골수 섬유증 환자를 위한 포말리도마이드
원발성, 진성적혈구증가증 후 또는 본태성 혈소판증가증 골수섬유화증(PMF 후) 대상자에서 포말리도마이드(CC-4047)의 안전성과 효능을 결정하기 위한 II상, 전향적, 공개 라벨 연구(PO-MMM-PI-0011) PV MF 또는 Post-ET MF)
연구 개요
상세 설명
연구 약물:
CC-4047은 종양 성장을 지원하는 혈관 성장에도 영향을 미칠 수 있는 약물입니다. 이 혈관이 성장을 멈추면 암세포 성장이 멈출 수 있습니다.
프레드니손은 신체에서 생성되는 천연 호르몬과 유사한 코르티코스테로이드입니다. 프레드니손은 종종 암을 치료하기 위해 다른 화학요법과 함께 투여됩니다.
연구 약물 관리:
매 28일 연구 "주기"의 1-28일에 CC-4047 캡슐을 경구 복용하게 됩니다. 매일 같은 시간에 캡슐을 복용해야 합니다. 캡슐을 열거나 부수거나 씹어서는 안 됩니다. CC-4047은 식후 최소 2시간 전 또는 2시간 후에 음식 없이 복용해야 합니다. CC-4047 용량을 놓친 경우 당일 가능한 한 빨리 복용해야 합니다. 하루 종일 놓친 경우 보충하지 말고 다음 예정된 시간에 복용해야 합니다.
이 연구에 참여하려면 Celgene Corporation의 POMALYST REMS™ 프로그램에 등록하고 요구 사항을 따라야 합니다. 이 프로그램은 태아가 연구 약물에 노출될 위험과 혈전 및 혈구 감소 위험에 대한 교육 및 상담을 제공합니다. 귀하는 상담을 받고, 귀하에게 적합한 프로그램의 임신 테스트 및 피임 요구 사항을 따르고, POMALYST REMS™ 프로그램을 얼마나 잘 따르고 있는지에 대한 설문 조사를 받아야 합니다.
치료의 처음 3주기 동안 경구로 프레드니손을 받게 됩니다. 1주기 동안 1일 1회 복용합니다. 2주기 동안에는 하루에 한 번 더 적은 양을 복용합니다. 3주기 동안에는 2주기와 동일한 용량을 격일로 1회만 복용합니다.
1-28일에는 저용량 아스피린도 복용합니다. 이것은 CC-4047과 동시에 취해야 합니다. 아스피린은 CC-4047 복용으로 발생할 수 있는 혈전을 예방하는 데 도움이 됩니다. 귀하가 아스피린을 복용할 수 없는 경우 귀하의 연구 의사는 다른 약을 복용하도록 할 것입니다.
연구 "일기"가 제공됩니다. 이 일지에는 연구 약물의 각 용량을 복용할 때를 기록합니다. 방문할 때마다 사용하지 않은 연구 약물과 빈 병을 반환해야 합니다.
연구 방문:
주기 1 및 2의 1일차에 다음 테스트 및 절차가 수행됩니다.
- 활력 징후(혈압, 체온, 심박수) 및 체중 측정을 포함한 신체 검사를 받게 됩니다.
- 귀하가 복용하고 있는 약물과 최근에 받았을 수 있는 수혈에 대해 질문을 받을 것입니다.
- 수행 상태 평가를 받게 됩니다.
- 일상적인 검사를 위해 혈액(약 1큰술)을 채취합니다.
주기 1과 2의 1, 8, 15, 22일에 일상적인 검사를 위해 혈액(약 4티스푼)을 채취합니다.
각 주기의 28일에 다음 테스트 및 절차가 수행됩니다.
- 귀하가 복용하고 있는 약물과 최근에 받았을 수 있는 수혈에 대해 질문을 받을 것입니다.
- 사용 중인 피임 방법에 대한 질문을 받게 됩니다.
- 일상적인 검사를 위해 혈액(약 4큰술)을 채취합니다.
- 귀하가 경험했을 수 있는 새로운 부작용이나 의학적 상태에 대해 질문을 받을 것입니다.
- 삶의 질에 대한 설문지와 비장에 있을 수 있는 통증에 대한 평가를 작성하게 됩니다. (주기 1과 2만 해당)
주기 1,2,3의 28일째와 세 번째 주기마다(주기 6, 9 등) 다음 테스트 및 절차가 수행됩니다.
- 활력 징후 및 체중 측정을 포함한 신체 검사를 받게 됩니다.
- 비장 및/또는 간을 측정합니다.
- 수행 상태 평가를 받게 됩니다.
매 6주기(6주기, 12주기 등)의 28일째에 다음 테스트 및 절차가 수행됩니다.
- 갑상선 기능을 검사하기 위해 혈액(약 4티스푼)을 채취합니다.
- ECG를 받게 됩니다.
- 치료에 대한 질병의 반응을 평가할 것입니다. 의사가 필요하다고 생각하는 경우 완전한 반응을 확인하기 위해 골수 생검 및 흡인을 실시합니다.
임신 테스트:
임신이 가능한 여성은 1주기 동안 매주 임신테스트기를 하고, 생리주기가 규칙적일 경우 그 이후에는 28일마다 임신 테스트를 합니다. ). 이러한 임신 테스트는 일상적인 혈액 채취의 일부가 될 것입니다.
공부 기간:
치료가 귀하에게 유익한 한 귀하는 연구 치료를 계속 받을 것입니다. 질병이 악화되거나 견딜 수 없는 부작용이 발생하면 조기에 연구에서 제외됩니다.
치료 종료 방문:
학업을 마치면 학업 종료 방문을 하게 됩니다. 이 방문에서 다음 테스트 및 절차가 수행됩니다.
- 활력 징후 측정과 비장 및/또는 간 측정을 포함한 신체 검사를 받게 됩니다.
- ECG를 받게 됩니다.
- 귀하가 복용하고 있는 약물과 수혈을 받았는지에 대한 질문을 받게 됩니다.
- 일상적인 검사와 갑상선 기능 검사를 위해 혈액(약 4큰술)과 소변을 채취합니다. 이 일상적인 혈액 채취에는 아이를 가질 수 있는 여성을 위한 임신 테스트가 포함됩니다.
- 경험한 부작용에 대해 물어볼 것입니다.
후속 방문:
아이를 가질 수 있는 여성은 연구 약물의 마지막 투여 후 28일 후에 혈액(약 1큰술) 임신 검사를 받게 됩니다. 생리가 불규칙한 경우 2회의 혈액(매회 약 1테이블스푼) 임신 테스트를 받게 됩니다. 하나는 연구 약물의 마지막 투여 후 14일 후, 다른 하나는 연구 약물의 마지막 투여 후 28일 후입니다. 치료에 대한 질병의 반응은 연구 약물의 마지막 투여 후 28일 추적 조사에서 평가될 것입니다.
이것은 조사 연구입니다. CC-4047(포말리도마이드)은 FDA 승인을 받았으며 특정 유형의 MM 치료에 상업적으로 이용 가능합니다. 이 연구에서의 사용은 조사용입니다.
프레드니손은 FDA 승인을 받았으며 상업적으로 이용 가능합니다.
최대 70명의 환자가 이 연구에 참여할 것입니다. 모두 MD Anderson에 등록됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- Institutional Review Board/Independent Ethics Committee(IRB/IEC) - 승인된 동의서 양식에 자발적으로 서명할 때 18세 이상이어야 합니다.
- 골수 화생(MMM)을 동반한 골수 섬유증, 새로운 발현(즉, agnogenic myeloid metaplasia [AMMM], 진성적혈구증가증(즉, PPMM(post-polycythemic myeloid metaplasia)) 또는 본태성 적혈구증가증(즉, 혈소판증가증후 골수화생[PTMM])의 선행 병력 이후에 발생합니다.
- 총 헤모글로빈 수치 < 10 g/dL 선별 또는 IWG(International Working Group) 기준에 따라 정의된 수혈 의존성 빈혈(지난 28일 동안 헤모글로빈 < 8.5에 대해 최소 2단위의 적혈구 수혈 이력으로 정의된 수혈 의존성 빈혈) 명백한 출혈과 관련되지 않은 g/dL)
- 다음 </= 연구 약물 시작 전 14일에 의해 입증된 바와 같이 적절한 기관 기능을 가지고 있어야 합니다. ), [치료 의사의 판단에 따라 골수외 조혈(EMH)에 의한 것으로 생각되지 않는 한] · 총 빌리루빈 < 3 x ULN 또는 직접 빌리루빈 < 2 x ULN · 혈청 크레아티닌 </= 2.5 mg/dL · 절대 호중구 수 >/= 1,000/µL(>/=1.0 x 10^9/L) ·혈소판수 >/= 50,000/µL (>/=50 x 10^9/L)
- 피험자는 혈액 제제의 수혈을 받을 의사가 있어야 합니다.
- ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 상태(PS)는 스크리닝 시 0, 1 또는 2입니다.
- 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 기꺼이 준수해야 합니다.
- 피부의 기저 세포 또는 편평 세포 암종 또는 자궁경부 또는 유방의 암종(원위치)을 제외한 활동성 악성 종양 없음
- 모든 연구 참가자는 필수 POMALYST REMS™ 프로그램에 등록해야 하며 POMALYST REMS™ 프로그램의 요구 사항을 기꺼이 준수할 수 있어야 합니다.
- 가임 여성(FCBP†)은 POMALYST REMS™ 프로그램에서 요구하는 예정된 임신 테스트를 준수해야 합니다. 예방적 항응고제로 매일 아스피린(81 또는 325mg)을 복용할 수 있습니다(ASA에 내성이 없는 환자는 와파린 또는 저분자량 헤파린을 사용할 수 있음).
제외 기준:
- HIV, B형 간염 보균자 또는 활동성 C형 간염 감염에 대해 알려진 양성 상태.
- 모든 성장 인자, 세포독성 화학요법제(예: hydroxyurea), 코르티코스테로이드, CC-4047 시작 후 14일 이내의 실험적 약물 또는 요법 및/또는 이전 요법의 모든 독성에서 1등급 이상으로의 회복 부족.
- (치료 의사의 판단에 따라) 피험자가 피험자 동의서에 서명하는 것을 방해하는 모든 심각한 의학적 상태 또는 정신과적 질병 또는 피험자가 다음과 같은 경우 피험자를 용인할 수 없는 위험에 빠뜨리는 실험실 이상 존재를 포함하는 모든 조건 연구에 참여하거나 연구의 데이터를 해석하는 능력을 혼동합니다.
- 임신 또는 수유 중인 여성
- CC-4047 사전 사용
- 현재 다른 임상 시험에 등록했거나 조사 대상자를 받고 있음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 그룹 3 CC-4047 + 프레드니손
CC-4047 1일부터 28일까지 매일 0.5mg을 경구 투여합니다.
치료의 처음 3주기 동안 프레드니손을 투여합니다.
1주기 동안 30mg/일, 2주기 동안 15mg/일, 3주기 동안 격일로 15mg의 용량으로 경구 투여한 후 중단합니다.
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1일부터 28일까지 매일 0.5mg 캡슐을 입으로 섭취합니다.
다른 이름들:
1주기 동안 매일 30mg, 2주기 동안 15mg/일, 3주기 동안 격일로 15mg을 투여한 후 중단합니다.
1일부터 21일까지 매일 입으로 3.0mg 캡슐.
다른 이름들:
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실험적: 그룹 1 CC-4047
CC-4047 1일부터 21일까지 매일 3.0mg 경구 투여.
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1일부터 28일까지 매일 0.5mg 캡슐을 입으로 섭취합니다.
다른 이름들:
1일부터 21일까지 매일 입으로 3.0mg 캡슐.
다른 이름들:
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실험적: 그룹 2 CC-4047
CC-4047 1일부터 28일까지 매일 0.5mg을 경구 투여합니다.
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1일부터 28일까지 매일 0.5mg 캡슐을 입으로 섭취합니다.
다른 이름들:
1일부터 21일까지 매일 입으로 3.0mg 캡슐.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 반응이 가장 좋은 참가자 수
기간: 6 개월
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일차 종점은 최상의 전체 반응입니다.
연구 치료의 처음 6주기에 걸쳐 International Working Group Criteria에 의해 결정된 바와 같이 피험자의 최상의 전체 반응이 임상적 개선(CI)인 경우 1차 종점에 대한 치료 성공으로 분류되는 평가 가능한 피험자.
골수 섬유증의 치료 반응에 대한 국제 실무 그룹(IWG) 합의 기준 - 빈혈의 임상적 개선(CI) 1/헤모글로빈 수치의 최소 20g/L 증가 또는 2. 최소 8주 기간 동안 수혈 독립적이 됨.
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
협력자
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Daver N, Shastri A, Kadia T, Newberry K, Pemmaraju N, Jabbour E, Zhou L, Pierce S, Cortes J, Kantarjian H, Verstovsek S. Phase II study of pomalidomide in combination with prednisone in patients with myelofibrosis and significant anemia. Leuk Res. 2014 Sep;38(9):1126-9. doi: 10.1016/j.leukres.2014.06.015. Epub 2014 Jul 6.
- Daver N, Shastri A, Kadia T, Quintas-Cardama A, Jabbour E, Konopleva M, O'Brien S, Pierce S, Zhou L, Cortes J, Kantarjian H, Verstovsek S. Modest activity of pomalidomide in patients with myelofibrosis and significant anemia. Leuk Res. 2013 Nov;37(11):1440-4. doi: 10.1016/j.leukres.2013.07.007. Epub 2013 Jul 25.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2007-0199
- NCI-2012-00360 (레지스트리 식별자: NCI CTRP)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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