Pomalidomid dla pacjentów z mielofibrozą

Badany lek:

CC-4047 to lek, który może również wpływać na wzrost naczyń krwionośnych, które wspierają wzrost guza. Jeśli te naczynia krwionośne przestaną rosnąć, może to zatrzymać wzrost komórek nowotworowych.

Prednizon jest kortykosteroidem, który jest podobny do naturalnego hormonu wytwarzanego przez organizm. Prednizon jest często podawany w połączeniu z inną chemioterapią w leczeniu raka.

Administracja badanego leku:

W dniach 1-28 każdego 28-dniowego „cyklu” badania będziesz przyjmować kapsułki CC-4047 doustnie. Kapsułki należy przyjmować codziennie mniej więcej o tej samej porze. Kapsułek nie należy otwierać, łamać ani żuć. CC-4047 należy przyjmować bez jedzenia, co najmniej 2 godziny przed posiłkiem lub 2 godziny po posiłku. W przypadku pominięcia dawki CC-4047 należy przyjąć ją jak najszybciej tego samego dnia. Jeśli pominięto go przez cały dzień, nie należy go uzupełniać, a raczej należy go przyjąć w następnym zaplanowanym punkcie czasowym.

Aby wziąć udział w tym badaniu, należy zarejestrować się i przestrzegać wymagań programu POMALYST REMS™ firmy Celgene Corporation. Ten program zapewnia edukację i doradztwo w zakresie zagrożeń związanych z narażeniem nienarodzonych dzieci na badany lek oraz zagrożeń związanych z zakrzepami krwi i obniżoną liczbą krwinek. Będziesz musiała skorzystać z poradnictwa, postępować zgodnie z odpowiednimi dla Ciebie wymogami dotyczącymi testów ciążowych i kontroli urodzeń w ramach programu oraz wziąć udział w ankietach dotyczących tego, jak dobrze postępujesz w ramach programu POMALYST REMS™.

Podczas pierwszych 3 cykli terapii pacjent będzie otrzymywał prednizon doustnie. Zażyjesz go 1 raz dziennie podczas cyklu 1. Podczas cyklu 2 będziesz przyjmować mniejszą dawkę 1 raz dziennie. Podczas cyklu 3 pacjent przyjmuje taką samą dawkę jak w cyklu 2, ale tylko 1 raz co drugi dzień.

W dniach 1-28 będziesz również przyjmować małą dawkę aspiryny. Należy go przyjmować w tym samym czasie co CC-4047. Aspiryna jest przyjmowana w celu zapobiegania powstawaniu zakrzepów krwi, które mogą wystąpić podczas przyjmowania CC-4047. Jeśli nie możesz przyjmować aspiryny, Twój lekarz prowadzący badanie zaleci Ci przyjęcie innego leku.

Otrzymasz „dziennik” badania. W tym dzienniku będziesz odnotowywać, kiedy przyjmujesz każdą dawkę badanego leku. Podczas każdej wizyty zwrócisz niewykorzystany badany lek i puste butelki.

Wizyty studyjne:

W dniu 1 cykli 1 i 2 zostaną przeprowadzone następujące testy i procedury:

• Będziesz miał badanie fizykalne, w tym pomiary parametrów życiowych (ciśnienie krwi, temperatura i tętno) oraz wagę.
• Zostaniesz zapytany o leki, które bierzesz oraz o ostatnie transfuzje krwi, które mogłeś mieć.
• Otrzymasz ocenę stanu wydajności.
• Krew (około 1 łyżka stołowa) zostanie pobrana do rutynowych badań.

W dniach 1, 8, 15 i 22 cykli 1 i 2 zostanie pobrana krew (około 4 łyżeczki) do rutynowych badań.

W dniu 28 każdego cyklu zostaną przeprowadzone następujące testy i procedury:

• Zostaniesz zapytany o leki, które bierzesz oraz o ostatnie transfuzje krwi, które mogłeś mieć.
• Zostaniesz zapytana o wszelkie metody kontroli urodzeń, których używasz.
• Do rutynowych badań zostanie pobrana krew (około 4 łyżek stołowych).
• Zostaniesz zapytany o wszelkie nowe skutki uboczne lub schorzenia, których mogłeś doświadczyć.
• Wypełnisz kwestionariusz dotyczący jakości Twojego życia oraz oceny ewentualnego bólu śledziony. (tylko cykle 1 i 2)

W 28. dniu cykli 1,2,3 i co trzeci cykl (cykl 6, 9 itd.) zostaną przeprowadzone następujące testy i procedury:

• Zostaniesz poddany badaniu fizykalnemu, w tym pomiarowi parametrów życiowych i masy ciała.
• Zostaną wykonane pomiary śledziony i/lub wątroby.
• Otrzymasz ocenę stanu wydajności.

W dniu 28 każdego szóstego cyklu (cykl 6, 12 itd.) zostaną przeprowadzone następujące testy i procedury:

• Krew (około 4 łyżeczki) zostanie pobrana w celu zbadania czynności tarczycy.
• Będziesz mieć EKG.
• Oceniona zostanie odpowiedź choroby na terapię. Biopsja szpiku kostnego i aspiracja zostaną wykonane w celu potwierdzenia całkowitej odpowiedzi, jeśli lekarz uzna to za konieczne.

Testy ciążowe:

Kobiety, które mogą mieć dzieci, będą miały wykonywany test ciążowy co tydzień podczas pierwszego cyklu, a następnie co 28 dni, jeśli cykl miesiączkowy jest regularny (jeśli cykl miesiączkowy nie jest regularny, test ciążowy z krwi będzie wykonywany co 2 tygodnie ). Te testy ciążowe będą częścią rutynowego pobierania krwi.

Długość studiów:

Pozostaniesz na badanym leku tak długo, jak terapia będzie dla Ciebie korzystna. Zostaniesz wcześniej usunięty z badania, jeśli choroba się pogorszy lub wystąpią nie do zniesienia skutki uboczne.

Wizyta końcowa leczenia:

Po zakończeniu nauki odbędzie się wizyta końcowa. Podczas tej wizyty zostaną wykonane następujące badania i procedury:

• Zostaniesz poddany badaniu fizykalnemu, w tym pomiarom parametrów życiowych oraz pomiarom śledziony i/lub wątroby.
• Będziesz mieć EKG.
• Zostaniesz zapytany o leki, które bierzesz oraz o transfuzje krwi, które mogłeś mieć.
• Zostanie pobrana krew (około 4 łyżek stołowych) i mocz do rutynowych badań i badań czynności tarczycy. To rutynowe pobieranie krwi obejmuje test ciążowy dla kobiet, które mogą mieć dzieci.
• Zostaniesz zapytany o wszelkie działania niepożądane, których mogłeś doświadczyć.

Powtórna wizyta:

Kobiety, które mogą mieć dzieci, zostaną poddane testowi ciążowemu z krwi (około 1 łyżki stołowej) 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Jeśli Twoje miesiączki są nieregularne, będziesz mieć 2 testy ciążowe z krwi (za każdym razem około 1 łyżki stołowej), jeden 14 dni po ostatniej dawce badanego leku i kolejny 28 dni po ostatniej dawce badanego leku. Odpowiedź choroby na terapię zostanie oceniona podczas obserwacji 28 dni po ostatniej dawce badanego leku.

To jest badanie eksperymentalne. CC-4047 (pomalidomid) jest zatwierdzony przez FDA i dostępny na rynku do leczenia niektórych typów szpiczaka mnogiego. Jego użycie w tym badaniu ma charakter eksperymentalny.

Prednizon jest zatwierdzony przez FDA i dostępny w handlu.

W badaniu weźmie udział do 70 pacjentów. Wszyscy zostaną zapisani do M.D. Anderson.