艾曲波帕治疗移植后血小板减少症

研究药物：

血小板是帮助血液凝固的细胞。 接受干细胞移植后血小板计数通常较低。 当您体内的血小板数量过低时，会导致出血。 Eltrombopag 旨在模仿您体内有助于制造血小板的蛋白质。 这可能有助于您的血小板计数保持正常。

学习小组：

如果发现您有资格参加这项研究，您将被随机分配（就像掷硬币一样）到 2 个研究组中的 1 个：

• 如果您属于第 1 组，您将接受艾曲波帕。
• 如果您属于第 2 组，您将收到安慰剂。 安慰剂是一种看起来像研究药物但不含活性成分的物质。

如果您是参加本研究的前 20 名参与者中的一员，您将有同等机会被分配到任一组。 如果您在招募 20 名参与者后加入研究，并且艾曲波帕已被证明更有效，您将更有可能被分配到第 1 组。

您和研究人员都不知道您接受的是研究药物还是安慰剂。 但是，如果为了您的安全需要，研究人员将能够查明您收到的是什么。

研究药物管理局：

在研究期间，您将每天口服 1 次研究药物/安慰剂药丸。 研究药物/安慰剂应空腹服用（食物/饮料前 1 小时或食物/饮料后 2 小时）。 您可以喝含研究药物/安慰剂的水、咖啡和/或茶。 您应该喝任何不含牛奶或奶油的咖啡或茶。

研究药物/安慰剂的剂量可能会根据您对研究药物/安慰剂的反应在整个研究过程中进行调整（增加或减少）。

考察访问：

每 2 周，将执行以下测试和程序：

• 您将进行身体检查，包括测量您的体重和生命体征。
• 您将被问及您可能有过的任何副作用。
• 将抽取血液（约 2 汤匙）进行常规测试。
• 将抽取血液（约 1 茶匙）用于 PK 测试。
• 将抽取血液（约 1 汤匙）来检查您的免疫系统。

如果您的血液检查显示您的骨髓中可能有纤维沉积（积聚），您将进行骨髓活检以检查疾病的状况

如果您在研究期间的任何时候出现白内障症状（眼睛晶状体混浊），您将接受眼科检查。

学习时间：

您将服用研究药物长达 8 周。 您将进行为期 12 周的研究访问。 如果您有无法忍受的副作用，您将被取消研究。

治疗结束访问：

完成研究药物后，您将进行以下测试和程序：

• 您将进行身体检查，包括测量您的体重和生命体征。
• 您将被问及您可能有过的任何副作用。
• 将抽取血液（约 3 汤匙）进行常规测试。
• 将抽取血液（约 1 汤匙）来检查您的血液凝固能力。
• 将抽取血液（约 1 汤匙）来检查您的免疫系统。

第 10 周和第 12 周（+/- 3 天），您将进行以下测试和程序：

• 您将接受电话采访。
• 您将被问及您可能有过的任何副作用。
• 将抽取血液（约 3 汤匙）进行常规测试。
• 将抽取血液（约 1 汤匙）来检查您的血液凝固能力。
• 您将在当地或您居住的地方抽血。

在您最后一次服用研究药物后的 3 个月内，您将进行骨髓活检以检查疾病状况并进行眼科检查。 如果您出现视力模糊等白内障症状，可能会更早进行眼科检查。

这是一项调查研究。 Eltrombopag 已获得 FDA 批准并可在市场上买到，用于治疗特发性血小板减少性紫癜（ITP——一种严重的出血性疾病）患者的低血小板计数。 它在干细胞移植后血小板计数低的患者中的使用正在研究中。

多达 64 名患者将参加这项研究。 所有人都将在 MD Anderson 就读。