Pomalidomide pour les patients atteints de myélofibrose
Une étude prospective ouverte de phase II (PO-MMM-PI-0011) visant à déterminer l'innocuité et l'efficacité du pomalidomide (CC-4047) chez des sujets atteints de myélofibrose primaire, post-polycythémie vraie ou post-thrombocytémie essentielle (PMF ; post- PV MF, ou Post-ET MF)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le médicament à l'étude :
CC-4047 est un médicament qui peut également affecter la croissance des vaisseaux sanguins qui soutiennent la croissance tumorale. Si ces vaisseaux sanguins cessent de croître, cela peut arrêter la croissance des cellules cancéreuses.
La prednisone est un corticostéroïde semblable à une hormone naturelle fabriquée par votre corps. La prednisone est souvent administrée en association avec d'autres chimiothérapies pour traiter le cancer.
Administration des médicaments à l'étude :
Les jours 1 à 28 de chaque "cycle" d'étude de 28 jours, vous prendrez des capsules de CC-4047 par voie orale. Vous devez prendre la ou les gélules à peu près à la même heure chaque jour. La ou les gélules ne doivent pas être ouvertes, cassées ou mâchées. CC-4047 doit être pris sans nourriture, au moins 2 heures avant ou 2 heures après un repas. Si une dose de CC-4047 est oubliée, elle doit être prise dès que possible le même jour. S'il est manqué pendant toute la journée, il ne doit pas être rattrapé, il doit plutôt être pris au prochain moment prévu.
Pour participer à cette étude, vous devez vous inscrire et suivre les exigences du programme POMALYST REMS™ de Celgene Corporation. Ce programme fournit une éducation et des conseils sur les risques d'exposition des enfants à naître au médicament à l'étude, ainsi que sur les risques de caillots sanguins et de diminution de la numération globulaire. Vous devrez recevoir des conseils, suivre les tests de grossesse et les exigences de contrôle des naissances du programme qui vous conviennent, et répondre à des enquêtes sur la façon dont vous suivez le programme POMALYST REMS™.
Vous recevrez de la prednisone par voie orale pendant les 3 premiers cycles de traitement. Vous en prendrez 1 fois par jour pendant le cycle 1. Au cours du cycle 2, vous prendrez une dose plus faible 1 fois par jour. Au cours du cycle 3, vous prendrez la même dose qu'au cycle 2, mais seulement 1 fois tous les deux jours.
Les jours 1 à 28, vous prendrez également de l'aspirine à faible dose. Ceci devrait être pris en même temps que CC-4047. L'aspirine est prise pour aider à prévenir les caillots sanguins, qui peuvent survenir lors de la prise de CC-4047. Si vous ne pouvez pas prendre d'aspirine, votre médecin de l'étude vous fera prendre un autre médicament.
Un "journal" d'étude vous sera remis. Dans ce journal, vous noterez quand vous prendrez chaque dose du médicament à l'étude. Vous retournerez tout médicament à l'étude non utilisé et les flacons vides à chaque visite.
Visites d'étude :
Le jour 1 des cycles 1 et 2, les tests et procédures suivants seront effectués :
- Vous subirez un examen physique, y compris des mesures de vos signes vitaux (tension artérielle, température et fréquence cardiaque) et de votre poids.
- On vous posera des questions sur les médicaments que vous prenez et sur les transfusions sanguines récentes que vous avez pu avoir.
- Vous aurez une évaluation de l'état de la performance.
- Du sang (environ 1 cuillère à soupe) sera prélevé pour des tests de routine.
Les jours 1, 8, 15 et 22 des cycles 1 et 2, du sang (environ 4 cuillères à café) sera prélevé pour des tests de routine.
Au jour 28 de chaque cycle, les tests et procédures suivants seront effectués :
- On vous posera des questions sur les médicaments que vous prenez et sur les transfusions sanguines récentes que vous avez pu avoir.
- On vous posera des questions sur les méthodes de contraception que vous utilisez.
- Du sang (environ 4 cuillères à soupe) sera prélevé pour des tests de routine.
- On vous posera des questions sur tout nouvel effet secondaire ou problème de santé que vous pourriez avoir rencontré.
- Vous remplirez un questionnaire sur votre qualité de vie ainsi qu'une évaluation de la douleur possible dans votre rate. (Cycles 1 et 2 uniquement)
Au jour 28 des cycles 1, 2, 3 et tous les trois cycles (cycles 6, 9, etc.), les tests et procédures suivants seront effectués :
- Vous subirez un examen physique, y compris la mesure de vos signes vitaux et de votre poids.
- Des mesures de votre rate et/ou de votre foie seront prises.
- Vous aurez une évaluation de l'état de la performance.
Au jour 28 de chaque sixième cycle (cycle 6, 12 et ainsi de suite), les tests et procédures suivants seront effectués :
- Du sang (environ 4 cuillères à café) sera prélevé pour tester votre fonction thyroïdienne.
- Vous passerez un ECG.
- La réponse de la maladie au traitement sera évaluée. Une biopsie et une aspiration de la moelle osseuse seront effectuées pour confirmer une réponse complète si votre médecin pense que cela est nécessaire.
Test de grossesse :
Les femmes qui sont capables d'avoir des enfants auront un test de grossesse chaque semaine pendant le cycle 1, puis tous les 28 jours si votre cycle menstruel est régulier (Si votre cycle menstruel n'est pas régulier, vous aurez un test sanguin de grossesse toutes les 2 semaines ). Ces tests de grossesse feront partie d'une prise de sang de routine.
Durée de l'étude :
Vous resterez sous traitement à l'étude tant que la thérapie vous sera bénéfique. Vous serez retiré tôt de l'étude si la maladie s'aggrave ou si des effets secondaires intolérables surviennent.
Visite de fin de traitement :
Une fois vos études terminées, vous aurez une visite de fin d'études. Lors de cette visite, les tests et procédures suivants seront effectués :
- Vous subirez un examen physique, y compris des mesures de vos signes vitaux et des mesures de votre rate et/ou de votre foie.
- Vous passerez un ECG.
- On vous posera des questions sur les médicaments que vous prenez et sur les transfusions sanguines que vous avez pu avoir.
- Du sang (environ 4 cuillères à soupe) et de l'urine seront prélevés pour des tests de routine et des tests de la fonction thyroïdienne. Cette prise de sang de routine comprendra un test de grossesse pour les femmes capables d'avoir des enfants.
- On vous posera des questions sur les effets secondaires que vous avez pu ressentir.
Visite de suivi:
Les femmes capables d'avoir des enfants subiront un test de grossesse sanguin (environ 1 cuillère à soupe) 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. Si vos règles sont irrégulières, vous subirez 2 tests de grossesse sanguins (environ 1 cuillère à soupe à chaque fois), un 14 jours après la dernière dose du médicament à l'étude et un autre 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. La réponse de la maladie au traitement sera évaluée lors du suivi 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
Il s'agit d'une étude expérimentale. CC-4047 (pomalidomide) est approuvé par la FDA et disponible dans le commerce pour le traitement de certains types de MM. Son utilisation dans cette étude est expérimentale.
La prednisone est approuvée par la FDA et disponible dans le commerce.
Jusqu'à 70 patients participeront à cette étude. Tous seront inscrits à M. D. Anderson.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Doit être >/= 18 ans au moment de la signature volontaire d'un comité d'examen institutionnel/comité d'éthique indépendant (IRB/CEI) - formulaire de consentement éclairé approuvé.
- Doit être diagnostiqué avec une myélofibrose nécessitant un traitement, y compris une myélofibrose avec métaplasie myéloïde (MMM), présentation de novo (c.-à-d. métaplasie myéloïde agnogénique [MMMM], et se développant après des antécédents de polycythémie vraie (c'est-à-dire de métaplasie myéloïde post-polycythémique [PPMM]) ou de polyglobulie essentielle (c'est-à-dire de métaplasie myéloïde post-thrombocytémique [PTMM]).
- Dépistage taux d'hémoglobine totale < 10 g/dL ou anémie dépendante des transfusions définie selon les critères de l'International Working Group (IWG) (dépendance transfusionnelle définie par un historique d'au moins 2 unités de transfusions de globules rouges au cours des 28 derniers jours pour une hémoglobine < 8,5 g/dL qui n'était pas associé à un saignement manifeste)
- Doit avoir une fonction organique adéquate, comme démontré par les </= 14 jours suivants avant le début du médicament à l'étude : · Alanine transaminase (ALT) (SGOT) et aspartate aminotransférase (AST) (SGPT) </= 3 x limite supérieure de la normale (LSN) ), [à moins que, sur jugement du médecin traitant, on pense qu'elle est due à une hématopoïèse extramédullaire (EMH)] · Bilirubine totale < 3 x LSN ou Bilirubine directe < 2 x LSN · Créatinine sérique </= 2,5 mg/dL · Valeur absolue nombre de neutrophiles >/= 1 000/µL (>/=1,0 x 10^9/L) · Numération plaquettaire >/= 50 000/µL (>/=50 x 10^9/L)
- Les sujets doivent être disposés à recevoir une transfusion de produits sanguins
- Statut de performance (PS) de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2 lors de la sélection.
- Doit être disposé à respecter le calendrier des visites d'étude et les autres exigences du protocole.
- Aucune tumeur maligne active à l'exception du carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau, ou du carcinome (in situ) du col de l'utérus ou du sein
- Tous les participants à l'étude doivent être inscrits au programme obligatoire POMALYST REMS™ et être disposés et capables de se conformer aux exigences du programme POMALYST REMS™.
- Les femmes en âge de procréer (FCBP†) doivent respecter les tests de grossesse programmés comme l'exige le programme POMALYST REMS™. Capable de prendre quotidiennement de l'aspirine (81 ou 325 mg) comme anticoagulation prophylactique (les patients intolérants à l'AAS peuvent utiliser de la warfarine ou de l'héparine de bas poids moléculaire).
Critère d'exclusion:
- Statut positif connu pour le VIH, porteur de l'hépatite B ou infection active par l'hépatite C.
- L'utilisation de facteurs de croissance, d'agents chimiothérapeutiques cytotoxiques (par ex. hydroxyurée), des corticostéroïdes ou un médicament expérimental ou une thérapie dans les 14 jours suivant le début du CC-4047 et/ou l'absence de récupération de toute toxicité d'une thérapie précédente jusqu'au grade 1 ou mieux.
- Toute condition médicale grave ou maladie psychiatrique qui empêcherait (selon le jugement du médecin traitant) le sujet de signer le formulaire de consentement éclairé ou toute condition, y compris la présence d'anomalies de laboratoire, qui exposerait le sujet à un risque inacceptable s'il était de participer à l'étude ou perturbe la capacité d'interpréter les données de l'étude.
- Femelles gestantes ou allaitantes
- Utilisation antérieure du CC-4047
- Actuellement inscrit à un autre essai clinique ou recevant un agent expérimental
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe 3 CC-4047 + Prednisone
CC-4047 0,5 mg par voie orale tous les jours du jour 1 au jour 28.
Prednisone administrée au cours des 3 premiers cycles de traitement.
Il sera administré par voie orale à la dose de 30 mg/jour pendant le cycle 1, 15 mg/jour pendant le cycle 2 et 15 mg tous les deux jours pendant le cycle 3, puis il sera arrêté.
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Capsules de 0,5 mg par jour par voie orale du jour 1 au jour 28.
Autres noms:
30 mg par voie orale par jour pendant le cycle 1, 15 mg/jour pendant le cycle 2 et 15 mg tous les deux jours pendant le cycle 3, puis il sera arrêté.
Capsules de 3,0 mg par jour par voie orale du 1er au 21e jour.
Autres noms:
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Expérimental: Groupe 1 CC-4047
CC-4047 3,0 mg par voie orale tous les jours du jour 1 au jour 21.
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Capsules de 0,5 mg par jour par voie orale du jour 1 au jour 28.
Autres noms:
Capsules de 3,0 mg par jour par voie orale du 1er au 21e jour.
Autres noms:
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Expérimental: Groupe 2 CC-4047
CC-4047 0,5 mg par voie orale tous les jours du jour 1 au jour 28.
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Capsules de 0,5 mg par jour par voie orale du jour 1 au jour 28.
Autres noms:
Capsules de 3,0 mg par jour par voie orale du 1er au 21e jour.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec la meilleure réponse globale
Délai: 6 mois
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Le critère principal est la meilleure réponse globale.
Un sujet évaluable classé comme un succès de traitement pour le critère d'évaluation principal si la meilleure réponse globale du sujet est une amélioration clinique (IC) telle que déterminée par les critères du groupe de travail international au cours des 6 premiers cycles de traitement de l'étude.
Critères consensuels de l'International Working Group (IWG) pour la réponse au traitement dans la myélofibrose - Amélioration clinique (IC) de l'anémie 1/ Une augmentation minimale de 20 g/L du taux d'hémoglobine ou 2. devenir indépendant de la transfusion pendant au moins 8 semaines.
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6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
Publications générales
- Daver N, Shastri A, Kadia T, Newberry K, Pemmaraju N, Jabbour E, Zhou L, Pierce S, Cortes J, Kantarjian H, Verstovsek S. Phase II study of pomalidomide in combination with prednisone in patients with myelofibrosis and significant anemia. Leuk Res. 2014 Sep;38(9):1126-9. doi: 10.1016/j.leukres.2014.06.015. Epub 2014 Jul 6.
- Daver N, Shastri A, Kadia T, Quintas-Cardama A, Jabbour E, Konopleva M, O'Brien S, Pierce S, Zhou L, Cortes J, Kantarjian H, Verstovsek S. Modest activity of pomalidomide in patients with myelofibrosis and significant anemia. Leuk Res. 2013 Nov;37(11):1440-4. doi: 10.1016/j.leukres.2013.07.007. Epub 2013 Jul 25.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Tumeurs
- Tumeurs par site
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Troubles myéloprolifératifs
- Troubles des plaquettes sanguines
- Tumeurs de la moelle osseuse
- Tumeurs hématologiques
- Myélofibrose primaire
- Thrombocytose
- Polyglobulie Vera
- Polycythémie
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents anti-infectieux
- Agents anti-inflammatoires
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Glucocorticoïdes
- Les hormones
- Hormones, substituts hormonaux et antagonistes hormonaux
- Agents antinéoplasiques, hormonaux
- Inhibiteurs de l'angiogenèse
- Agents modulateurs de l'angiogenèse
- Substances de croissance
- Inhibiteurs de croissance
- Agents antibactériens
- Agents léprostatiques
- Thalidomide
- Pomalidomide
- Prednisone
Autres numéros d'identification d'étude
- 2007-0199
- NCI-2012-00360 (Identificateur de registre: NCI CTRP)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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