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Estudio de cPMP (Precusor Z) para tratar la deficiencia del cofactor de molibdeno (MoCD) tipo A

29 de enero de 2011 actualizado por: Orphatech Pharmaceuticals, GmbH

Un estudio abierto multicéntrico de la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinámica de cPMP (precursor Z) administrado por vía intravenosa en pacientes con deficiencia del cofactor de molibdeno tipo A

La deficiencia de cofactor de molibdeno tipo A (MoCD) es un trastorno autosómico recesivo muy raro que es esencialmente fatal en los primeros años de vida. La cPMP natural está presente en el cuerpo de todos los individuos sanos y normales. Se procesa a molibdopterina, que luego se procesa a cofactor de molibdeno. El cofactor de molibdeno es esencial para la función de enzimas importantes.

Actualmente no existe un tratamiento para MoCD, y los bebés afectados desarrollan daño neurológico severo que a menudo resulta en la muerte infantil.

Este estudio es el primer ensayo clínico que investiga el potencial de reemplazo de cPMP en bebés con MoCD tipo A. Se determinará la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinámica de la administración intravenosa diaria de cPMP durante 3 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 1 mes (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Recién nacido o lactante, de menos de 6 semanas en el momento del diagnóstico, de menos de 8 semanas al inicio del tratamiento con el medicamento del estudio. Es importante diagnosticar la condición e iniciar el tratamiento tan pronto como sea posible después del nacimiento.
  • Diagnóstico documentado de deficiencia del cofactor de molibdeno (MoCD) Tipo A basado en la ausencia de cPMP y la presencia de sulfito y s-sulfocisteína en la orina, ausencia de urotiona en la orina y análisis genético que muestra una mutación en el gen MOCS1
  • Un padre o tutor legal proporcionó voluntariamente su consentimiento informado por escrito para participar en el estudio y cumplir con los procedimientos del estudio.
  • Aprobación del protocolo de estudio por el HE/IRB local y las autoridades gubernamentales o reguladoras (si corresponde)

Criterio de exclusión:

  • MoCD Tipo B (mutación MOCS2) o Tipo C (mutación del gen gefirina)
  • Deficiencia de sulfito oxidasa
  • Pacientes mayores de 6 semanas en el momento del diagnóstico

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: cPMP
Solución intravenosa administrada diariamente. Dosis titulada de 80 μg/kg en los días 1 a 12 a 120 μg/kg en los días 13 a 34 a 160 μg/kg en los días 35 a 90.
Otros nombres:
  • Monofosfato de piranopterina cíclico
  • Precursor Z

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Biomarcadores de orina SSC y sulfito
Periodo de tiempo: Recolección diaria durante todo el estudio; analizado a los 3 meses
Recolección diaria durante todo el estudio; analizado a los 3 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
examinación neurológica
Periodo de tiempo: recogido diariamente; analizado a los 3 meses
recogido diariamente; analizado a los 3 meses
Medidas de seguridad (signos vitales, eventos adversos)
Periodo de tiempo: recogido diariamente; analizado a los 3 meses
recogido diariamente; analizado a los 3 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Alex Veldman, MD, Monash Medical Centre

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2009

Finalización primaria (Anticipado)

1 de abril de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de julio de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de agosto de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

12 de agosto de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

1 de febrero de 2011

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de enero de 2011

Última verificación

1 de enero de 2011

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • cPMP01-08

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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