Eltrombopag für Thrombozytopenie nach Transplantation

Das Studienmedikament:

Blutplättchen sind Zellen, die die Blutgerinnung unterstützen. Die Anzahl der Blutplättchen ist nach Erhalt einer Stammzelltransplantation oft niedriger. Wenn die Anzahl der Blutplättchen in Ihrem Körper zu niedrig wird, kann dies zu Blutungen führen. Eltrombopag wurde entwickelt, um ein Protein in Ihrem Körper zu imitieren, das zur Bildung von Blutplättchen beiträgt. Dies kann dazu beitragen, dass Ihre Blutplättchenzahl normal bleibt.

Studiengruppen:

Wenn Sie für die Teilnahme an dieser Studie geeignet sind, werden Sie nach dem Zufallsprinzip (wie beim Werfen einer Münze) 1 von 2 Studiengruppen zugeteilt:

• Wenn Sie in Gruppe 1 sind, erhalten Sie Eltrombopag.
• Wenn Sie in Gruppe 2 sind, erhalten Sie ein Placebo. Ein Placebo ist eine Substanz, die wie das Studienmedikament aussieht, aber keine Wirkstoffe enthält.

Wenn Sie einer der ersten 20 Teilnehmer dieser Studie sind, haben Sie die gleiche Chance, einer der beiden Gruppen zugeordnet zu werden. Wenn Sie an der Studie teilnehmen, nachdem 20 Teilnehmer aufgenommen wurden, haben Sie eine bessere Chance, Gruppe 1 zugeordnet zu werden, wenn sich Eltrombopag als wirksamer erwiesen hat.

Weder Sie noch das Studienpersonal wissen, ob Sie das Studienmedikament oder das Placebo erhalten. Wenn es jedoch zu Ihrer Sicherheit erforderlich ist, kann das Studienpersonal herausfinden, was Sie erhalten.

Verabreichung des Studienmedikaments:

Sie werden das Studienmedikament/Placebo-Tabletten während der Studie 1 Mal täglich oral einnehmen. Das Studienmedikament/Placebo sollte auf nüchternen Magen eingenommen werden (1 Stunde vor oder 2 Stunden nach einer Mahlzeit/einem Getränk). Sie können mit dem Studienmedikament/Placebo Wasser, Kaffee und/oder Tee trinken. Sie sollten jeden Kaffee oder Tee ohne Milch oder Sahne trinken.

Die Dosis des Studienmedikaments/Placebos kann während der gesamten Studie basierend auf Ihrer Reaktion auf das Studienmedikament/Placebo angepasst (erhöht oder gesenkt) werden.

Studienbesuche:

Alle 2 Wochen werden die folgenden Tests und Verfahren durchgeführt:

• Sie werden körperlich untersucht, einschließlich der Messung Ihres Gewichts und Ihrer Vitalfunktionen.
• Sie werden nach Nebenwirkungen gefragt, die Sie möglicherweise hatten.
• Für Routineuntersuchungen wird Blut (ca. 2 Esslöffel) abgenommen.
• Für den PK-Test wird Blut (ca. 1 Teelöffel) entnommen.
• Blut (ca. 1 Esslöffel) wird abgenommen, um Ihr Immunsystem zu testen.

Wenn Ihre Bluttests zeigen, dass Sie möglicherweise Faserablagerungen (Ansammlungen) im Knochenmark haben, wird bei Ihnen eine Knochenmarkbiopsie durchgeführt, um den Status der Krankheit zu überprüfen

Wenn Sie zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie Symptome von grauem Star (Trübung der Augenlinse) haben, werden Sie einer Augenuntersuchung unterzogen.

Dauer des Studiums:

Sie werden das Studienmedikament bis zu 8 Wochen lang einnehmen. Sie haben 12 Wochen lang Studienbesuche. Bei unerträglichen Nebenwirkungen werden Sie aus dem Studium genommen.

Besuch am Ende der Behandlung:

Nach Abschluss der Studienmedikation werden bei Ihnen die folgenden Tests und Verfahren durchgeführt:

• Sie werden körperlich untersucht, einschließlich der Messung Ihres Gewichts und Ihrer Vitalfunktionen.
• Sie werden nach Nebenwirkungen gefragt, die Sie möglicherweise hatten.
• Für Routineuntersuchungen wird Blut (ca. 3 Esslöffel) abgenommen.
• Blut (ca. 1 Esslöffel) wird abgenommen, um die Gerinnungsfähigkeit Ihres Blutes zu überprüfen.
• Blut (ca. 1 Esslöffel) wird abgenommen, um Ihr Immunsystem zu testen.

In den Wochen 10 und 12 (+/- 3 Tage) werden die folgenden Tests und Verfahren durchgeführt:

• Sie haben ein Telefoninterview.
• Sie werden nach Nebenwirkungen gefragt, die Sie möglicherweise hatten.
• Für Routineuntersuchungen wird Blut (ca. 3 Esslöffel) abgenommen.
• Blut (ca. 1 Esslöffel) wird abgenommen, um die Gerinnungsfähigkeit Ihres Blutes zu überprüfen.
• Blut wird Ihnen entweder vor Ort oder regional an Ihrem Wohnort abgenommen.

Innerhalb von 3 Monaten nach Ihrer letzten Dosis des Studienmedikaments wird bei Ihnen eine Knochenmarkbiopsie zur Überprüfung des Krankheitsstatus und eine Augenuntersuchung durchgeführt. Die Augenuntersuchung kann früher durchgeführt werden, wenn Sie Symptome eines grauen Stars entwickeln, wie z. B. verschwommenes Sehen.

Dies ist eine Untersuchungsstudie. Eltrombopag ist von der FDA zugelassen und im Handel erhältlich für die Behandlung niedriger Thrombozytenzahlen bei Patienten mit idiopathischer thrombozytopenischer Purpura (ITP – einer schweren Blutungskrankheit). Seine Anwendung bei Patienten mit niedrigen Thrombozytenzahlen nach einer Stammzelltransplantation wird derzeit untersucht.

Bis zu 64 Patienten werden an dieser Studie teilnehmen. Alle werden bei MD Anderson eingeschrieben.