Eltrombopag pour la thrombocytopénie post-transplantation

Le médicament à l'étude :

Les plaquettes sont des cellules qui aident à la coagulation du sang. Le nombre de plaquettes est souvent inférieur après avoir reçu une greffe de cellules souches. Lorsque le nombre de plaquettes dans votre corps devient trop faible, cela peut provoquer des saignements. Eltrombopag est conçu pour imiter une protéine de votre corps qui aide à fabriquer les plaquettes. Cela peut aider votre numération plaquettaire à rester normale.

Groupes d'étude :

S'il s'avère que vous êtes éligible pour participer à cette étude, vous serez assigné au hasard (comme dans un tirage au sort) à 1 des 2 groupes d'étude :

• Si vous êtes dans le groupe 1, vous recevrez eltrombopag.
• Si vous êtes dans le groupe 2, vous recevrez un placebo. Un placebo est une substance qui ressemble au médicament à l'étude mais qui ne contient aucun ingrédient actif.

Si vous êtes l'un des 20 premiers participants inscrits à cette étude, vous aurez une chance égale d'être affecté à l'un ou l'autre groupe. Si vous rejoignez l'étude après l'inscription de 20 participants, vous aurez de meilleures chances d'être affecté au groupe 1 si eltrombopag s'est avéré plus efficace.

Ni vous ni le personnel de l'étude ne saurez si vous recevez le médicament à l'étude ou le placebo. Cependant, si nécessaire pour votre sécurité, le personnel de l'étude pourra savoir ce que vous recevez.

Administration des médicaments à l'étude :

Vous prendrez le médicament à l'étude/les pilules placebo par voie orale 1 fois par jour pendant votre étude. Le médicament/placebo à l'étude doit être pris à jeun (1 heure avant ou 2 heures après un repas/une boisson). Vous pouvez boire de l'eau, du café et/ou du thé avec le médicament/placebo à l'étude. Vous devriez boire du café ou du thé sans lait ni crème.

La dose du médicament/placebo à l'étude peut être ajustée (augmentée ou diminuée) tout au long de l'étude en fonction de votre réaction au médicament/placebo à l'étude.

Visites d'étude :

Toutes les 2 semaines, les tests et procédures suivants seront effectués :

• Vous subirez un examen physique, y compris la mesure de votre poids et de vos signes vitaux.
• On vous posera des questions sur les effets secondaires que vous avez pu avoir.
• Du sang (environ 2 cuillères à soupe) sera prélevé pour des tests de routine.
• Du sang (environ 1 cuillère à café) sera prélevé pour les tests PK.
• Du sang (environ 1 cuillère à soupe) sera prélevé pour vérifier votre système immunitaire.

Si vos tests sanguins montrent que vous pouvez avoir des dépôts de fibres (accumulation) dans la moelle osseuse, vous subirez une biopsie de la moelle osseuse pour vérifier l'état de la maladie.

Si vous présentez des symptômes de cataracte (opacification du cristallin de l'œil) à tout moment pendant l'étude, vous subirez un examen de la vue.

Durée de l'étude :

Vous prendrez le médicament à l'étude jusqu'à 8 semaines. Vous aurez des visites d'étude pendant 12 semaines. Vous serez retiré de l'étude si vous avez des effets secondaires intolérables.

Visite de fin de traitement :

Une fois le médicament à l'étude terminé, vous subirez les tests et procédures suivants :

• Vous subirez un examen physique, y compris la mesure de votre poids et de vos signes vitaux.
• On vous posera des questions sur les effets secondaires que vous avez pu avoir.
• Du sang (environ 3 cuillères à soupe) sera prélevé pour des tests de routine.
• Du sang (environ 1 cuillère à soupe) sera prélevé pour vérifier la capacité de coagulation de votre sang.
• Du sang (environ 1 cuillère à soupe) sera prélevé pour vérifier votre système immunitaire.

Semaines 10 et 12 (+/- 3 jours), vous subirez les tests et procédures suivants :

• Vous aurez un entretien téléphonique.
• On vous posera des questions sur les effets secondaires que vous avez pu avoir.
• Du sang (environ 3 cuillères à soupe) sera prélevé pour des tests de routine.
• Du sang (environ 1 cuillère à soupe) sera prélevé pour vérifier la capacité de coagulation de votre sang.
• Vous aurez soit une prise de sang localement, soit votre lieu de résidence régional.

Dans les 3 mois suivant votre dernière dose du médicament à l'étude, vous subirez une biopsie de la moelle osseuse pour vérifier l'état de la maladie et un examen de la vue. L'examen de la vue peut être effectué plus tôt si vous développez des symptômes de cataracte, comme une vision floue.

Il s'agit d'une étude expérimentale. Eltrombopag est approuvé par la FDA et disponible dans le commerce pour le traitement du faible nombre de plaquettes chez les patients atteints de purpura thrombocytopénique idiopathique (PTI - une maladie hémorragique sévère). Son utilisation chez les patients présentant un faible nombre de plaquettes après une greffe de cellules souches est expérimentale.

Jusqu'à 64 patients participeront à cette étude. Tous seront inscrits au MD Anderson.