モリブデン補因子欠乏症（MoCD）A型を治療するためのcPMP（前駆体Z）の研究
2011年1月29日 更新者：Orphatech Pharmaceuticals, GmbH
モリブデン補因子欠乏症タイプ A の患者における静脈内投与 cPMP (前駆体 Z) の安全性、忍容性、および薬力学に関する多施設非盲検研究
モリブデン補因子欠乏症 A 型 (MoCD) は非常にまれな常染色体劣性疾患であり、人生の早い段階で本質的に致命的です。 自然に発生する cPMP は、すべての健康で正常な個人の体内に存在します。 モリブドプテリンに加工され、さらにモリブデン補因子に加工されます。 モリブデン補因子は、重要な酵素の機能に不可欠です。
現在、MoCD の治療法はなく、罹患した乳児は重度の神経学的損傷を発症し、乳児死亡につながることがよくあります。
この研究は、MoCD タイプ A の乳児に対する cPMP の置換の可能性を調査する最初の臨床試験です。3 か月にわたる cPMP の毎日の静脈内投与の安全性、忍容性、および薬力学が決定されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
10
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3168
- Monash Medical Centre
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1ヶ月歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -新生児または乳児、診断時に6週間未満、治験薬による治療開始時の年齢が8週間未満。 出生後できるだけ早く状態を診断し、治療を開始することが重要です。
- -モリブデン補因子欠乏症（MoCD）タイプAの診断が文書化されており、これはcPMPの欠如、尿中の亜硫酸塩とs-スルホシステインの存在、尿中のウロチオンの欠如、およびMOCS1遺伝子の変異を示す遺伝子分析に基づいています
- -親または法定後見人が自発的に書面によるインフォームドコンセントを提供して、研究に参加し、研究手順を順守します。
- 現地の HE / IRB および政府または規制当局による研究プロトコルの承認 (該当する場合)
除外基準:
- MoCD タイプ B (MOCS2 変異) またはタイプ C (gephyrin 遺伝子変異)
- 亜硫酸オキシダーゼ欠損症
- -診断時に6週間以上経過した患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：cPMP
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毎日投与される静脈内溶液。
用量は、1～12日目の80μg/kgから13～34日目の120μg/kg、35～90日目の160μg/kgまで漸増した。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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尿バイオマーカー SSC と亜硫酸塩
時間枠：研究中の毎日の収集; 3ヶ月で分析
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研究中の毎日の収集; 3ヶ月で分析
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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神経学的検査
時間枠：毎日収集されます。 3ヶ月で分析
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毎日収集されます。 3ヶ月で分析
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安全対策（バイタルサイン、有害事象）
時間枠：毎日収集されます。 3ヶ月で分析
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毎日収集されます。 3ヶ月で分析
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Alex Veldman, MD、Monash Medical Centre
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2009年8月1日
一次修了 (予想される)
2010年4月1日
試験登録日
最初に提出
2009年7月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年8月10日
最初の投稿 (見積もり)
2009年8月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2011年2月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2011年1月29日
最終確認日
2011年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- cPMP01-08
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。