Eltrombopag per la trombocitopenia post-trapianto

Il farmaco in studio:

Le piastrine sono cellule che aiutano la coagulazione del sangue. La conta piastrinica è spesso inferiore dopo aver ricevuto un trapianto di cellule staminali. Quando il numero di piastrine nel tuo corpo diventa troppo basso, può causare sanguinamento. Eltrombopag è progettato per imitare una proteina nel tuo corpo che aiuta a produrre piastrine. Questo può aiutare a mantenere normale la conta piastrinica.

Gruppi di studio:

Se risulterai idoneo a partecipare a questo studio, sarai assegnato in modo casuale (come nel lancio di una moneta) a 1 dei 2 gruppi di studio:

• Se sei nel Gruppo 1, riceverai eltrombopag.
• Se sei nel gruppo 2, riceverai un placebo. Un placebo è una sostanza che assomiglia al farmaco in studio ma non ha principi attivi.

Se sei uno dei primi 20 partecipanti iscritti a questo studio, avrai le stesse possibilità di essere assegnato a entrambi i gruppi. Se ti unisci allo studio dopo che sono stati arruolati 20 partecipanti, avrai maggiori possibilità di essere assegnato al Gruppo 1 se eltrombopag si è dimostrato più efficace.

Né tu né il personale dello studio saprete se state ricevendo il farmaco oggetto dello studio o il placebo. Tuttavia, se necessario per la tua sicurezza, il personale dello studio sarà in grado di scoprire cosa stai ricevendo.

Amministrazione del farmaco in studio:

Prenderai le pillole del farmaco oggetto dello studio/placebo per via orale 1 volta al giorno durante lo studio. Il farmaco oggetto dello studio/placebo deve essere assunto a stomaco vuoto (1 ora prima o 2 ore dopo aver mangiato/bevuto). Puoi bere acqua, caffè e/o tè con il farmaco oggetto dello studio/placebo. Dovresti bere qualsiasi caffè o tè senza latte o panna.

La dose del farmaco oggetto dello studio/placebo può essere aggiustata (aumentata o ridotta) durante lo studio in base alla sua reazione al farmaco oggetto dello studio/placebo.

Visite di studio:

Ogni 2 settimane verranno eseguiti i seguenti test e procedure:

• Farai un esame fisico, inclusa la misurazione del tuo peso e dei segni vitali.
• Ti verrà chiesto di eventuali effetti collaterali che potresti aver avuto.
• Il sangue (circa 2 cucchiai) verrà prelevato per i test di routine.
• Il sangue (circa 1 cucchiaino) verrà prelevato per il test PK.
• Il sangue (circa 1 cucchiaio) verrà prelevato per controllare il tuo sistema immunitario.

Se i tuoi esami del sangue mostrano che potresti avere depositi di fibre (accumulo) nel midollo osseo, ti sottoporrai a una biopsia del midollo osseo per controllare lo stato della malattia

Se hai sintomi di cataratta (opacità del cristallino dell'occhio) in qualsiasi momento durante lo studio, farai un esame della vista.

Durata dello studio:

Assumerai il farmaco in studio per un massimo di 8 settimane. Avrai visite di studio per 12 settimane. Sarai tolto dallo studio se hai effetti collaterali intollerabili.

Visita di fine trattamento:

Dopo il completamento del farmaco in studio, verranno eseguiti i seguenti test e procedure:

• Farai un esame fisico, inclusa la misurazione del tuo peso e dei segni vitali.
• Ti verrà chiesto di eventuali effetti collaterali che potresti aver avuto.
• Il sangue (circa 3 cucchiai) verrà prelevato per i test di routine.
• Il sangue (circa 1 cucchiaio) verrà prelevato per verificare la capacità di coagulazione del sangue.
• Il sangue (circa 1 cucchiaio) verrà prelevato per controllare il tuo sistema immunitario.

Settimane 10 e 12 (+/- 3 giorni), verranno eseguiti i seguenti test e procedure:

• Avrai un colloquio telefonico.
• Ti verrà chiesto di eventuali effetti collaterali che potresti aver avuto.
• Il sangue (circa 3 cucchiai) verrà prelevato per i test di routine.
• Il sangue (circa 1 cucchiaio) verrà prelevato per verificare la capacità di coagulazione del sangue.
• Avrai sangue prelevato localmente o dove vivi a livello regionale.

Entro i 3 mesi successivi all'ultima dose del farmaco oggetto dello studio, verrà eseguita una biopsia del midollo osseo per controllare lo stato della malattia e un esame della vista. L'esame della vista può essere eseguito prima se si sviluppano sintomi di cataratta, come visione offuscata.

Questo è uno studio investigativo. Eltrombopag è approvato dalla FDA e disponibile in commercio per il trattamento della bassa conta piastrinica nei pazienti con porpora trombocitopenica idiopatica (ITP - una grave malattia emorragica). Il suo uso in pazienti con conta piastrinica bassa dopo un trapianto di cellule staminali è sperimentale.

Fino a 64 pazienti prenderanno parte a questo studio. Tutti saranno iscritti a MD Anderson.