이식 후 혈소판 감소증에 대한 Eltrombopag

연구 약물:

혈소판은 혈액 응고를 돕는 세포입니다. 혈소판 수는 종종 줄기 세포 이식을 받은 후 더 낮아집니다. 체내 혈소판 수가 너무 적으면 출혈이 발생할 수 있습니다. Eltrombopag는 혈소판 생성을 돕는 체내 단백질을 모방하도록 설계되었습니다. 이렇게 하면 혈소판 수가 정상적으로 유지되는 데 도움이 될 수 있습니다.

스터디 그룹:

이 연구에 참여할 자격이 있는 것으로 확인되면 다음 2개 연구 그룹 중 하나에 무작위로 배정됩니다(동전 던지기처럼).

• 그룹 1에 속하면 엘트롬보팍을 받게 됩니다.
• 그룹 2에 속하면 위약을 받게 됩니다. 위약은 연구 약물처럼 보이지만 활성 성분이 없는 물질입니다.

귀하가 이 연구에 등록한 처음 20명의 참가자 중 한 명이라면 어느 그룹에나 배정될 동일한 기회를 갖게 됩니다. 20명의 참가자가 등록된 후 연구에 참여하면 엘트롬보팍이 더 효과적인 것으로 나타났을 경우 그룹 1에 배정될 가능성이 더 높아집니다.

귀하나 연구 직원은 귀하가 연구 약물을 받고 있는지 위약을 받고 있는지 알 수 없습니다. 그러나 귀하의 안전을 위해 필요한 경우 연구 직원은 귀하가 받고 있는 것을 알아낼 수 있습니다.

연구 약물 관리:

연구하는 동안 매일 1회 경구로 연구 약물/위약 알약을 복용합니다. 연구 약물/위약은 공복에 복용해야 합니다(식/음료 1시간 전 또는 2시간 후). 연구 약물/위약과 함께 물, 커피 및/또는 차를 마실 수 있습니다. 우유나 크림 없이 커피나 차를 마셔야 합니다.

연구 약물/위약의 용량은 연구 약물/위약에 대한 귀하의 반응에 따라 연구 기간 동안 조정(증가 또는 감소)될 수 있습니다.

연구 방문:

2주마다 다음 테스트 및 절차가 수행됩니다.

• 체중 및 활력 징후 측정을 포함한 신체 검사를 받게 됩니다.
• 당신은 당신이 가지고 있을 수 있는 부작용에 대해 질문을 받을 것입니다.
• 일상적인 검사를 위해 혈액(약 2큰술)을 채취합니다.
• PK 테스트를 위해 혈액(약 1티스푼)을 채취합니다.
• 면역 체계를 확인하기 위해 혈액(약 1큰술)을 채취합니다.

혈액 검사에서 골수에 섬유 침착물(축적)이 있을 수 있는 것으로 나타나면 질병 상태를 확인하기 위해 골수 생검을 받게 됩니다.

연구 중 언제라도 백내장(눈의 수정체 혼탁) 증상이 나타나면 시력 검사를 받게 됩니다.

공부 기간:

귀하는 최대 8주 동안 연구 약물을 복용하게 됩니다. 12주 동안 연구 방문을 하게 됩니다. 참을 수 없는 부작용이 있는 경우 연구에서 제외됩니다.

치료 종료 방문:

연구 약물 완료 후 귀하는 다음 검사 및 절차를 수행하게 됩니다.

• 체중 및 활력 징후 측정을 포함한 신체 검사를 받게 됩니다.
• 당신은 당신이 가지고 있을 수 있는 부작용에 대해 질문을 받을 것입니다.
• 일상적인 검사를 위해 혈액(약 3큰술)을 채취합니다.
• 혈액 응고 능력을 확인하기 위해 혈액(약 1큰술)을 채취합니다.
• 면역 체계를 확인하기 위해 혈액(약 1큰술)을 채취합니다.

10주차와 12주차(+/- 3일)에는 다음과 같은 검사와 시술을 받게 됩니다.

• 전화 인터뷰를 하게 됩니다.
• 당신은 당신이 가지고 있을 수 있는 부작용에 대해 질문을 받을 것입니다.
• 일상적인 검사를 위해 혈액(약 3큰술)을 채취합니다.
• 혈액 응고 능력을 확인하기 위해 혈액(약 1큰술)을 채취합니다.
• 현지에서 혈액을 채취하거나 지역적으로 거주하는 곳에서 혈액을 채취합니다.

연구 약물을 마지막으로 투여한 후 3개월 이내에 질병 상태를 확인하기 위한 골수 생검과 눈 검사를 받게 됩니다. 시력이 흐려지는 등의 백내장 증상이 나타나면 더 빨리 시력 검사를 시행할 수 있습니다.

이것은 조사 연구입니다. Eltrombopag는 특발성 혈소판감소성 자반증(ITP - 심각한 출혈 질환) 환자의 낮은 혈소판 수 치료에 FDA 승인을 받았으며 상업적으로 이용 가능합니다. 줄기 세포 이식 후 혈소판 수치가 낮은 환자에게 사용하는 것은 조사 대상입니다.

최대 64명의 환자가 이 연구에 참여할 것입니다. 모두 MD Anderson에 등록됩니다.