Eltrombopag til posttransplantation af trombocytopeni

Studiemedicinen:

Blodplader er celler, der hjælper blodet til at størkne. Trombocyttallet er ofte lavere efter at have modtaget en stamcelletransplantation. Når antallet af blodplader i din krop bliver for lavt, kan det forårsage blødninger. Eltrombopag er designet til at efterligne et protein i din krop, der hjælper med at lave blodplader. Dette kan hjælpe med at dit blodpladetal forbliver normalt.

Studiegrupper:

Hvis du viser dig at være berettiget til at deltage i denne undersøgelse, vil du blive tilfældigt tildelt (som på en mønt) til 1 af 2 studiegrupper:

• Er du i gruppe 1, får du eltrombopag.
• Hvis du er i gruppe 2, får du placebo. Et placebo er et stof, der ligner undersøgelseslægemidlet, men som ikke har nogen aktive ingredienser.

Hvis du er 1 af de første 20 deltagere, der er tilmeldt denne undersøgelse, har du lige chance for at blive tildelt begge grupper. Hvis du deltager i undersøgelsen, efter at 20 deltagere er blevet tilmeldt, vil du have en bedre chance for at blive tildelt gruppe 1, hvis eltrombopag har vist sig at være mere effektivt.

Hverken du eller undersøgelsespersonalet vil vide, om du får studielægemidlet eller placeboen. Men hvis det er nødvendigt af hensyn til din sikkerhed, vil studiepersonalet være i stand til at finde ud af, hvad du modtager.

Undersøgelse af lægemiddeladministration:

Du vil tage studielægemidlet/placebo-pillerne gennem munden 1 gang hver dag, mens du er på studiet. Studielægemidlet/placebo bør tages på tom mave (1 time før eller 2 timer efter mad/drikke). Du kan drikke vand, kaffe og/eller te sammen med studielægemidlet/placebo. Du bør drikke enhver kaffe eller te uden mælk eller fløde.

Dosis af forsøgslægemidlet/placebo kan justeres (hæves eller sænkes) gennem hele undersøgelsen baseret på din reaktion på forsøgslægemidlet/placebo.

Studiebesøg:

Hver anden uge udføres følgende tests og procedurer:

• Du vil have en fysisk undersøgelse, herunder måling af din vægt og vitale tegn.
• Du vil blive spurgt om eventuelle bivirkninger, du måtte have haft.
• Der vil blive tappet blod (ca. 2 spiseskefulde) til rutinemæssige tests.
• Blod (ca. 1 tsk) vil blive udtaget til PK-test.
• Der vil blive tappet blod (ca. 1 spiseskefuld) for at kontrollere dit immunsystem.

Hvis dine blodprøver viser, at du kan have fiberaflejringer (opbygning) i knoglemarven, vil du få foretaget en knoglemarvsbiopsi for at kontrollere sygdommens status

Hvis du har symptomer på grå stær (uklarhed af øjets linse) når som helst under undersøgelsen, skal du have en øjenundersøgelse.

Studielængde:

Du vil tage studielægemidlet i op til 8 uger. Du vil have studiebesøg i 12 uger. Du vil blive taget fra studiet, hvis du har uacceptable bivirkninger.

Afsluttende behandlingsbesøg:

Efter afslutningen af ​​studielægemidlet vil du få udført følgende tests og procedurer:

• Du vil have en fysisk undersøgelse, herunder måling af din vægt og vitale tegn.
• Du vil blive spurgt om eventuelle bivirkninger, du måtte have haft.
• Der vil blive udtaget blod (ca. 3 spiseskefulde) til rutinemæssige tests.
• Der vil blive tappet blod (ca. 1 spiseskefuld) for at kontrollere dit blods størkningsevne.
• Der vil blive tappet blod (ca. 1 spiseskefuld) for at kontrollere dit immunsystem.

Uge 10 og 12 (+/- 3 dage) vil du få udført følgende tests og procedurer:

• Du vil få en telefonsamtale.
• Du vil blive spurgt om eventuelle bivirkninger, du måtte have haft.
• Der vil blive udtaget blod (ca. 3 spiseskefulde) til rutinemæssige tests.
• Der vil blive tappet blod (ca. 1 spiseskefuld) for at kontrollere dit blods størkningsevne.
• Du vil enten få udtaget blod lokalt, eller hvor du bor regionalt.

Inden for 3 måneder efter din sidste dosis af undersøgelseslægemidlet vil du have en knoglemarvsbiopsi for at kontrollere sygdommens status og en øjenundersøgelse. Øjenundersøgelsen kan udføres hurtigere, hvis du udvikler symptomer på grå stær, såsom sløret syn.

Dette er en undersøgelse. Eltrombopag er FDA-godkendt og kommercielt tilgængelig til behandling af lavt blodpladetal hos patienter med idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP - en alvorlig blødningssygdom). Anvendelsen af ​​det til patienter med lavt blodpladetal efter en stamcelletransplantation er afprøvende.

Op til 64 patienter vil deltage i denne undersøgelse. Alle vil blive indskrevet hos MD Anderson.