst krevních cév, které podporují růst nádoru. Pokud tyto krevní cévy přestanou růst, může to zastavit růst rakovinných buněk.

Prednison je kortikosteroid, který je podobný přirozenému hormonu vytvářenému vaším tělem. Prednison se často podává v kombinaci s jinou chemoterapií k léčbě rakoviny.

Studium administrace léčiv:

Ve dnech 1 až 28 každého 28denního studijního „cyklu“ budete užívat kapsli CC-4047 ústy. Měli byste užívat tobolky každý den přibližně ve stejnou dobu. Tobolka(y) se nesmí otevírat, lámat ani žvýkat. CC-4047 by se měl užívat bez jídla, alespoň 2 hodiny před jídlem nebo 2 hodiny po jídle. Pokud se vynechá dávka CC-4047, měla by se užít co nejdříve ve stejný den. Pokud je vynecháno celý den, nemělo by se doplňovat, ale mělo by se vzít v příštím plánovaném čase.

Abyste se mohli zúčastnit této studie, musíte se zaregistrovat a dodržovat požadavky programu POMALYST REMS™ společnosti Celgene Corporation. Tento program poskytuje vzdělávání a poradenství o rizicích vystavení nenarozených dětí zkoumanému léku a rizicích krevních sraženin a sníženého krevního obrazu. Budete požádáni, abyste obdrželi poradenství, dodržovali požadavky na těhotenské testy a antikoncepci programu, které jsou pro vás vhodné, a provedli průzkumy ohledně toho, jak dobře dodržujete program POMALYST REMS™.

Prednison budete dostávat ústy během prvních 3 cyklů terapie. Během cyklu 1 jej budete užívat 1krát denně. Během cyklu 2 budete užívat menší dávku 1krát denně. Během cyklu 3 budete užívat stejnou dávku jako v cyklu 2, ale pouze 1krát každý druhý den.

Ve dnech 1-28 budete také užívat nízkou dávku aspirinu. Toto by mělo být pořízeno současně s CC-4047. Aspirin se užívá k prevenci krevních sraženin, ke kterým může dojít při užívání CC-4047. Pokud nemůžete užívat aspirin, váš studijní lékař vám dá jiný lék.

Dostanete studijní „deník“. V tomto deníku si zaznamenáte, kdy užijete každou dávku studovaného léku. Při každé návštěvě vrátíte veškerý nepoužitý studovaný lék a prázdné lahvičky.

Studijní návštěvy:

V den 1 cyklů 1 a 2 budou provedeny následující testy a postupy:

• Budete mít fyzickou prohlídku, včetně měření vašich vitálních funkcí (krevní tlak, teplota a srdeční frekvence) a hmotnosti.
• Budete dotázáni na léky, které užíváte, a na nedávné krevní transfuze, které jste možná podstoupili.
• Budete mít hodnocení stavu výkonu.
• Krev (asi 1 polévková lžíce) bude odebrána pro rutinní testy.

Ve dnech 1, 8, 15 a 22 cyklu 1 a 2 bude odebrána krev (asi 4 čajové lžičky) pro rutinní testy.

V den 28 každého cyklu budou provedeny následující testy a postupy:

• Budete dotázáni na léky, které užíváte, a na nedávné krevní transfuze, které jste možná podstoupili.
• Budete dotázáni na všechny metody antikoncepce, které používáte.
• Krev (asi 4 polévkové lžíce) bude odebrána pro rutinní testy.
• Budete dotázáni na jakékoli nové vedlejší účinky nebo zdravotní potíže, které jste mohli zaznamenat.
• Vyplníte dotazník o kvalitě vašeho života a zhodnocení případné bolesti ve slezině. (pouze cykly 1 a 2)

V den 28 cyklů 1, 2, 3 a každý třetí cyklus (cyklus 6, 9 atd.) budou provedeny následující testy a postupy:

• Budete mít fyzickou prohlídku, včetně měření vašich vitálních funkcí a hmotnosti.
• Budou provedena měření vaší sleziny a/nebo jater.
• Budete mít hodnocení stavu výkonu.

V den 28 každého šestého cyklu (6., 12. a tak dále) budou provedeny následující testy a postupy:

• Pro testování funkce štítné žlázy vám bude odebrána krev (asi 4 čajové lžičky).
• Budete mít EKG.
• Bude hodnocena reakce onemocnění na terapii. Biopsie kostní dřeně a aspirát budou provedeny k potvrzení kompletní odpovědi, pokud si váš lékař myslí, že je to nutné.

Těhotenský test:

Ženy, které mohou mít děti, budou mít těhotenský test každý týden během 1. cyklu a poté každých 28 dní, pokud je váš menstruační cyklus pravidelný (Pokud váš menstruační cyklus není pravidelný, budete mít těhotenský test z krve každé 2 týdny ). Tyto těhotenské testy budou součástí rutinního odběru krve.

Délka studia:

Na studijní léčbě zůstanete tak dlouho, dokud pro vás bude terapie prospěšná. Pokud se onemocnění zhorší nebo se vyskytnou nesnesitelné vedlejší účinky, budete předčasně vyřazeni ze studie.

Návštěva na konci léčby:

Po ukončení studia vás čeká návštěva na konci studia. Při této návštěvě budou provedeny následující testy a postupy:

• Budete mít fyzickou prohlídku, včetně měření vašich vitálních funkcí a měření sleziny a/nebo jater.
• Budete mít EKG.
• Budete dotázáni na léky, které užíváte, a na případné krevní transfuze, které jste podstoupili.
• Krev (asi 4 polévkové lžíce) a moč budou odebrány pro rutinní testy a testy funkce štítné žlázy. Tento rutinní odběr krve bude zahrnovat těhotenský test pro ženy, které mohou mít děti.
• Budete dotázáni na jakékoli nežádoucí účinky, které jste mohli zaznamenat.

Následná návštěva:

Ženy, které mohou mít děti, budou mít těhotenský test z krve (asi 1 polévková lžíce) 28 dní po poslední dávce studovaného léku. Pokud je vaše menstruace nepravidelná, budete mít 2 těhotenské testy z krve (pokaždé asi 1 polévkovou lžíci), jeden 14 dní po poslední dávce studovaného léku a další 28 dní po poslední dávce studovaného léku. Odpověď onemocnění na terapii bude hodnocena při sledování 28 dní po poslední dávce studovaného léku.

Toto je výzkumná studie. CC-4047 (pomalidomid) je schválen FDA a je komerčně dostupný pro léčbu určitých typů MM. Jeho použití v této studii je výzkumné.

Prednison je schválen FDA a je komerčně dostupný.

Této studie se zúčastní až 70 pacientů. Všichni budou zapsáni na M. D. Anderson.