バルデナフィルの点鼻は、嚢胞性線維症患者の鼻電位差を正常化しますか?

CFTR タンパク質は、サイクリック ヌクレオチド ホスホジエステラーゼ (PDE) による分解によってバランスがとられている cAMP 細胞内レベルによって調節される、オーム性の小さなコンダクタンス チャネルであることが示されています。 cAMP および/または cGMP に対してさまざまな選択性を持つ PDE のいくつかのファミリーが特定されています。 最近、トランスジェニックマウスの前臨床モデルで、臨床的に承認された2つのPDE5阻害剤であるシルデナフィルとバルデナフィルの薬理学的用量が、変異体F508del-タンパク質の塩化物輸送活性を刺激することが示されました（Lubamba et al、2008）。このパラメーターは、鼻電位差 (NPD) によって評価されています。 F508del-CFTR タンパク質の発現に対するシルデナフィルの増加効果 (Dormer et al, 2005) は、嚢胞性線維症の患者から採取され、薬剤と先端側との相互作用を可能にする構成である不透過性支持体上で培養された鼻上皮細胞で最初に報告されました。上皮の。

この研究は、F508del 変異のホモ接合体の CF 患者における NPD 測定値に対するバルデナフィルの単回局所投与の効果を調査することを目的としています。