Элтромбопаг при посттрансплантационной тромбоцитопении

Исследуемый препарат:

Тромбоциты — это клетки, которые помогают свертываться крови. Количество тромбоцитов часто снижается после трансплантации стволовых клеток. Когда количество тромбоцитов в организме становится слишком низким, это может вызвать кровотечение. Элтромбопаг предназначен для имитации белка в организме, который помогает производить тромбоциты. Это может помочь вашему количеству тромбоцитов оставаться в норме.

Учебные группы:

Если будет установлено, что вы соответствуете требованиям для участия в этом исследовании, вы будете случайным образом распределены (как при подбрасывании монеты) в 1 из 2 групп исследования:

• Если вы относитесь к группе 1, вы будете получать элтромбопаг.
• Если вы находитесь в группе 2, вы получите плацебо. Плацебо — это вещество, похожее на исследуемый препарат, но не имеющее активных ингредиентов.

Если вы входите в число первых 20 участников этого исследования, у вас будут равные шансы попасть в любую группу. Если вы присоединитесь к исследованию после набора 20 участников, у вас будет больше шансов быть отнесенным к группе 1, если будет доказана более высокая эффективность элтромбопага.

Ни вы, ни исследовательский персонал не будете знать, получаете ли вы исследуемый препарат или плацебо. Однако, если это необходимо для вашей безопасности, исследовательский персонал сможет узнать, что вы получаете.

Администрация по исследованию лекарственных средств:

Вы будете принимать исследуемый препарат/таблетки плацебо перорально 1 раз в день во время исследования. Исследуемый препарат/плацебо следует принимать натощак (за 1 час до или через 2 часа после еды/напитка). Вы можете пить воду, кофе и/или чай с исследуемым препаратом/плацебо. Вы должны пить любой кофе или чай без молока или сливок.

Доза исследуемого препарата/плацебо может быть скорректирована (повышена или снижена) на протяжении всего исследования в зависимости от вашей реакции на исследуемый препарат/плацебо.

Учебные визиты:

Каждые 2 недели будут проводиться следующие анализы и процедуры:

• Вам предстоит медицинский осмотр, в том числе измерение веса и основных показателей жизнедеятельности.
• Вас спросят о возможных побочных эффектах.
• Кровь (около 2 столовых ложек) будет взята для обычных анализов.
• Кровь (около 1 чайной ложки) будет взята для фармакокинетического тестирования.
• Кровь (около 1 столовой ложки) будет взята для проверки вашей иммунной системы.

Если ваши анализы крови показывают, что у вас могут быть отложения клетчатки (накопление) в костном мозге, вам сделают биопсию костного мозга, чтобы проверить статус заболевания.

Если у вас появятся симптомы катаракты (помутнение хрусталика глаза) в любое время во время исследования, вам проведут осмотр глаз.

Продолжительность обучения:

Вы будете принимать исследуемый препарат до 8 недель. У вас будут учебные визиты в течение 12 недель. Вы будете исключены из исследования, если у вас появятся непереносимые побочные эффекты.

Посещение в конце лечения:

После завершения приема исследуемого препарата вам будут выполнены следующие анализы и процедуры:

• Вам предстоит медицинский осмотр, в том числе измерение веса и основных показателей жизнедеятельности.
• Вас спросят о возможных побочных эффектах.
• Кровь (около 3 столовых ложек) будет взята для обычных анализов.
• Кровь (около 1 столовой ложки) будет взята для проверки свертываемости крови.
• Кровь (около 1 столовой ложки) будет взята для проверки вашей иммунной системы.

На 10-й и 12-й неделе (+/- 3 дня) вам будут выполнены следующие анализы и процедуры:

• У вас будет телефонное интервью.
• Вас спросят о возможных побочных эффектах.
• Кровь (около 3 столовых ложек) будет взята для обычных анализов.
• Кровь (около 1 столовой ложки) будет взята для проверки свертываемости крови.
• Кровь возьмут либо на месте, либо там, где вы живете.

В течение 3 месяцев после приема последней дозы исследуемого препарата вам сделают биопсию костного мозга для проверки статуса заболевания и осмотр глаз. Осмотр глаз может быть выполнен раньше, если у вас появятся симптомы катаракты, такие как нечеткость зрения.

Это исследовательское исследование. Элтромбопаг одобрен FDA и коммерчески доступен для лечения низкого количества тромбоцитов у пациентов с идиопатической тромбоцитопенической пурпурой (ИТП — тяжелое кровотечение). Его использование у пациентов с низким количеством тромбоцитов после трансплантации стволовых клеток является экспериментальным.

В этом исследовании примут участие до 64 пациентов. Все будут зачислены в MD Anderson.