Eltrombopag for posttransplantasjon av trombocytopeni

Studiemedisinen:

Blodplater er celler som hjelper blodpropp. Antall blodplater er ofte lavere etter å ha mottatt en stamcelletransplantasjon. Når antall blodplater i kroppen din blir for lavt, kan det føre til blødninger. Eltrombopag er utviklet for å etterligne et protein i kroppen din som bidrar til å lage blodplater. Dette kan hjelpe blodplateantallet forbli normalt.

Studiegrupper:

Hvis du blir funnet å være kvalifisert til å delta i denne studien, vil du bli tilfeldig tildelt (som på en mynt) til 1 av 2 studiegrupper:

• Er du i gruppe 1 får du eltrombopag.
• Hvis du er i gruppe 2, får du placebo. En placebo er et stoff som ser ut som studiemedisinen, men som ikke har noen aktive ingredienser.

Hvis du er 1 av de første 20 deltakerne som er registrert i denne studien, vil du ha lik sjanse til å bli tildelt begge gruppene. Hvis du blir med i studien etter at 20 deltakere er registrert, vil du ha større sjanse for å bli tildelt gruppe 1 dersom eltrombopag har vist seg å være mer effektivt.

Verken du eller studiepersonalet vil vite om du får studiemedisinen eller placeboen. Men hvis det er nødvendig for din sikkerhet, vil studiepersonalet kunne finne ut hva du mottar.

Studier medikamentadministrasjon:

Du vil ta studiemedikamentet/placebo-pillene gjennom munnen 1 gang hver dag mens du er på studiet. Studiemedikamentet/placeboet bør tas på tom mage (1 time før eller 2 timer etter mat/drikke). Du kan drikke vann, kaffe og/eller te med studiemedisinen/placeboen. Du bør drikke kaffe eller te uten melk eller fløte.

Dosen av studiemedisin/placebo kan justeres (økes eller senkes) gjennom hele studien basert på din reaksjon på studiemedisinen/placebo.

Studiebesøk:

Hver 2. uke vil følgende tester og prosedyrer bli utført:

• Du vil ha en fysisk undersøkelse, inkludert måling av vekt og vitale tegn.
• Du vil bli spurt om eventuelle bivirkninger du kan ha hatt.
• Blod (ca. 2 ss) vil bli tappet for rutineprøver.
• Blod (ca. 1 teskje) vil bli tappet for PK-testing.
• Blod (ca. 1 spiseskje) vil bli tappet for å sjekke immunforsvaret ditt.

Hvis blodprøvene dine viser at du kan ha fiberavleiringer (oppbygging) i benmargen, vil du ta en benmargsbiopsi for å sjekke sykdomsstatusen

Hvis du har symptomer på grå stær (uklarhet av øyelinsen) når som helst under studien, vil du få en synsundersøkelse.

Lengde på studiet:

Du skal ta studiemedisinen i opptil 8 uker. Du vil ha studiebesøk i 12 uker. Du vil bli tatt ut av studiet hvis du har uutholdelige bivirkninger.

Besøk ved avsluttet behandling:

Etter fullføring av studiemedikamentet vil du få utført følgende tester og prosedyrer:

• Du vil ha en fysisk undersøkelse, inkludert måling av vekt og vitale tegn.
• Du vil bli spurt om eventuelle bivirkninger du kan ha hatt.
• Blod (ca. 3 ss) vil bli tappet for rutineprøver.
• Blod (ca. 1 spiseskje) vil bli tappet for å sjekke blodets koagulasjonsevne.
• Blod (ca. 1 spiseskje) vil bli tappet for å sjekke immunforsvaret ditt.

Uke 10 og 12 (+/- 3 dager) vil du få utført følgende tester og prosedyrer:

• Du vil ha et telefonintervju.
• Du vil bli spurt om eventuelle bivirkninger du kan ha hatt.
• Blod (ca. 3 ss) vil bli tappet for rutineprøver.
• Blod (ca. 1 spiseskje) vil bli tappet for å sjekke blodets koagulasjonsevne.
• Du vil enten få tatt blod lokalt eller der du bor regionalt.

Innen 3 måneder etter den siste dosen av studiemedikamentet, vil du ha en benmargsbiopsi for å sjekke sykdommens status og en øyeundersøkelse. Øyeundersøkelsen kan utføres tidligere hvis du utvikler symptomer på grå stær, for eksempel uklart syn.

Dette er en undersøkende studie. Eltrombopag er FDA-godkjent og kommersielt tilgjengelig for behandling av lavt antall blodplater hos pasienter med idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP - en alvorlig blødningssykdom). Bruken hos pasienter med lavt antall blodplater etter en stamcelletransplantasjon er undersøkende.

Opptil 64 pasienter vil delta i denne studien. Alle vil bli registrert ved MD Anderson.