Eltrombopag voor trombocytopenie na transplantatie

Het studiegeneesmiddel:

Bloedplaatjes zijn cellen die helpen bij de bloedstolling. Het aantal bloedplaatjes is vaak lager na een stamceltransplantatie. Wanneer het aantal bloedplaatjes in uw lichaam te laag wordt, kan dit bloedingen veroorzaken. Eltrombopag is ontworpen om een ​​eiwit in uw lichaam na te bootsen dat helpt bij het maken van bloedplaatjes. Dit kan ertoe bijdragen dat uw aantal bloedplaatjes normaal blijft.

Studiegroepen:

Als u in aanmerking komt om deel te nemen aan dit onderzoek, wordt u willekeurig toegewezen (zoals bij het opgooien van een muntstuk) in 1 van de 2 onderzoeksgroepen:

• Als u in groep 1 zit, krijgt u eltrombopag.
• Als u in groep 2 zit, krijgt u een placebo. Een placebo is een stof die lijkt op het onderzoeksgeneesmiddel maar geen actieve ingrediënten heeft.

Als u 1 van de eerste 20 deelnemers aan dit onderzoek bent, heeft u evenveel kans om in een van beide groepen te worden ingedeeld. Als u aan het onderzoek begint nadat er 20 deelnemers zijn ingeschreven, heeft u een grotere kans om in groep 1 te worden ingedeeld als is aangetoond dat eltrombopag effectiever is.

Noch u, noch het onderzoekspersoneel zal weten of u het onderzoeksgeneesmiddel of de placebo krijgt. Indien nodig voor uw veiligheid, zal het onderzoekspersoneel echter kunnen achterhalen wat u ontvangt.

Studie Drugstoediening:

U neemt de studiemedicatie/placebopillen 1 keer per dag oraal in terwijl u aan het studeren bent. Het onderzoeksgeneesmiddel/placebo moet op een lege maag worden ingenomen (1 uur voor of 2 uur na eten/drinken). U mag water, koffie en/of thee drinken met het studiegeneesmiddel/placebo. Je moet elke koffie of thee drinken zonder melk of room.

De dosis van het onderzoeksgeneesmiddel/placebo kan tijdens het onderzoek worden aangepast (verhoogd of verlaagd) op basis van uw reactie op het onderzoeksgeneesmiddel/de placebo.

Studiebezoeken:

Elke 2 weken worden de volgende tests en procedures uitgevoerd:

• U krijgt een lichamelijk onderzoek, inclusief meting van uw gewicht en vitale functies.
• U wordt gevraagd naar eventuele bijwerkingen die u heeft gehad.
• Er wordt bloed (ongeveer 2 eetlepels) afgenomen voor routinetests.
• Er wordt bloed (ongeveer 1 theelepel) afgenomen voor PK-testen.
• Er wordt bloed (ongeveer 1 eetlepel) afgenomen om uw immuunsysteem te controleren.

Als uit uw bloedonderzoek blijkt dat u mogelijk vezelafzettingen (ophoping) in het beenmerg heeft, krijgt u een beenmergbiopsie om de status van de ziekte te controleren

Als u op enig moment tijdens het onderzoek symptomen van cataract (vertroebeling van de ooglens) heeft, krijgt u een oogonderzoek.

Duur van de studie:

U neemt het onderzoeksgeneesmiddel maximaal 8 weken in. Gedurende 12 weken heb je studiebezoeken. U wordt van de studie gehaald als u ondraaglijke bijwerkingen heeft.

Bezoek aan het einde van de behandeling:

Na voltooiing van het onderzoeksgeneesmiddel, zult u de volgende tests en procedures laten uitvoeren:

• U krijgt een lichamelijk onderzoek, inclusief meting van uw gewicht en vitale functies.
• U wordt gevraagd naar eventuele bijwerkingen die u heeft gehad.
• Er wordt bloed (ongeveer 3 eetlepels) afgenomen voor routinetests.
• Er wordt bloed (ongeveer 1 eetlepel) afgenomen om het stollingsvermogen van uw bloed te controleren.
• Er wordt bloed (ongeveer 1 eetlepel) afgenomen om uw immuunsysteem te controleren.

In week 10 en 12 (+/- 3 dagen) worden de volgende onderzoeken en procedures uitgevoerd:

• Je krijgt een telefonisch interview.
• U wordt gevraagd naar eventuele bijwerkingen die u heeft gehad.
• Er wordt bloed (ongeveer 3 eetlepels) afgenomen voor routinetests.
• Er wordt bloed (ongeveer 1 eetlepel) afgenomen om het stollingsvermogen van uw bloed te controleren.
• U krijgt ofwel lokaal bloed afgenomen of waar u regionaal woont.

Binnen 3 maanden na uw laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel, zult u een beenmergbiopsie ondergaan om de status van de ziekte en een oogonderzoek te controleren. Het oogonderzoek kan eerder worden uitgevoerd als u symptomen van cataract ontwikkelt, zoals wazig zien.

Dit is een onderzoekend onderzoek. Eltrombopag is door de FDA goedgekeurd en in de handel verkrijgbaar voor de behandeling van een laag aantal bloedplaatjes bij patiënten met idiopathische trombocytopenische purpura (ITP - een ernstige bloedingsziekte). Het gebruik ervan bij patiënten met een laag aantal bloedplaatjes na een stamceltransplantatie is in onderzoek.

Er zullen maximaal 64 patiënten aan deze studie deelnemen. Allen zullen worden ingeschreven bij MD Anderson.