Vardenafil의 비강 점적은 낭포성 섬유증 환자의 비강 전위 차이를 정상화합니까?
Vardenafil의 비강 점적은 F508del 돌연변이에 대해 동형 접합인 낭포성 섬유증 환자의 비강 전위차를 정상화합니까? 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구.
연구 개요
상세 설명
CFTR 단백질은 순환 뉴클레오티드 포스포디에스테라제(PDE)를 통한 분해에 의해 균형을 이루는 cAMP 세포내 수준에 의해 조절되는 옴, 작은 컨덕턴스 채널인 것으로 나타났습니다. cAMP 및/또는 cGMP에 대해 다양한 선택성을 갖는 여러 PDE 계열이 확인되었습니다. PDE5는 cGMP에 대해 매우 특이적이며 다양한 조직에서 cGMP의 세포내 농도 조절에 관여합니다. 최근, 형질전환 마우스의 전임상 모델에서 임상적으로 승인된 2개의 PDE5 억제제인 실데나필 및 바르데나필의 약리학적 용량이 돌연변이 F508del-단백질의 염화물 수송 활성을 자극한다는 것이 밝혀졌다(Lubamba et al, 2008); 이 매개변수는 코 전위차(NPD)를 통해 평가되었습니다. F508del-CFTR 단백질의 발현에 대한 실데나필의 증가 효과(Dormer et al, 2005)는 원래 낭포성 섬유증 환자로부터 채취하고 비침투성 지지체에서 배양된 비강 상피 세포에서 보고되었으며, 이는 정점 측과 약물의 상호작용을 허용하는 구성입니다. 상피.
이 연구는 F508del 돌연변이에 대해 동형 접합체인 CF 환자의 NPD 측정에 대한 vardenafil의 단일 국소 투여 효과를 조사하는 것을 목표로 합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Brussels, 벨기에, 1200
- Cliniques Universitaires St. Luc
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 유전자 검사로 확인된 F508del 돌연변이 동형접합성 낭포성 섬유증 환자
- 만 14세 이상
- 남성과 여성
- FEV1 > 예상 정상의 50%
제외 기준:
- 내원 2주 이내 항생제 투여가 필요한 급성 호흡기 감염 또는 폐악화 1
- NPD의 정확한 측정을 방해하는 모든 조건
- 능동적 또는 수동적 흡연
- 계획된 치료 또는 무작위 배정 전 1개월 이내에 다른 연구 약물 또는 요법으로 치료
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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NO_INTERVENTION: 기준선
방문 1
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ACTIVE_COMPARATOR: 바르데나필
Vardenafil 비강 점적(방문 2 또는 3)
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Vardenafil 비강 점적
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플라시보_COMPARATOR: 위약
위약 비강 점적(방문 3 또는 2)
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Vardenafil 점적과 외관상 일치하는 위약의 비강 점적
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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무염화물 용액 및 이소프로테레놀(염화물 수송 반영)에 대한 반응의 누적 변화
기간: 기준선(방문 1) 및 위약에서 Vardenafil 점적으로 변경
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기준선(방문 1) 및 위약에서 Vardenafil 점적으로 변경
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기초 전압 값 및 아밀로라이드 반응의 변화(나트륨 수송 반영)
기간: 기준선(방문 1) 및 위약에서 Vardenafil 점적으로 변경
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기준선(방문 1) 및 위약에서 Vardenafil 점적으로 변경
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Patrick LEBECQUE, MD, PhD, Cliniques universitaires St.Luc (Université Catholique de Louvain)
- 수석 연구원: Teresinha LEAL, MD, PhD, Cliniques universitaires St.Luc ( Université Catholique de Louvain)
- 수석 연구원: Anissa LEONARD, MD, Cliniques universitaires St.Luc (Université Catholique de Louvain)
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Dormer RL, Harris CM, Clark Z, Pereira MM, Doull IJ, Norez C, Becq F, McPherson MA. Sildenafil (Viagra) corrects DeltaF508-CFTR location in nasal epithelial cells from patients with cystic fibrosis. Thorax. 2005 Jan;60(1):55-9. doi: 10.1136/thx.2003.019778.
- Lubamba B, Lecourt H, Lebacq J, Lebecque P, De Jonge H, Wallemacq P, Leal T. Preclinical evidence that sildenafil and vardenafil activate chloride transport in cystic fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2008 Mar 1;177(5):506-15. doi: 10.1164/rccm.200703-344OC. Epub 2007 Nov 15.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VARD-99
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