Pomalidomida para pacientes com mielofibrose
Um estudo de fase II, prospectivo, aberto (PO-MMM-PI-0011) para determinar a segurança e a eficácia da pomalidomida (CC-4047) em indivíduos com mielofibrose primária, pós-policitemia vera ou pós-trombocitemia essencial (PMF; pós- PV MF, ou Pós-ET MF)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A droga do estudo:
CC-4047 é uma droga que também pode afetar o crescimento dos vasos sanguíneos que suportam o crescimento do tumor. Se esses vasos sanguíneos pararem de crescer, isso pode interromper o crescimento das células cancerígenas.
A prednisona é um corticosteróide semelhante a um hormônio natural produzido pelo seu corpo. A prednisona é frequentemente administrada em combinação com outra quimioterapia para tratar o câncer.
Administração do medicamento do estudo:
Nos Dias 1-28 de cada "ciclo" de estudo de 28 dias, você tomará cápsula(s) CC-4047 por via oral. Deve tomar a(s) cápsula(s), aproximadamente à mesma hora todos os dias. A(s) cápsula(s) não deve(m) ser aberta(s), quebrada(s) ou mastigada(s). CC-4047 deve ser tomado sem alimentos, pelo menos 2 horas antes ou 2 horas após uma refeição. Se uma dose de CC-4047 for esquecida, ela deve ser tomada o mais rápido possível no mesmo dia. Se for perdido durante todo o dia, não deve ser reposto, mas deve ser feito no próximo horário programado.
Para participar deste estudo, você deve se registrar e seguir os requisitos do programa POMALYST REMS™ da Celgene Corporation. Este programa fornece educação e aconselhamento sobre os riscos de expor crianças não nascidas ao medicamento do estudo, e os riscos de coágulos sanguíneos e contagens sanguíneas reduzidas. Você será solicitado a receber aconselhamento, seguir os requisitos de teste de gravidez e controle de natalidade do programa apropriado para você e responder a pesquisas sobre como está seguindo o programa POMALYST REMS™.
Você receberá prednisona por via oral durante os primeiros 3 ciclos de terapia. Você vai tomá-lo 1 vez ao dia durante o Ciclo 1. Durante o Ciclo 2, você tomará uma dose menor 1 vez ao dia. Durante o Ciclo 3, você tomará a mesma dose do Ciclo 2, mas apenas 1 vez em dias alternados.
Nos dias 1 a 28, você também tomará aspirina em baixa dose. Isso deve ser feito ao mesmo tempo que o CC-4047. A aspirina é tomada para ajudar a prevenir coágulos sanguíneos, que podem ocorrer ao tomar CC-4047. Se você não conseguir tomar aspirina, o médico do estudo fará com que você tome outro medicamento.
Você receberá um "diário" de estudo. Neste diário, você registrará quando tomar cada dose do medicamento do estudo. Você devolverá qualquer medicamento do estudo não utilizado e frascos vazios em cada visita.
Visitas de estudo:
No Dia 1 dos Ciclos 1 e 2, serão realizados os seguintes testes e procedimentos:
- Você fará um exame físico, incluindo medições de seus sinais vitais (pressão arterial, temperatura e frequência cardíaca) e peso.
- Você será questionado sobre quaisquer medicamentos que esteja tomando e sobre transfusões de sangue recentes que possa ter feito.
- Você terá uma avaliação do status de desempenho.
- Sangue (cerca de 1 colher de sopa) será coletado para testes de rotina.
Nos dias 1, 8, 15 e 22 dos ciclos 1 e 2, será coletado sangue (cerca de 4 colheres de chá) para exames de rotina.
No dia 28 de cada ciclo, os seguintes testes e procedimentos serão realizados:
- Você será questionado sobre quaisquer medicamentos que esteja tomando e sobre transfusões de sangue recentes que possa ter feito.
- Você será questionado sobre quaisquer métodos de controle de natalidade que esteja usando.
- Sangue (cerca de 4 colheres de sopa) será coletado para testes de rotina.
- Você será questionado sobre quaisquer novos efeitos colaterais ou condições médicas que possa ter experimentado.
- Você preencherá um questionário sobre sua qualidade de vida, bem como uma avaliação de possível dor no baço. (Ciclos 1 e 2 apenas)
No dia 28 dos ciclos 1,2,3 e a cada três ciclos (ciclo 6, 9 e assim por diante), os seguintes testes e procedimentos serão realizados:
- Você fará um exame físico, incluindo a medição de seus sinais vitais e peso.
- Serão feitas medições do seu baço e/ou fígado.
- Você terá uma avaliação do status de desempenho.
No dia 28 de cada sexto ciclo (Ciclo 6, 12 e assim por diante), os seguintes testes e procedimentos serão realizados:
- Sangue (cerca de 4 colheres de chá) será coletado para testar sua função tireoidiana.
- Você fará um ECG.
- A resposta da doença à terapia será avaliada. Biópsia e aspiração da medula óssea serão feitas para confirmar uma resposta completa se o seu médico achar que é necessário.
Teste de gravidez:
As mulheres que podem ter filhos farão um teste de gravidez todas as semanas durante o ciclo 1 e depois a cada 28 dias se o seu ciclo menstrual for regular (se o seu ciclo menstrual não for regular, você fará um teste de gravidez de sangue a cada 2 semanas ). Esses testes de gravidez farão parte de uma coleta de sangue de rotina.
Duração do estudo:
Você permanecerá no tratamento do estudo enquanto a terapia for benéfica para você. Você será retirado do estudo mais cedo se a doença piorar ou ocorrerem efeitos colaterais intoleráveis.
Visita de fim de tratamento:
Assim que estiver fora do estudo, você terá uma visita de fim de estudo. Nesta visita, serão realizados os seguintes exames e procedimentos:
- Você fará um exame físico, incluindo medições de seus sinais vitais e medições de seu baço e/ou fígado.
- Você fará um ECG.
- Você será questionado sobre quaisquer medicamentos que esteja tomando e sobre quaisquer transfusões de sangue que possa ter feito.
- Sangue (cerca de 4 colheres de sopa) e urina serão coletados para exames de rotina e testes de função da tireoide. Esta coleta de sangue de rotina incluirá um teste de gravidez para mulheres que podem ter filhos.
- Você será questionado sobre quaisquer efeitos colaterais que possa ter experimentado.
Visita de Acompanhamento:
As mulheres que podem ter filhos farão um teste de gravidez de sangue (cerca de 1 colher de sopa) 28 dias após a última dose do medicamento do estudo. Se seus períodos forem irregulares, você fará 2 testes de gravidez de sangue (cerca de 1 colher de sopa de cada vez), um 14 dias após a última dose do medicamento do estudo e outro 28 dias após a última dose do medicamento do estudo. A resposta da doença à terapia será avaliada no acompanhamento 28 dias após a última dose do medicamento em estudo.
Este é um estudo investigativo. CC-4047 (pomalidomida) é aprovado pela FDA e está disponível comercialmente para o tratamento de certos tipos de MM. Seu uso neste estudo é investigacional.
A prednisona é aprovada pela FDA e está disponível comercialmente.
Até 70 pacientes participarão deste estudo. Todos serão matriculados no M. D. Anderson.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Deve ter >/= 18 anos de idade no momento da assinatura voluntária de um Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética Independente (IRB/IEC) - formulário de consentimento informado aprovado.
- Deve ser diagnosticado com mielofibrose que requer terapia, incluindo mielofibrose com metaplasia mielóide (MMM), apresentação de novo (ou seja, metaplasia mielóide agnogênica [AMMM] e desenvolvendo-se após uma história antecedente de policitemia vera (ou seja, metaplasia mielóide pós-policitêmica [PPMM]) ou policitemia essencial (ou seja, metaplasia mielóide pós-trombocitêmica [PTMM]).
- Triagem de nível de hemoglobina total < 10 g/dL ou anemia dependente de transfusão definida de acordo com os critérios do International Working Group (IWG) (dependência de transfusão definida por uma história de pelo menos 2 unidades de transfusões de glóbulos vermelhos nos últimos 28 dias para hemoglobina < 8,5 g/dL que não foi associado a sangramento evidente)
- Deve ter função de órgão adequada, conforme demonstrado pelo seguinte </= 14 dias antes de iniciar o medicamento do estudo: ·Alanina transaminase (ALT) (SGOT) e aspartato aminotransferase (AST) (SGPT) </= 3 x limite superior do normal (LSN) ), [a menos que, a critério do médico assistente, acredita-se que seja devido a hematopoiese extramedular (EMH)] · Bilirrubina total < 3 x LSN ou Bilirrubina direta < 2 x LSN · Creatinina sérica </= 2,5 mg/dL · Absoluta contagem de neutrófilos >/= 1.000/µL (>/=1,0 x 10^9/L) ·Contagem de plaquetas >/= 50.000/µL (>/=50 x 10^9/L)
- Os indivíduos devem estar dispostos a receber transfusão de hemoderivados
- Status de desempenho (PS) do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2 na triagem.
- Deve estar disposto a aderir ao cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo.
- Sem malignidades ativas, com exceção de carcinoma basocelular ou espinocelular da pele ou carcinoma (in situ) do colo do útero ou da mama
- Todos os participantes do estudo devem estar registrados no programa POMALYST REMS™ obrigatório e estar dispostos e aptos a cumprir os requisitos do programa POMALYST REMS™.
- As fêmeas com potencial reprodutivo (FCBP†) devem aderir ao teste de gravidez programado conforme exigido no programa POMALYST REMS™. Capaz de tomar aspirina (81 ou 325 mg) diariamente como anticoagulação profilática (pacientes intolerantes ao AAS podem usar varfarina ou heparina de baixo peso molecular).
Critério de exclusão:
- Status positivo conhecido para HIV, portador de hepatite B ou infecção ativa por hepatite C.
- O uso de quaisquer fatores de crescimento, agentes quimioterápicos citotóxicos (por exemplo, hidroxiureia), corticosteroides ou medicamento ou terapia experimental dentro de 14 dias após o início do CC-4047 e/ou falta de recuperação de toda a toxicidade da terapia anterior para grau 1 ou superior.
- Qualquer condição médica grave ou doença psiquiátrica que impeça, (conforme julgado pelo médico assistente) o sujeito de assinar o formulário de consentimento informado ou qualquer condição, incluindo a presença de anormalidades laboratoriais, que coloque o sujeito em risco inaceitável se ele/ela fosse para participar do estudo ou confunde a capacidade de interpretar os dados do estudo.
- Fêmeas grávidas ou lactantes
- Uso anterior de CC-4047
- Atualmente inscrito em outro ensaio clínico ou recebendo agente experimental
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo 3 CC-4047 + Prednisona
CC-4047 0,5 mg por via oral diariamente, começando no dia 1 até o dia 28.
Prednisona administrada durante os primeiros 3 ciclos de terapia.
Será administrado por via oral na dose de 30 mg/dia durante o ciclo 1, 15 mg/dia durante o ciclo 2 e 15 mg em dias alternados durante o ciclo 3, e então será descontinuado.
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Cápsulas de 0,5 mg diariamente por via oral do dia 1 ao dia 28.
Outros nomes:
30 mg por via oral diariamente durante o ciclo 1, 15 mg/dia durante o ciclo 2 e 15 mg em dias alternados durante o ciclo 3, e então será descontinuado.
Cápsulas de 3,0 mg diariamente por via oral dia 1 a 21.
Outros nomes:
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Experimental: Grupo 1 CC-4047
CC-4047 3,0 mg por via oral diariamente, começando no dia 1 até o dia 21.
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Cápsulas de 0,5 mg diariamente por via oral do dia 1 ao dia 28.
Outros nomes:
Cápsulas de 3,0 mg diariamente por via oral dia 1 a 21.
Outros nomes:
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Experimental: Grupo 2 CC-4047
CC-4047 0,5 mg por via oral diariamente, começando no dia 1 até o dia 28.
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Cápsulas de 0,5 mg diariamente por via oral do dia 1 ao dia 28.
Outros nomes:
Cápsulas de 3,0 mg diariamente por via oral dia 1 a 21.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com melhor resposta geral
Prazo: 6 meses
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O endpoint primário é a melhor resposta geral.
Um sujeito avaliável classificado como um sucesso de tratamento para o endpoint primário se a melhor resposta geral do sujeito for melhora clínica (IC), conforme determinado pelos Critérios do Grupo de Trabalho Internacional durante os primeiros 6 ciclos de tratamento do estudo.
Critérios de consenso do International Working Group (IWG) para resposta ao tratamento na mielofibrose - Melhora clínica (IC) na anemia 1/ Um aumento mínimo de 20g/L no nível de hemoglobina ou 2. tornar-se independente de transfusão por pelo menos 8 semanas de duração.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Daver N, Shastri A, Kadia T, Newberry K, Pemmaraju N, Jabbour E, Zhou L, Pierce S, Cortes J, Kantarjian H, Verstovsek S. Phase II study of pomalidomide in combination with prednisone in patients with myelofibrosis and significant anemia. Leuk Res. 2014 Sep;38(9):1126-9. doi: 10.1016/j.leukres.2014.06.015. Epub 2014 Jul 6.
- Daver N, Shastri A, Kadia T, Quintas-Cardama A, Jabbour E, Konopleva M, O'Brien S, Pierce S, Zhou L, Cortes J, Kantarjian H, Verstovsek S. Modest activity of pomalidomide in patients with myelofibrosis and significant anemia. Leuk Res. 2013 Nov;37(11):1440-4. doi: 10.1016/j.leukres.2013.07.007. Epub 2013 Jul 25.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias
- Neoplasias por local
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios mieloproliferativos
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Neoplasias da Medula Óssea
- Neoplasias Hematológicas
- Mielofibrose Primária
- Trombocitose
- Policitemia Vera
- Policitemia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Anti-Infecciosos
- Antiinflamatórios
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Glicocorticóides
- Hormônios
- Hormônios, Substitutos Hormonais e Antagonistas Hormonais
- Agentes Antineoplásicos Hormonais
- Inibidores de angiogênese
- Agentes Moduladores da Angiogênese
- Substâncias de crescimento
- Inibidores de crescimento
- Agentes antibacterianos
- Leprostáticos
- Talidomida
- Pomalidomida
- Prednisona
Outros números de identificação do estudo
- 2007-0199
- NCI-2012-00360 (Identificador de registro: NCI CTRP)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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