Eltrombopag pro posttransplantační trombocytopenii

Studijní lék:

Krevní destičky jsou buňky, které napomáhají srážení krve. Po transplantaci kmenových buněk je počet krevních destiček často nižší. Když se počet krevních destiček ve vašem těle příliš sníží, může to způsobit krvácení. Eltrombopag je navržen tak, aby napodoboval protein ve vašem těle, který pomáhá při tvorbě krevních destiček. To může pomoci udržet počet krevních destiček normální.

Studijní skupiny:

Pokud se ukáže, že jste způsobilí zúčastnit se této studie, budete náhodně rozděleni (jako při hodu mincí) do 1 ze 2 studijních skupin:

• Pokud jste ve skupině 1, dostanete eltrombopag.
• Pokud jste ve skupině 2, dostanete placebo. Placebo je látka, která vypadá jako zkoumaný lék, ale nemá žádné účinné látky.

Pokud jste 1 z prvních 20 účastníků zapsaných do této studie, budete mít stejnou šanci, že budete zařazeni do kterékoli skupiny. Pokud se do studie zapojíte po zařazení 20 účastníků, budete mít větší šanci na zařazení do skupiny 1, pokud se eltrombopag prokáže jako účinnější.

Vy ani zaměstnanci studie nebudete vědět, zda dostáváte studovaný lék nebo placebo. Pokud to však bude nutné pro vaši bezpečnost, budou pracovníci studie schopni zjistit, co dostáváte.

Studium administrace léčiv:

Studovaný lék/placebo pilulky budete užívat ústy jednou denně, když jste ve studii. Studovaný lék/placebo se má užívat nalačno (1 hodinu před nebo 2 hodiny po jídle/nápoji). Se studovaným lékem/placebem můžete pít vodu, kávu a/nebo čaj. Měli byste pít jakoukoli kávu nebo čaj bez mléka nebo smetany.

Dávka studovaného léku/placeba může být upravena (zvýšena nebo snížena) v průběhu studie na základě vaší reakce na studovaný lék/placebo.

Studijní návštěvy:

Každé 2 týdny budou provedeny následující testy a postupy:

• Budete mít fyzickou prohlídku, včetně měření vaší hmotnosti a vitálních funkcí.
• Budete dotázáni na případné nežádoucí účinky, které jste mohli mít.
• Krev (asi 2 polévkové lžíce) bude odebrána pro rutinní testy.
• Krev (asi 1 čajová lžička) bude odebrána pro PK testování.
• Pro kontrolu imunitního systému vám bude odebrána krev (asi 1 polévková lžíce).

Pokud vaše krevní testy prokážou, že můžete mít v kostní dřeni usazeniny vlákniny (nahromadění), bude vám provedena biopsie kostní dřeně ke kontrole stavu onemocnění

Pokud máte příznaky šedého zákalu (zakalení oční čočky) kdykoli během studie, podstoupíte oční vyšetření.

Délka studia:

Studovaný lék budete užívat až 8 týdnů. Budete mít studijní pobyty po dobu 12 týdnů. Pokud budete mít nesnesitelné vedlejší účinky, budete ze studie vyřazeni.

Návštěva na konci léčby:

Po dokončení studie léku vám budou provedeny následující testy a postupy:

• Budete mít fyzickou prohlídku, včetně měření vaší hmotnosti a vitálních funkcí.
• Budete dotázáni na případné nežádoucí účinky, které jste mohli mít.
• Krev (asi 3 polévkové lžíce) bude odebrána pro rutinní testy.
• Krev (asi 1 polévková lžíce) bude odebrána, aby se zkontrolovala schopnost srážení krve.
• Pro kontrolu imunitního systému vám bude odebrána krev (asi 1 polévková lžíce).

V 10. a 12. týdnu (+/- 3 dny) vám budou provedeny následující testy a procedury:

• Budete mít telefonický pohovor.
• Budete dotázáni na případné nežádoucí účinky, které jste mohli mít.
• Krev (asi 3 polévkové lžíce) bude odebrána pro rutinní testy.
• Krev (asi 1 polévková lžíce) bude odebrána, aby se zkontrolovala schopnost srážení krve.
• Buď vám bude odebrána krev lokálně, nebo tam, kde žijete regionálně.

Do 3 měsíců po vaší poslední dávce studovaného léku vám bude provedena biopsie kostní dřeně ke kontrole stavu onemocnění a oční vyšetření. Oční vyšetření může být provedeno dříve, pokud se u vás objeví příznaky katarakty, jako je rozmazané vidění.

Toto je výzkumná studie. Eltrombopag je schválen FDA a je komerčně dostupný pro léčbu nízkého počtu krevních destiček u pacientů s idiopatickou trombocytopenickou purpurou (ITP – závažné krvácivé onemocnění). Jeho použití u pacientů s nízkým počtem krevních destiček po transplantaci kmenových buněk je zkušební.

Této studie se zúčastní až 64 pacientů. Všichni budou zapsáni na MD Anderson.