Eltrombopaagi siirron jälkeiseen trombosytopeniaan

Tutkimuslääke:

Verihiutaleet ovat soluja, jotka auttavat veren hyytymistä. Verihiutalemäärät ovat usein alhaisemmat kantasolusiirron jälkeen. Kun verihiutaleiden määrä kehossasi laskee liian alhaiseksi, se voi aiheuttaa verenvuotoa. Eltrombopag on suunniteltu jäljittelemään kehossasi olevaa proteiinia, joka auttaa muodostamaan verihiutaleita. Tämä voi auttaa verihiutaleiden määrää pysymään normaaleina.

Opintoryhmät:

Jos sinut todetaan oikeutetuksi osallistumaan tähän tutkimukseen, sinut määrätään satunnaisesti (kuten kolikon heitossa) yhteen kahdesta tutkimusryhmästä:

• Jos kuulut ryhmään 1, saat eltrombopagia.
• Jos kuulut ryhmään 2, saat lumelääkettä. Plasebo on aine, joka näyttää tutkimuslääkkeeltä, mutta jossa ei ole vaikuttavia aineita.

Jos olet yksi ensimmäisistä 20 osallistujasta tähän tutkimukseen, sinulla on yhtäläiset mahdollisuudet tulla nimetyksi jompaankumpaan ryhmään. Jos liityt tutkimukseen sen jälkeen, kun 20 osallistujaa on ilmoittautunut, sinulla on paremmat mahdollisuudet tulla ryhmään 1, jos eltrombopagin on osoitettu olevan tehokkaampi.

Et sinä etkä tutkimushenkilöstö tiedä, saatko tutkimuslääkettä vai lumelääkettä. Kuitenkin, jos se on turvallisuutesi vuoksi tarpeen, tutkimushenkilökunta voi selvittää, mitä saat.

Tutkimuslääkehallinto:

Otat tutkimuslääke/plasebo-pillerit suun kautta kerran päivässä tutkimuksen aikana. Tutkimuslääke/plasebo tulee ottaa tyhjään mahaan (1 tunti ennen ruokailua/juomista tai 2 tuntia sen jälkeen). Voit juoda vettä, kahvia ja/tai teetä tutkimuslääkkeen/plasebon kanssa. Sinun tulee juoda mitä tahansa kahvia tai teetä ilman maitoa tai kermaa.

Tutkimuslääkkeen/plasebon annosta voidaan säätää (nostaa tai pienentää) koko tutkimuksen ajan tutkimuslääkkeeseen/plaseboon kohdistuvan reaktion perusteella.

Opintovierailut:

2 viikon välein suoritetaan seuraavat testit ja toimenpiteet:

• Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää painosi ja elintoimintojesi mittauksen.
• Sinulta kysytään mahdollisista sivuvaikutuksista.
• Veri (noin 2 ruokalusikallista) otetaan rutiinitutkimuksia varten.
• Veri (noin 1 tl) otetaan PK-testiä varten.
• Immuunijärjestelmäsi tarkistamiseksi otetaan verta (noin 1 ruokalusikallinen).

Jos verikokeesi osoittavat, että sinulla saattaa olla kuitukertymiä (kertymiä) luuytimessä, sinulle otetaan luuydinbiopsia taudin tilan tarkistamiseksi

Jos sinulla on kaihi-oireita (silmän mykiön sameneminen) milloin tahansa tutkimuksen aikana, sinulle tehdään silmätutkimus.

Opintojen kesto:

Otat tutkimuslääkettä enintään 8 viikkoa. Sinulla on opintovierailuja 12 viikon ajan. Sinut poistetaan opinnoista, jos sinulla on sietämättömiä sivuvaikutuksia.

Käynti hoidon lopussa:

Tutkimuslääkkeen päätyttyä sinulle suoritetaan seuraavat testit ja toimenpiteet:

• Sinulla on fyysinen koe, joka sisältää painosi ja elintoimintojesi mittauksen.
• Sinulta kysytään mahdollisista sivuvaikutuksista.
• Veri (noin 3 ruokalusikallista) otetaan rutiinitutkimuksia varten.
• Otetaan verta (noin 1 ruokalusikallinen) veren hyytymiskyvyn tarkistamiseksi.
• Immuunijärjestelmäsi tarkistamiseksi otetaan verta (noin 1 ruokalusikallinen).

Viikoilla 10 ja 12 (+/- 3 päivää) sinulle suoritetaan seuraavat testit ja toimenpiteet:

• Sinulle tulee puhelinhaastattelu.
• Sinulta kysytään mahdollisista sivuvaikutuksista.
• Veri (noin 3 ruokalusikallista) otetaan rutiinitutkimuksia varten.
• Otetaan verta (noin 1 ruokalusikallinen) veren hyytymiskyvyn tarkistamiseksi.
• Sinulta otetaan veri joko paikallisesti tai asuinpaikastasi alueellisesti.

Kolmen kuukauden kuluessa viimeisestä tutkimuslääkeannoksestasi sinulle tehdään luuydinbiopsia sairauden tilan tarkistamiseksi ja silmätutkimus. Silmätutkimus voidaan suorittaa aikaisemmin, jos sinulle ilmaantuu kaihioireita, kuten näön hämärtymistä.

Tämä on tutkiva tutkimus. Eltrombopagi on FDA:n hyväksymä ja kaupallisesti saatavilla alhaisen verihiutaleiden määrän hoitoon potilailla, joilla on idiopaattinen trombosytopeeninen purppura (ITP – vakava verenvuototauti). Sen käyttöä potilailla, joilla on alhainen verihiutaleiden määrä kantasolusiirron jälkeen, tutkitaan.

Tähän tutkimukseen osallistuu jopa 64 potilasta. Kaikki ilmoittautuvat MD Andersoniin.