Pomalidomid för patienter med myelofibros

Studiedrogen:

CC-4047 är ett läkemedel som också kan påverka tillväxten av blodkärl som stöder tumörtillväxt. Om dessa blodkärl slutar växa kan det stoppa tillväxten av cancerceller.

Prednison är en kortikosteroid som liknar ett naturligt hormon som din kropp gör. Prednison ges ofta i kombination med annan kemoterapi för att behandla cancer.

Studie Drug Administration:

På dagarna 1-28 i varje 28-dagars studiecykel kommer du att ta CC-4047 kapsel(er) genom munnen. Du bör ta kapseln/kapslarna ungefär vid samma tidpunkt varje dag. Kapseln/kapslarna ska inte öppnas, brytas eller tuggas. CC-4047 ska tas utan mat, minst 2 timmar före eller 2 timmar efter en måltid. Om en dos av CC-4047 missas, ska den tas så snart som möjligt samma dag. Om det missas under hela dagen ska det inte kompenseras, snarare ska det tas vid nästa schemalagda tidpunkt.

För att kunna delta i denna studie måste du registrera dig och följa kraven i POMALYST REMS™-programmet från Celgene Corporation. Detta program ger utbildning och rådgivning om riskerna med att exponera ofödda barn för studieläkemedlet, och riskerna för blodproppar och minskat blodvärde. Du kommer att behöva få rådgivning, följa graviditetstestnings- och födelsekontrollkraven i programmet som är lämpliga för dig och ta undersökningar om hur väl du följer med POMALYST REMS™-programmet.

Du kommer att få prednison genom munnen under de första 3 behandlingscyklerna. Du tar det 1 gång om dagen under cykel 1. Under cykel 2 kommer du att ta en mindre dos 1 gång om dagen. Under cykel 3 kommer du att ta samma dos som i cykel 2, men bara en gång varannan dag.

Dag 1-28 kommer du också att ta lågdos aspirin. Detta bör tas samtidigt som CC-4047. Aspirin tas för att förhindra blodproppar, som kan uppstå från att ta CC-4047. Om du inte kan ta acetylsalicylsyra, kommer din studieläkare att låta dig ta ett annat läkemedel.

Du kommer att få en studie "dagbok". I denna dagbok kommer du att anteckna när du tar varje dos av studieläkemedlet. Du kommer att lämna tillbaka eventuellt oanvänt studieläkemedel och tomma flaskor vid varje besök.

Studiebesök:

På dag 1 av cykel 1 och 2 kommer följande tester och procedurer att utföras:

• Du kommer att ha en fysisk undersökning, inklusive mätningar av dina vitala tecken (blodtryck, temperatur och hjärtfrekvens) och vikt.
• Du kommer att bli tillfrågad om eventuella droger du tar och om de senaste blodtransfusioner du kan ha haft.
• Du kommer att ha en prestationsstatusutvärdering.
• Blod (cirka 1 matsked) kommer att tas för rutinprov.

På dagarna 1, 8, 15 och 22 av cykel 1 och 2 kommer blod (cirka 4 teskedar) att tas ut för rutinmässiga tester.

På dag 28 i varje cykel kommer följande tester och procedurer att utföras:

• Du kommer att bli tillfrågad om eventuella droger du tar och om de senaste blodtransfusioner du kan ha haft.
• Du kommer att bli tillfrågad om eventuella preventivmetoder du använder.
• Blod (cirka 4 matskedar) kommer att tas för rutinprov.
• Du kommer att bli tillfrågad om eventuella nya biverkningar eller medicinska tillstånd som du kan ha upplevt.
• Du kommer att fylla i ett frågeformulär om din livskvalitet samt en bedömning av eventuell smärta i din mjälte. (Endast cykel 1 och 2)

På dag 28 av cykel 1,2,3 och var tredje cykel (cykel 6, 9 och så vidare) kommer följande tester och procedurer att utföras:

• Du kommer att ha en fysisk undersökning, inklusive mätning av dina vitala tecken och vikt.
• Mätningar av din mjälte och/eller lever kommer att göras.
• Du kommer att ha en prestationsstatusutvärdering.

På dag 28 i var sjätte cykel (cykel 6, 12 och så vidare) kommer följande tester och procedurer att utföras:

• Blod (cirka 4 teskedar) kommer att tas för att testa din sköldkörtelfunktion.
• Du kommer att ha ett EKG.
• Sjukdomens svar på terapi kommer att bedömas. Benmärgsbiopsi och aspiration kommer att göras för att bekräfta ett fullständigt svar om din läkare anser att det behövs.

Graviditetstest:

Kvinnor som kan skaffa barn kommer att göra ett graviditetstest varje vecka under cykel 1, och sedan var 28:e dag efter det om din menstruationscykel är regelbunden (Om din menstruationscykel inte är regelbunden kommer du att ta ett graviditetstest i blodet varannan vecka ). Dessa graviditetstester kommer att vara en del av en rutinmässig blodtagning.

Studielängd:

Du kommer att stanna kvar på studiebehandling så länge som terapin är till nytta för dig. Du kommer att sluta studera i förtid om sjukdomen förvärras eller om det uppstår oacceptabla biverkningar.

Besök vid avslutat behandling:

När du är ledig får du ett studieslutsbesök. Vid detta besök kommer följande tester och procedurer att utföras:

• Du kommer att ha en fysisk undersökning, inklusive mätningar av dina vitala tecken och mätningar av din mjälte och/eller lever.
• Du kommer att ha ett EKG.
• Du kommer att bli tillfrågad om eventuella droger du tar och om eventuella blodtransfusioner du kan ha fått.
• Blod (cirka 4 matskedar) och urin kommer att samlas in för rutintest och sköldkörtelfunktionstester. Denna rutinmässiga blodtagning kommer att innehålla ett graviditetstest för kvinnor som kan få barn.
• Du kommer att bli tillfrågad om eventuella biverkningar du kan ha upplevt.

Uppföljningsbesök:

Kvinnor som kan skaffa barn kommer att ta ett blod (ca 1 matsked) graviditetstest 28 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. Om din mens är oregelbunden kommer du att ha 2 graviditetstest i blod (cirka 1 matsked varje gång), ett 14 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet och ytterligare 28 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. Sjukdomens svar på terapi kommer att bedömas vid uppföljning 28 dagar efter sista dosen av studieläkemedlet.

Detta är en undersökningsstudie. CC-4047 (pomalidomid) är FDA-godkänd och kommersiellt tillgänglig för behandling av vissa typer av MM. Dess användning i denna studie är undersökande.

Prednison är FDA-godkänd och kommersiellt tillgänglig.

Upp till 70 patienter kommer att delta i denna studie. Alla kommer att skrivas in på M. D. Anderson.