Pomalidomida para pacientes con mielofibrosis

El fármaco del estudio:

CC-4047 es un medicamento que también puede afectar el crecimiento de los vasos sanguíneos que sustentan el crecimiento del tumor. Si estos vasos sanguíneos dejan de crecer, es posible que detengan el crecimiento de células cancerosas.

La prednisona es un corticosteroide similar a una hormona natural que produce su cuerpo. La prednisona a menudo se administra en combinación con otra quimioterapia para tratar el cáncer.

Administración de Medicamentos del Estudio:

En los días 1 a 28 de cada "ciclo" de estudio de 28 días, tomará la(s) cápsula(s) de CC-4047 por vía oral. Debe tomar la(s) cápsula(s), aproximadamente a la misma hora todos los días. Las cápsulas no deben abrirse, romperse ni masticarse. CC-4047 debe tomarse sin alimentos, al menos 2 horas antes o 2 horas después de una comida. Si se olvida una dosis de CC-4047, debe tomarse lo antes posible el mismo día. Si se pierde durante todo el día, no debe recuperarse, sino que debe tomarse en el próximo punto de tiempo programado.

Para participar en este estudio, debe registrarse y seguir los requisitos del programa POMALYST REMS™ de Celgene Corporation. Este programa brinda educación y asesoramiento sobre los riesgos de exponer a los niños no nacidos al fármaco del estudio y los riesgos de coágulos sanguíneos y recuentos sanguíneos reducidos. Se le pedirá que reciba asesoramiento, siga los requisitos de pruebas de embarazo y control de la natalidad del programa que sean apropiados para usted, y responda encuestas sobre qué tan bien está siguiendo el programa POMALYST REMS™.

Recibirá prednisona por vía oral durante los primeros 3 ciclos de terapia. Lo tomará 1 vez al día durante el Ciclo 1. Durante el Ciclo 2, tomará una dosis más pequeña 1 vez al día. Durante el Ciclo 3, tomará la misma dosis que en el Ciclo 2, pero solo 1 vez cada dos días.

En los días 1 a 28, también tomará una dosis baja de aspirina. Esto debe tomarse al mismo tiempo que CC-4047. La aspirina se toma para ayudar a prevenir los coágulos de sangre, que pueden ocurrir al tomar CC-4047. Si no puede tomar aspirina, su médico del estudio le indicará que tome otro medicamento.

Se le entregará un "diario" de estudio. En este diario, registrará cuándo toma cada dosis del fármaco del estudio. En cada visita, devolverá cualquier fármaco del estudio que no haya utilizado y los frascos vacíos.

Visitas de estudio:

El Día 1 de los Ciclos 1 y 2, se realizarán las siguientes pruebas y procedimientos:

• Se le realizará un examen físico, incluidas las mediciones de sus signos vitales (presión arterial, temperatura y frecuencia cardíaca) y peso.
• Se le preguntará sobre los medicamentos que está tomando y sobre las transfusiones de sangre recientes que haya tenido.
• Tendrá una evaluación del estado de desempeño.
• Se extraerá sangre (alrededor de 1 cucharada) para las pruebas de rutina.

En los días 1, 8, 15 y 22 de los ciclos 1 y 2, se extraerá sangre (alrededor de 4 cucharaditas) para pruebas de rutina.

El día 28 de cada ciclo se realizarán las siguientes pruebas y procedimientos:

• Se le preguntará sobre los medicamentos que está tomando y sobre las transfusiones de sangre recientes que haya tenido.
• Se le preguntará acerca de cualquier método anticonceptivo que esté usando.
• Se extraerá sangre (alrededor de 4 cucharadas) para las pruebas de rutina.
• Se le preguntará acerca de cualquier nuevo efecto secundario o condición médica que pueda haber experimentado.
• Completará un cuestionario sobre su calidad de vida, así como una evaluación del posible dolor en el bazo. (solo ciclos 1 y 2)

El día 28 de los ciclos 1, 2, 3 y cada tercer ciclo (ciclo 6, 9, etc.), se realizarán las siguientes pruebas y procedimientos:

• Se le realizará un examen físico, incluida la medición de sus signos vitales y peso.
• Se tomarán medidas de su bazo y/o hígado.
• Tendrá una evaluación del estado de desempeño.

El día 28 de cada sexto ciclo (ciclo 6, 12 y así sucesivamente) se realizarán las siguientes pruebas y procedimientos:

• Se extraerá sangre (alrededor de 4 cucharaditas) para evaluar su función tiroidea.
• Tendrá un ECG.
• Se evaluará la respuesta de la enfermedad a la terapia. Se realizará una biopsia y aspirado de médula ósea para confirmar una respuesta completa si su médico cree que es necesario.

Pruebas de embarazo:

Las mujeres que pueden tener hijos se realizarán una prueba de embarazo todas las semanas durante el Ciclo 1, y luego cada 28 días si su ciclo menstrual es regular (si su ciclo menstrual no es regular, se realizará una prueba de embarazo en sangre cada 2 semanas ). Estas pruebas de embarazo serán parte de una extracción de sangre de rutina.

Duración de los estudios:

Permanecerá en el tratamiento del estudio siempre que la terapia sea beneficiosa para usted. Se le retirará del estudio antes de tiempo si la enfermedad empeora o si se presentan efectos secundarios intolerables.

Visita de fin de tratamiento:

Una vez que esté fuera del estudio, tendrá una visita de fin de estudio. En esta visita, se realizarán las siguientes pruebas y procedimientos:

• Se le realizará un examen físico, que incluirá mediciones de sus signos vitales y mediciones de su bazo y/o hígado.
• Tendrá un ECG.
• Se le preguntará sobre cualquier medicamento que esté tomando y sobre cualquier transfusión de sangre que haya tenido.
• Se recolectará sangre (alrededor de 4 cucharadas) y orina para pruebas de rutina y pruebas de función tiroidea. Esta extracción de sangre de rutina incluirá una prueba de embarazo para las mujeres que pueden tener hijos.
• Se le preguntará acerca de los efectos secundarios que pueda haber experimentado.

Visita de seguimiento:

A las mujeres que puedan tener hijos se les realizará una prueba de embarazo en sangre (alrededor de 1 cucharada) 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio. Si sus períodos son irregulares, se le realizarán 2 pruebas de embarazo en sangre (aproximadamente 1 cucharada cada vez), una 14 días después de la última dosis del fármaco del estudio y otra 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio. La respuesta de la enfermedad al tratamiento se evaluará en el seguimiento 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio.

Este es un estudio de investigación. CC-4047 (pomalidomida) está aprobado por la FDA y está comercialmente disponible para el tratamiento de ciertos tipos de MM. Su uso en este estudio es de investigación.

La prednisona está aprobada por la FDA y está disponible comercialmente.

En este estudio participarán hasta 70 pacientes. Todos estarán inscritos en M. D. Anderson.