Pomalidomide voor patiënten met myelofibrose
Een prospectieve, open-label fase II-studie (PO-MMM-PI-0011) om de veiligheid en werkzaamheid van Pomalidomide (CC-4047) te bepalen bij proefpersonen met primaire, post-polycytemie vera of post-essentiële trombocytemie myelofibrose (PMF; post- PV MF of Post-ET MF)
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het studiegeneesmiddel:
CC-4047 is een medicijn dat ook de groei van bloedvaten kan beïnvloeden die de groei van tumoren ondersteunen. Als deze bloedvaten stoppen met groeien, kan dit de groei van kankercellen stoppen.
Prednison is een corticosteroïde die lijkt op een natuurlijk hormoon dat door uw lichaam wordt aangemaakt. Prednison wordt vaak gegeven in combinatie met andere chemotherapie om kanker te behandelen.
Studie Drugstoediening:
Op dag 1-28 van elke studiecyclus van 28 dagen neemt u CC-4047 capsule(s) oraal in. U dient de capsule(s) elke dag op ongeveer hetzelfde tijdstip in te nemen. De capsule(s) mogen niet worden geopend, gebroken of gekauwd. CC-4047 moet zonder voedsel worden ingenomen, minstens 2 uur vóór of 2 uur na een maaltijd. Als een dosis CC-4047 wordt gemist, moet deze zo snel mogelijk op dezelfde dag worden ingenomen. Als het de hele dag wordt gemist, mag het niet worden ingehaald, maar moet het op het volgende geplande tijdstip worden ingenomen.
Om aan dit onderzoek deel te nemen, moet u zich registreren voor en voldoen aan de vereisten van het POMALYST REMS™-programma van Celgene Corporation. Dit programma biedt onderwijs en advies over de risico's van blootstelling van ongeboren kinderen aan het onderzoeksgeneesmiddel, en de risico's van bloedstolsels en een verminderd aantal bloedcellen. U moet advies krijgen, de vereisten voor zwangerschapstesten en anticonceptie van het programma volgen die geschikt zijn voor u, en enquêtes invullen over hoe goed u het POMALYST REMS™-programma volgt.
Tijdens de eerste 3 therapiecycli krijgt u prednison via de mond. U neemt het 1 keer per dag tijdens Cyclus 1. Tijdens cyclus 2 neemt u 1 keer per dag een kleinere dosis. Tijdens cyclus 3 neemt u dezelfde dosis als in cyclus 2, maar slechts 1 keer om de dag.
Op dag 1-28 neemt u ook een lage dosis aspirine. Dit moet tegelijkertijd met CC-4047 worden ingenomen. Aspirine wordt ingenomen om bloedstolsels te helpen voorkomen, die kunnen optreden bij het gebruik van CC-4047. Als u geen aspirine kunt innemen, zal uw onderzoeksarts u een ander geneesmiddel laten innemen.
U krijgt een studiedagboek mee. In dit dagboek noteert u wanneer u elke dosis van het onderzoeksgeneesmiddel inneemt. U geeft bij elk bezoek alle ongebruikte onderzoeksgeneesmiddelen en lege flesjes terug.
Studiebezoeken:
Op dag 1 van cyclus 1 en 2 worden de volgende tests en procedures uitgevoerd:
- U krijgt een lichamelijk onderzoek, inclusief metingen van uw vitale functies (bloeddruk, temperatuur en hartslag) en gewicht.
- U wordt gevraagd naar eventuele medicijnen die u gebruikt en naar recente bloedtransfusies die u mogelijk heeft gehad.
- U krijgt een evaluatie van de prestatiestatus.
- Er wordt bloed (ongeveer 1 eetlepel) afgenomen voor routinetests.
Op dag 1, 8, 15 en 22 van cyclus 1 en 2 wordt bloed (ongeveer 4 theelepels) afgenomen voor routinetests.
Op dag 28 van elke cyclus worden de volgende tests en procedures uitgevoerd:
- U wordt gevraagd naar eventuele medicijnen die u gebruikt en naar recente bloedtransfusies die u mogelijk heeft gehad.
- U wordt gevraagd naar eventuele anticonceptiemethoden die u gebruikt.
- Er wordt bloed (ongeveer 4 eetlepels) afgenomen voor routinetests.
- U wordt gevraagd naar eventuele nieuwe bijwerkingen of medische aandoeningen die u heeft ervaren.
- U vult een vragenlijst in over uw kwaliteit van leven en een beoordeling van mogelijke pijn in uw milt. (Alleen cyclus 1 en 2)
Op dag 28 van cycli 1,2,3 en elke derde cyclus (cyclus 6, 9, enzovoort) worden de volgende tests en procedures uitgevoerd:
- U krijgt een lichamelijk onderzoek, inclusief meting van uw vitale functies en gewicht.
- Uw milt en/of lever worden gemeten.
- U krijgt een evaluatie van de prestatiestatus.
Op dag 28 van elke zesde cyclus (cyclus 6, 12 enzovoort) worden de volgende tests en procedures uitgevoerd:
- Er wordt bloed (ongeveer 4 theelepels) afgenomen om uw schildklierfunctie te testen.
- U krijgt een ECG.
- De reactie van de ziekte op de therapie zal worden beoordeeld. Beenmergbiopsie en aspiraat zullen worden uitgevoerd om een volledige respons te bevestigen als uw arts denkt dat dit nodig is.
Zwangerschapstesten:
Vrouwen die kinderen kunnen krijgen, krijgen tijdens cyclus 1 elke week een zwangerschapstest, en daarna elke 28 dagen als uw menstruatiecyclus regelmatig is (als uw menstruatiecyclus niet regelmatig is, krijgt u elke 2 weken een bloedzwangerschapstest ). Deze zwangerschapstesten zullen deel uitmaken van een routinematige bloedafname.
Duur van de studie:
U blijft in studiebehandeling zolang de therapie gunstig voor u is. U wordt vroegtijdig uit de studie gehaald als de ziekte verergert of als er ondraaglijke bijwerkingen optreden.
Bezoek aan het einde van de behandeling:
Als je stopt met studeren, krijg je een eindejaarsbezoek. Tijdens dit bezoek worden de volgende tests en procedures uitgevoerd:
- U krijgt een lichamelijk onderzoek, inclusief metingen van uw vitale functies en metingen van uw milt en/of lever.
- U krijgt een ECG.
- U wordt gevraagd naar eventuele medicijnen die u gebruikt en naar eventuele bloedtransfusies die u heeft gehad.
- Bloed (ongeveer 4 eetlepels) en urine worden verzameld voor routinetests en schildklierfunctietests. Deze routinematige bloedafname omvat een zwangerschapstest voor vrouwen die kinderen kunnen krijgen.
- U wordt gevraagd naar eventuele bijwerkingen die u heeft ervaren.
Volgende ontmoeting:
Vrouwen die kinderen kunnen krijgen, krijgen 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel een zwangerschapstest in het bloed (ongeveer 1 eetlepel). Als uw menstruatie onregelmatig is, krijgt u 2 bloedtesten (ongeveer 1 eetlepel per keer), één 14 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en nog eens 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. De respons van de ziekte op de therapie zal worden beoordeeld bij de follow-up 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Dit is een onderzoekend onderzoek. CC-4047 (pomalidomide) is door de FDA goedgekeurd en in de handel verkrijgbaar voor de behandeling van bepaalde soorten MM. Het gebruik ervan in deze studie is experimenteel.
Prednison is door de FDA goedgekeurd en in de handel verkrijgbaar.
Aan dit onderzoek zullen maximaal 70 patiënten deelnemen. Allen zullen worden ingeschreven bij M. D. Anderson.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Moet >/= 18 jaar oud zijn op het moment van vrijwillige ondertekening van een Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC) - goedgekeurd formulier voor geïnformeerde toestemming.
- Moet gediagnosticeerd zijn met myelofibrose waarvoor therapie nodig is, inclusief myelofibrose met myeloïde metaplasie (MMM), de novo presentatie (d.w.z. agnogene myeloïde metaplasie [AMMM], en ontwikkelt zich na een antecedent van Polycythaemia vera (d.w.z. post-polycythemische myeloïde metaplasie [PPMM]) of essentiële polycytemie (d.w.z. post-trombocythemische myeloïde metaplasie [PTMM]).
- Screening van totaal hemoglobinegehalte < 10 g/dl of transfusieafhankelijke anemie gedefinieerd volgens de criteria van de International Working Group (IWG) (transfusieafhankelijkheid gedefinieerd door een voorgeschiedenis van ten minste 2 eenheden rode bloedceltransfusies in de afgelopen 28 dagen voor hemoglobine < 8,5 g/dL die niet geassocieerd was met openlijke bloeding)
- Moet een adequate orgaanfunctie hebben, zoals aangetoond door de volgende </= 14 dagen voorafgaand aan het starten van het onderzoeksgeneesmiddel: ·Alaninetransaminase (ALT) (SGOT) en aspartaataminotransferase (AST) (SGPT) </= 3 x bovengrens van normaal (ULN ), [tenzij naar het oordeel van de behandelend arts wordt aangenomen dat dit het gevolg is van extramedullaire hematopoëse (EMH)] ·Totaal bilirubine < 3 x ULN of direct bilirubine < 2 x ULN ·Serumcreatinine </= 2,5 mg/dL ·Absoluut aantal neutrofielen >/= 1.000/µL (>/=1,0 x 10^9/L) ·Aantal bloedplaatjes >/= 50.000/µL (>/=50 x 10^9/L)
- Proefpersonen moeten bereid zijn om een transfusie van bloedproducten te ontvangen
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus (PS) van 0, 1 of 2 bij screening.
- Moet bereid zijn zich te houden aan het studiebezoekschema en andere protocolvereisten.
- Geen actieve maligniteiten met uitzondering van basaalcel- of plaveiselcelcarcinoom van de huid, of carcinoom (in situ) van de baarmoederhals of borst
- Alle deelnemers aan de studie moeten geregistreerd zijn in het verplichte POMALYST REMS™-programma en bereid en in staat zijn om te voldoen aan de vereisten van het POMALYST REMS™-programma.
- Vrouwen met reproductief potentieel (FCBP†) moeten zich houden aan de geplande zwangerschapstesten zoals vereist in het POMALYST REMS™-programma. In staat om dagelijks aspirine (81 of 325 mg) in te nemen als profylactische antistolling (patiënten die intolerant zijn voor ASA kunnen warfarine of laagmoleculaire heparine gebruiken).
Uitsluitingscriteria:
- Bekende positieve status voor hiv, hepatitis B-drager of actieve hepatitis C-infectie.
- Het gebruik van groeifactoren, cytotoxische chemotherapeutica (bijv. hydroxyurea), corticosteroïden of experimenteel geneesmiddel of therapie binnen 14 dagen na het starten van CC-4047 en/of gebrek aan herstel van alle toxiciteit van eerdere therapie tot graad 1 of beter.
- Elke ernstige medische aandoening of psychiatrische aandoening die (naar het oordeel van de behandelend arts) de proefpersoon ervan zou weerhouden het formulier voor geïnformeerde toestemming te ondertekenen of elke aandoening, inclusief de aanwezigheid van laboratoriumafwijkingen, waardoor de proefpersoon een onaanvaardbaar risico loopt als hij/zij om deel te nemen aan het onderzoek of het vermogen om gegevens uit het onderzoek te interpreteren in de war brengt.
- Zwangere of zogende vrouwtjes
- Eerder gebruik van CC-4047
- Momenteel ingeschreven voor een ander klinisch onderzoek of in afwachting van een onderzoeksmiddel
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Groep 3 CC-4047 + Prednison
CC-4047 0,5 mg oraal dagelijks vanaf dag 1 tot en met 28.
Prednison gegeven tijdens de eerste 3 therapiecycli.
Het zal oraal worden gedoseerd in een dosis van 30 mg / dag tijdens cyclus 1, 15 mg / dag tijdens cyclus 2 en 15 mg om de dag tijdens cyclus 3, en daarna zal het worden stopgezet.
|
0,5 mg capsules per dag via de mond dag 1 tot en met dag 28.
Andere namen:
30 mg oraal per dag tijdens cyclus 1, 15 mg / dag tijdens cyclus 2 en 15 mg om de dag tijdens cyclus 3, en daarna wordt het stopgezet.
3,0 mg capsules per dag via de mond dag 1 tot en met 21.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Groep 1 CC-4047
CC-4047 3,0 mg oraal dagelijks vanaf dag 1 tot en met 21.
|
0,5 mg capsules per dag via de mond dag 1 tot en met dag 28.
Andere namen:
3,0 mg capsules per dag via de mond dag 1 tot en met 21.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Groep 2 CC-4047
CC-4047 0,5 mg oraal dagelijks vanaf dag 1 tot en met 28.
|
0,5 mg capsules per dag via de mond dag 1 tot en met dag 28.
Andere namen:
3,0 mg capsules per dag via de mond dag 1 tot en met 21.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met de beste algehele respons
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Primair eindpunt is de beste algehele respons.
Een evalueerbare proefpersoon geclassificeerd als behandelingssucces voor het primaire eindpunt als de beste algehele respons van de proefpersoon klinische verbetering (CI) is, zoals bepaald door International Working Group Criteria over de eerste 6 cycli van studiebehandeling.
Consensuscriteria van de International Working Group (IWG) voor behandelingsrespons bij myelofibrose - Klinische verbetering (CI) bij anemie 1/ Een verhoging van het hemoglobinegehalte met minimaal 20 g/L of 2. transfusie-onafhankelijk worden gedurende ten minste 8 weken.
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Daver N, Shastri A, Kadia T, Newberry K, Pemmaraju N, Jabbour E, Zhou L, Pierce S, Cortes J, Kantarjian H, Verstovsek S. Phase II study of pomalidomide in combination with prednisone in patients with myelofibrosis and significant anemia. Leuk Res. 2014 Sep;38(9):1126-9. doi: 10.1016/j.leukres.2014.06.015. Epub 2014 Jul 6.
- Daver N, Shastri A, Kadia T, Quintas-Cardama A, Jabbour E, Konopleva M, O'Brien S, Pierce S, Zhou L, Cortes J, Kantarjian H, Verstovsek S. Modest activity of pomalidomide in patients with myelofibrosis and significant anemia. Leuk Res. 2013 Nov;37(11):1440-4. doi: 10.1016/j.leukres.2013.07.007. Epub 2013 Jul 25.
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Neoplasmata
- Neoplasmata per site
- Beenmergziekten
- Hematologische ziekten
- Myeloproliferatieve aandoeningen
- Bloedplaatjesstoornissen
- Beenmergneoplasmata
- Hematologische neoplasmata
- Primaire myelofibrose
- Trombocytose
- Polycytemie Vera
- Polycytemie
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Anti-infectieuze middelen
- Ontstekingsremmende middelen
- Antineoplastische middelen
- Immunosuppressieve middelen
- Immunologische factoren
- Glucocorticoïden
- Hormonen
- Hormonen, hormoonvervangers en hormoonantagonisten
- Antineoplastische middelen, hormonaal
- Angiogenese-remmers
- Angiogenese modulerende middelen
- Groei stoffen
- Groeiremmers
- Antibacteriële middelen
- Leprostatische middelen
- Thalidomide
- Pomalidomide
- Prednison
Andere studie-ID-nummers
- 2007-0199
- NCI-2012-00360 (Register-ID: NCI CTRP)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .