Pomalidomide per i pazienti affetti da mielofibrosi

Il farmaco in studio:

CC-4047 è un farmaco che può anche influenzare la crescita dei vasi sanguigni che supportano la crescita del tumore. Se questi vasi sanguigni smettono di crescere, potrebbe arrestare la crescita delle cellule tumorali.

Il prednisone è un corticosteroide simile a un ormone naturale prodotto dal tuo corpo. Il prednisone viene spesso somministrato in combinazione con altri chemioterapici per curare il cancro.

Amministrazione del farmaco in studio:

Nei giorni 1-28 di ogni "ciclo" di studio di 28 giorni, prenderai le capsule CC-4047 per via orale. Dovresti prendere la/e capsula/e all'incirca alla stessa ora ogni giorno. Le capsule non devono essere aperte, rotte o masticate. CC-4047 deve essere assunto senza cibo, almeno 2 ore prima o 2 ore dopo un pasto. Se si dimentica una dose di CC-4047, deve essere assunta il prima possibile lo stesso giorno. Se viene perso per l'intera giornata, non dovrebbe essere recuperato, piuttosto dovrebbe essere preso al prossimo orario programmato.

Per partecipare a questo studio, è necessario registrarsi e seguire i requisiti del programma POMALYST REMS™ di Celgene Corporation. Questo programma fornisce istruzione e consulenza sui rischi di esporre i bambini non ancora nati al farmaco oggetto dello studio e sui rischi di coaguli di sangue e conta ematica ridotta. Ti verrà richiesto di ricevere consulenza, seguire i test di gravidanza e i requisiti di controllo delle nascite del programma che sono appropriati per te e partecipare a sondaggi su quanto stai seguendo il programma POMALYST REMS™.

Riceverai prednisone per via orale durante i primi 3 cicli di terapia. Lo prenderai 1 volta al giorno durante il Ciclo 1. Durante il Ciclo 2, prenderai una dose più piccola 1 volta al giorno. Durante il Ciclo 3, prenderai la stessa dose del Ciclo 2, ma solo 1 volta a giorni alterni.

Nei giorni 1-28, prenderai anche aspirina a basso dosaggio. Questo dovrebbe essere preso contemporaneamente a CC-4047. L'aspirina è presa per aiutare a prevenire i coaguli di sangue, che possono verificarsi dall'assunzione di CC-4047. Se non sei in grado di assumere l'aspirina, il medico dello studio ti farà assumere un altro farmaco.

Ti verrà dato un "diario" di studio. In questo diario, registrerai quando assumi ciascuna dose del farmaco oggetto dello studio. Restituirai il farmaco in studio non utilizzato e i flaconi vuoti ad ogni visita.

Visite di studio:

Il giorno 1 dei cicli 1 e 2, verranno eseguiti i seguenti test e procedure:

• Farai un esame fisico, comprese le misurazioni dei tuoi segni vitali (pressione sanguigna, temperatura e frequenza cardiaca) e il peso.
• Ti verrà chiesto di eventuali farmaci che stai assumendo e di recenti trasfusioni di sangue che potresti aver ricevuto.
• Avrai una valutazione dello stato delle prestazioni.
• Il sangue (circa 1 cucchiaio) verrà prelevato per i test di routine.

Nei giorni 1, 8, 15 e 22 dei cicli 1 e 2, verrà prelevato sangue (circa 4 cucchiaini) per i test di routine.

Il giorno 28 di ogni ciclo, verranno eseguiti i seguenti test e procedure:

• Ti verrà chiesto di eventuali farmaci che stai assumendo e di recenti trasfusioni di sangue che potresti aver ricevuto.
• Ti verrà chiesto di eventuali metodi di controllo delle nascite che stai utilizzando.
• Il sangue (circa 4 cucchiai) verrà prelevato per i test di routine.
• Ti verrà chiesto di eventuali nuovi effetti collaterali o condizioni mediche che potresti aver sperimentato.
• Completerai un questionario sulla qualità della tua vita e una valutazione del possibile dolore alla milza. (solo cicli 1 e 2)

Il giorno 28 dei cicli 1, 2, 3 e ogni terzo ciclo (ciclo 6, 9 e così via), verranno eseguiti i seguenti test e procedure:

• Farai un esame fisico, inclusa la misurazione dei segni vitali e del peso.
• Verranno effettuate misurazioni della milza e/o del fegato.
• Avrai una valutazione dello stato delle prestazioni.

Il giorno 28 di ogni sesto ciclo (ciclo 6, 12 e così via) verranno eseguiti i seguenti test e procedure:

• Il sangue (circa 4 cucchiaini da tè) verrà prelevato per testare la funzionalità della tiroide.
• Avrai un ECG.
• Sarà valutata la risposta della malattia alla terapia. La biopsia del midollo osseo e l'aspirato verranno eseguiti per confermare una risposta completa se il medico lo ritiene necessario.

Test di gravidanza:

Le donne che sono in grado di avere figli si sottoporranno a un test di gravidanza ogni settimana durante il Ciclo 1, e successivamente ogni 28 giorni se il tuo ciclo mestruale è regolare (se il tuo ciclo mestruale non è regolare, farai un test di gravidanza del sangue ogni 2 settimane ). Questi test di gravidanza faranno parte di un prelievo di sangue di routine.

Durata dello studio:

Rimarrai sotto il trattamento dello studio fino a quando la terapia sarà vantaggiosa per te. Sarai interrotto dallo studio in anticipo se la malattia peggiora o si verificano effetti collaterali intollerabili.

Visita di fine trattamento:

Una volta terminato lo studio, avrai una visita di fine studio. Durante questa visita, verranno eseguiti i seguenti test e procedure:

• Farai un esame fisico, comprese le misurazioni dei tuoi segni vitali e le misurazioni della tua milza e/o fegato.
• Avrai un ECG.
• Ti verrà chiesto di eventuali farmaci che stai assumendo e di eventuali trasfusioni di sangue che potresti aver ricevuto.
• Verranno raccolti sangue (circa 4 cucchiai) e urina per i test di routine e i test di funzionalità tiroidea. Questo prelievo di sangue di routine includerà un test di gravidanza per le donne che sono in grado di avere figli.
• Ti verrà chiesto di eventuali effetti collaterali che potresti aver riscontrato.

Visita di follow-up:

Le donne che sono in grado di avere figli verranno sottoposte a un test di gravidanza con sangue (circa 1 cucchiaio) 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio. Se i tuoi periodi sono irregolari, dovrai eseguire 2 test di gravidanza sul sangue (circa 1 cucchiaio ogni volta), uno 14 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio e un altro 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio. La risposta della malattia alla terapia sarà valutata al follow-up 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Questo è uno studio investigativo. CC-4047 (pomalidomide) è approvato dalla FDA e disponibile in commercio per il trattamento di alcuni tipi di MM. Il suo uso in questo studio è sperimentale.

Il prednisone è approvato dalla FDA e disponibile in commercio.

Fino a 70 pazienti prenderanno parte a questo studio. Tutti saranno iscritti a M. D. Anderson.