Eltrombopag för trombocytopeni efter transplantation

Studiedrogen:

Blodplättar är celler som hjälper blodet att koagulera. Trombocytantalet är ofta lägre efter att ha fått en stamcellstransplantation. När antalet blodplättar i kroppen blir för lågt kan det orsaka blödningar. Eltrombopag är designat för att imitera ett protein i din kropp som hjälper till att göra blodplättar. Detta kan hjälpa dina trombocyter att hålla sig normalt.

Studiegrupper:

Om du visar sig vara berättigad att delta i den här studien kommer du att slumpmässigt tilldelas (som på ett mynt) till 1 av 2 studiegrupper:

• Om du är i grupp 1 får du eltrombopag.
• Om du är i grupp 2 får du placebo. En placebo är en substans som ser ut som studieläkemedlet men som inte har några aktiva ingredienser.

Om du är en av de första 20 deltagarna som är inskrivna i den här studien har du lika stor chans att bli tilldelad endera gruppen. Om du går med i studien efter att 20 deltagare har registrerats kommer du att ha större chans att hamna i grupp 1 om eltrombopag har visat sig vara mer effektivt.

Varken du eller studiepersonalen kommer att veta om du får studieläkemedlet eller placebo. Men om det behövs för din säkerhet kommer studiepersonalen att kunna ta reda på vad du får.

Studera Drug Administration:

Du kommer att ta studieläkemedlet/placebopiller genom munnen 1 gång varje dag medan du studerar. Studieläkemedlet/placeboet ska tas på fastande mage (1 timme före eller 2 timmar efter mat/dryck). Du kan dricka vatten, kaffe och/eller te med studieläkemedlet/placeboet. Du bör dricka vilket kaffe eller te utan mjölk eller grädde.

Dosen av studieläkemedlet/placebo kan justeras (höjas eller sänkas) under hela studien baserat på din reaktion på studieläkemedlet/placeboet.

Studiebesök:

Varannan vecka kommer följande tester och procedurer att utföras:

• Du kommer att ha en fysisk undersökning, inklusive mätning av din vikt och vitala tecken.
• Du kommer att bli tillfrågad om eventuella biverkningar du kan ha haft.
• Blod (cirka 2 matskedar) kommer att tas för rutinprov.
• Blod (ca 1 tesked) kommer att tas för PK-testning.
• Blod (cirka 1 matsked) kommer att tas för att kontrollera ditt immunförsvar.

Om dina blodprov visar att du kan ha fiberavlagringar (uppbyggnad) i benmärgen kommer du att göra en benmärgsbiopsi för att kontrollera sjukdomens status

Om du har symtom på grå starr (grumling av ögonlinsen) när som helst under studien kommer du att genomgå en synundersökning.

Studielängd:

Du kommer att ta studieläkemedlet i upp till 8 veckor. Du kommer att ha studiebesök i 12 veckor. Du kommer att tas från studien om du har oacceptabla biverkningar.

Slutet av behandlingsbesök:

Efter avslutad studieläkemedel kommer du att få följande tester och procedurer utförda:

• Du kommer att ha en fysisk undersökning, inklusive mätning av din vikt och vitala tecken.
• Du kommer att bli tillfrågad om eventuella biverkningar du kan ha haft.
• Blod (cirka 3 matskedar) kommer att tas för rutinprov.
• Blod (cirka 1 matsked) kommer att tas för att kontrollera ditt blods koaguleringsförmåga.
• Blod (cirka 1 matsked) kommer att tas för att kontrollera ditt immunförsvar.

Vecka 10 och 12 (+/- 3 dagar) kommer du att få följande tester och procedurer utförda:

• Du kommer att ha en telefonintervju.
• Du kommer att bli tillfrågad om eventuella biverkningar du kan ha haft.
• Blod (cirka 3 matskedar) kommer att tas för rutinprov.
• Blod (cirka 1 matsked) kommer att tas för att kontrollera ditt blods koaguleringsförmåga.
• Du kommer antingen att ta blodprov lokalt eller där du bor regionalt.

Inom 3 månader efter din sista dos av studieläkemedlet kommer du att genomgå en benmärgsbiopsi för att kontrollera sjukdomens status och en synundersökning. Synundersökningen kan utföras tidigare om du utvecklar symtom på grå starr, såsom suddig syn.

Detta är en undersökningsstudie. Eltrombopag är FDA-godkänd och kommersiellt tillgänglig för behandling av låga trombocytantal hos patienter med idiopatisk trombocytopen purpura (ITP - en allvarlig blödningssjukdom). Dess användning hos patienter med lågt antal blodplättar efter en stamcellstransplantation är en undersökning.

Upp till 64 patienter kommer att delta i denna studie. Alla kommer att skrivas in på MD Anderson.