Eltrombopag na małopłytkowość po przeszczepie

Badany lek:

Płytki krwi to komórki, które pomagają w krzepnięciu krwi. Liczba płytek krwi jest często niższa po otrzymaniu przeszczepu komórek macierzystych. Kiedy liczba płytek krwi w twoim ciele jest zbyt niska, może to spowodować krwawienie. Eltrombopag ma naśladować białko w organizmie, które pomaga w wytwarzaniu płytek krwi. Może to pomóc w utrzymaniu prawidłowej liczby płytek krwi.

Grupy badawcze:

Jeśli okaże się, że kwalifikujesz się do wzięcia udziału w tym badaniu, zostaniesz losowo przydzielony (jak w przypadku rzutu monetą) do 1 z 2 grup badawczych:

• Jeśli należysz do grupy 1, otrzymasz eltrombopag.
• Jeśli jesteś w grupie 2, otrzymasz placebo. Placebo to substancja, która wygląda jak badany lek, ale nie zawiera składników aktywnych.

Jeśli jesteś 1 z pierwszych 20 uczestników biorących udział w tym badaniu, masz równe szanse na przypisanie do którejkolwiek z grup. Jeśli dołączysz do badania po zarejestrowaniu 20 uczestników, będziesz mieć większe szanse na przypisanie do grupy 1, jeśli eltrombopag okaże się bardziej skuteczny.

Ani Ty, ani personel badawczy nie będziecie wiedzieć, czy otrzymujecie badany lek, czy placebo. Jeśli jednak będzie to konieczne ze względu na Twoje bezpieczeństwo, personel badawczy będzie mógł dowiedzieć się, co otrzymujesz.

Administracja badanego leku:

Będziesz przyjmować badany lek/tabletki placebo doustnie 1 raz dziennie podczas trwania badania. Badany lek/placebo należy przyjmować na pusty żołądek (1 godzinę przed lub 2 godziny po jedzeniu/piciu). Możesz pić wodę, kawę i/lub herbatę z badanym lekiem/placebo. Kawę lub herbatę należy pić bez mleka i śmietanki.

Dawka badanego leku/placebo może być dostosowywana (zwiększana lub zmniejszana) w trakcie badania na podstawie Twojej reakcji na badany lek/placebo.

Wizyty studyjne:

Co 2 tygodnie będą wykonywane następujące badania i zabiegi:

• Będziesz mieć badanie fizykalne, w tym pomiar masy ciała i parametrów życiowych.
• Zostaniesz zapytany o wszelkie działania niepożądane, które mogłeś mieć.
• Do rutynowych badań zostanie pobrana krew (około 2 łyżek stołowych).
• Krew (około 1 łyżeczki) zostanie pobrana do testów PK.
• Krew (około 1 łyżka stołowa) zostanie pobrana w celu sprawdzenia układu odpornościowego.

Jeśli badania krwi wykażą, że w szpiku kostnym mogą znajdować się złogi błonnika (nagromadzenie), zostanie wykonana biopsja szpiku kostnego w celu sprawdzenia stanu choroby

Jeśli masz objawy zaćmy (zmętnienie soczewki oka) w dowolnym momencie podczas badania, zostaniesz poddany badaniu okulistycznemu.

Długość studiów:

Będziesz przyjmować badany lek przez maksymalnie 8 tygodni. Będziesz mieć wizyty studyjne przez 12 tygodni. Zostaniesz usunięty z badania, jeśli masz nie do zniesienia skutki uboczne.

Wizyta końcowa leczenia:

Po zakończeniu przyjmowania badanego leku zostaną przeprowadzone następujące badania i procedury:

• Będziesz mieć badanie fizykalne, w tym pomiar masy ciała i parametrów życiowych.
• Zostaniesz zapytany o wszelkie działania niepożądane, które mogłeś mieć.
• Do rutynowych badań zostanie pobrana krew (około 3 łyżek stołowych).
• Krew (około 1 łyżka stołowa) zostanie pobrana w celu sprawdzenia zdolności krzepnięcia krwi.
• Krew (około 1 łyżka stołowa) zostanie pobrana w celu sprawdzenia układu odpornościowego.

W 10. i 12. tygodniu (+/- 3 dni) zostaną wykonane następujące badania i procedury:

• Będziesz miał rozmowę telefoniczną.
• Zostaniesz zapytany o wszelkie działania niepożądane, które mogłeś mieć.
• Do rutynowych badań zostanie pobrana krew (około 3 łyżek stołowych).
• Krew (około 1 łyżka stołowa) zostanie pobrana w celu sprawdzenia zdolności krzepnięcia krwi.
• Krew zostanie pobrana lokalnie lub w miejscu zamieszkania w regionie.

W ciągu 3 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku zostanie wykonana biopsja szpiku kostnego w celu sprawdzenia stanu choroby oraz badanie wzroku. Badanie wzroku można wykonać wcześniej, jeśli wystąpią objawy zaćmy, takie jak niewyraźne widzenie.

To jest badanie eksperymentalne. Eltrombopag jest zatwierdzony przez FDA i dostępny na rynku do leczenia małej liczby płytek krwi u pacjentów z idiopatyczną plamicą małopłytkową (ITP — ciężka choroba krwotoczna). Jego stosowanie u pacjentów z małą liczbą płytek krwi po przeszczepie komórek macierzystych jest w fazie badań.

W badaniu weźmie udział do 64 pacjentów. Wszyscy zostaną zapisani do MD Anderson.