移植後血小板減少症に対するエルトロンボパグ

治験薬：

血小板は、血液凝固を助ける細胞です。 幹細胞移植を受けた後は、血小板数が減少することがよくあります。 体内の血小板数が少なくなりすぎると、出血を引き起こす可能性があります。 エルトロンボパグは、血小板の生成を助ける体内のタンパク質を模倣するように設計されています。 これにより、血小板数が正常に保たれる可能性があります。

研究会:

この研究に参加する資格があると判断された場合、(コイン投げのように) 2 つの研究グループのうちの 1 つにランダムに割り当てられます。

• グループ 1 の場合は、エルトロンボパグを受け取ります。
• グループ 2 の場合は、プラセボを受け取ります。 プラセボとは、治験薬に似ているが有効成分を含まない物質です。

あなたがこの研究に登録された最初の 20 人の参加者の 1 人である場合、どちらのグループにも割り当てられる可能性が等しくなります。 20 人の参加者が登録された後に研究に参加した場合、エルトロンボパグがより効果的であることが示されていれば、グループ 1 に割り当てられる可能性が高くなります。

あなたが治験薬を服用しているのか、プラセボを服用しているのかは、あなたにも治験スタッフにもわかりません。 ただし、安全のために必要な場合は、研究スタッフがあなたが何を受けているかを知ることができます。

治験薬投与：

治験中は治験薬/プラセボ錠剤を 1 日 1 回経口摂取します。 治験薬/プラセボは空腹時に服用する必要があります (飲食の 1 時間前または 2 時間後)。 治験薬/プラセボと一緒に水、コーヒー、および/またはお茶を飲むことができます。 ミルクやクリームを含まないコーヒーや紅茶を飲むべきです。

治験薬/プラセボの投与量は、治験薬/プラセボに対する反応に基づいて、治験全体を通して調整 (増減) される場合があります。

研究訪問:

2週間ごとに、次のテストと手順が実行されます。

• 体重やバイタルサインの測定を含む身体検査を受けます。
• 副作用について聞かれます。
• 定期検査のために血液（大さじ2杯程度）を採取します。
• PKテスト用に血液（小さじ1杯程度）を採取します。
• 血液（大さじ約1杯）を採取して免疫システムをチェックします。

血液検査で骨髄に繊維が蓄積している可能性があることが示された場合は、骨髄生検を行って病気の状態を確認します。

試験中に白内障（眼の水晶体の混濁）の症状がある場合は、眼の検査を受けます。

学習期間:

治験薬を最大 8 週間服用します。 12週間の研究訪問があります。 耐え難い副作用がある場合は、研究を中止します。

治療終了来院:

治験薬の完了後、次の検査と手順が実施されます。

• 体重やバイタルサインの測定を含む身体検査を受けます。
• 副作用について聞かれます。
• 血液（大さじ約3杯）を定期検査のために採取します。
• 血液（大さじ約1杯）を採取して、血液の凝固能力をチェックします。
• 血液（大さじ約1杯）を採取して免疫システムをチェックします。

10 週目と 12 週目 (+/- 3 日) には、次のテストと手順が実行されます。

• 電話面接を行います。
• 副作用について聞かれます。
• 血液（大さじ約3杯）を定期検査のために採取します。
• 血液（大さじ約1杯）を採取して、血液の凝固能力をチェックします。
• 採血は、地域で行うか、住んでいる場所で行います。

治験薬の最後の投与から 3 か月以内に、骨髄生検を行って疾患の状態を確認し、目の検査を行います。 かすみ目などの白内障の症状が発生した場合は、目の検査がより早く行われることがあります。

これは調査研究です。 エルトロンボパグは、特発性血小板減少性紫斑病 (ITP -- 重度の出血性疾患) 患者の低血小板数の治療薬として FDA に承認され、市販されています。 幹細胞移植後の血小板数が少ない患者への使用は現在調査中です。

最大64人の患者がこの研究に参加します。 全員が MD アンダーソンに入学します。