用于骨髓纤维化患者的泊马度胺

研究药物：

CC-4047 是一种药物，它也可能影响支持肿瘤生长的血管生长。 如果这些血管停止生长，它可能会停止癌细胞的生长。

泼尼松是一种皮质类固醇，类似于您身体产生的天然激素。 泼尼松通常与其他化学疗法联合使用以治疗癌症。

研究药物管理局：

在每个 28 天研究“周期”的第 1-28 天，您将口服 CC-4047 胶囊。 您应该每天大约在同一时间服用胶囊。 不应打开、破坏或咀嚼胶囊。 CC-4047 应空腹服用，至少在饭前 2 小时或饭后 2 小时服用。 如果错过一剂 CC-4047，应在同一天尽快服用。 如果错过一整天，则不应补上，而应在下一个预定时间点服用。

为了参与这项研究，您必须注册并遵守 Celgene Corporation 的 POMALYST REMS™ 计划的要求。 该计划就未出生儿童接触研究药物的风险以及血栓和血细胞计数降低的风险提供教育和咨询。 您将需要接受咨询，遵循适合您的计划的妊娠测试和节育要求，并就您对 POMALYST REMS™ 计划的遵守情况进行调查。

在前 3 个治疗周期中，您将口服泼尼松。 在第 1 个周期中，您将每天服用 1 次。 在第 2 周期期间，您将每天服用 1 次较小的剂量。 在第 3 周期中，您将服用与第 2 周期相同的剂量，但每隔一天仅服用 1 次。

在第 1-28 天，您还将服用低剂量阿司匹林。 这应该与 CC-4047 同时进行。 服用阿司匹林有助于预防服用 CC-4047 时可能发生的血栓。 如果您无法服用阿司匹林，您的研究医生会让您服用另一种药物。

你会得到一本学习“日记”。 在这本日记中，您将记录每次服用研究药物的时间。 您将在每次就诊时归还任何未使用的研究药物和空瓶子。

考察访问：

在第 1 周期和第 2 周期的第 1 天，将执行以下测试和程序：

• 您将进行身体检查，包括测量您的生命体征（血压、体温和心率）和体重。
• 您将被问及您正在服用的任何药物以及您最近可能接受过的输血。
• 您将进行绩效状态评估。
• 将抽取血液（约 1 汤匙）进行常规检查。

在第 1 周期和第 2 周期的第 1、8、15 和 22 天，将抽取血液（约 4 茶匙）进行常规检测。

在每个周期的第 28 天，将执行以下测试和程序：

• 您将被问及您正在服用的任何药物以及您最近可能接受过的输血。
• 您将被问及您正在使用的任何节育方法。
• 将抽取血液（约 4 汤匙）进行常规测试。
• 您将被问及您可能经历过的任何新的副作用或医疗状况。
• 您将完成一份关于您的生活质量的问卷调查以及对您脾脏可能疼痛的评估。 （仅限第 1 和第 2 周期）

在第 1、2、3 周期和每三个周期（第 6、9 周期等）的第 28 天，将执行以下测试和程序：

• 您将进行身体检查，包括测量您的生命体征和体重。
• 将对您的脾脏和/或肝脏进行测量。
• 您将进行绩效状态评估。

在每六个周期（第 6、12 周期等）的第 28 天，将执行以下测试和程序：

• 将抽取血液（约 4 茶匙）来检测您的甲状腺功能。
• 您将获得心电图。
• 将评估疾病对治疗的反应。 如果您的医生认为有必要，将进行骨髓活检和抽吸以确认完全缓解。

怀孕测试：

能够生育的女性在第 1 周期每周进行一次妊娠试验，之后如果月经周期规律则每 28 天一次（如果月经周期不规律，则每 2 周进行一次血液妊娠试验). 这些妊娠试验将成为常规抽血的一部分。

学习时间：

只要治疗对您有益，您就会继续接受研究治疗。 如果疾病恶化或出现无法忍受的副作用，您将提前退出研究。

治疗结束访问：

结束学习后，您将进行结束学习访问。 在这次访问中，将执行以下测试和程序：

• 您将进行身体检查，包括测量您的生命体征以及测量您的脾脏和/或肝脏。
• 您将获得心电图。
• 您将被问及您正在服用的任何药物以及您可能接受过的任何输血。
• 将收集血液（约 4 汤匙）和尿液用于常规检查和甲状腺功能检查。 这种常规抽血将包括对能够生育的妇女进行妊娠试验。
• 您将被问及您可能经历过的任何副作用。

随访访问：

能够生育的女性将在最后一剂研究药物后 28 天进行血液（约 1 汤匙）妊娠试验。 如果您的月经不规律，您将进行 2 次血液（每次约 1 汤匙）妊娠试验，一次在最后一剂研究药物后 14 天，另一次在最后一剂研究药物后 28 天。 将在最后一次研究药物给药后 28 天的随访中评估疾病对治疗的反应。

这是一项调查研究。 CC-4047（泊马度胺）已获得 FDA 批准并可在市场上买到，用于治疗某些类型的 MM。 它在这项研究中的使用是调查性的。

泼尼松已获得 FDA 批准并可在市场上买到。

多达 70 名患者将参加这项研究。 所有人都将在 M. D. Anderson 就读。