鼻腔滴注伐地那非是否能使囊性纤维化患者的鼻腔电位差正常化？
F508del 突变纯合子囊性纤维化患者的鼻腔电位差是否通过鼻腔滴注伐地那非正常化？一项随机、双盲、安慰剂对照研究。
本研究的目的是研究伐地那非经鼻滴注对 F508del 突变纯合囊性纤维化患者鼻腔电位差的影响
研究概览
详细说明
CFTR 蛋白已被证明是一种欧姆小电导通道，由 cAMP 细胞内水平调节，通过环核苷酸磷酸二酯酶 (PDE) 的降解来平衡。 已经鉴定出几个对 cAMP 和/或 cGMP 具有不同选择性的 PDE 家族。PDE5 对 cGMP 具有高度特异性，并参与调节各种组织中 cGMP 的细胞内浓度。 最近，在转基因小鼠的临床前模型中表明，药理学剂量的西地那非和伐地那非（两种临床批准的 PDE5 抑制剂）可刺激突变体 F508del 蛋白的氯离子转运活性（Lubamba 等人，2008 年）；该参数已通过鼻电位差 (NPD) 进行评估。 西地那非对 F508del-CFTR 蛋白表达的增加作用（Dormer 等人，2005 年）最初是在从囊性纤维化患者身上采集并在不透水支撑物上培养的鼻上皮细胞中报道的，这种结构允许药物与顶端侧相互作用上皮细胞。
本研究旨在调查单次局部给药伐地那非对 F508del 突变纯合子 CF 患者 NPD 测量的影响。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Brussels、比利时、1200
- Cliniques Universitaires St. Luc
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 经基因测试证实，囊性纤维化患者为 F508del 突变纯合子
- 14岁及以上
- 男性和女性
- FEV1 > 正常预测值的 50%
排除标准：
- 就诊后 2 周内出现需要抗生素干预的急性呼吸道感染或肺部恶化 1
- 禁止正确测量 NPD 的任何条件
- 主动或被动吸烟
- 计划治疗或在随机分组前 1 个月内使用另一种研究药物或疗法进行治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：跨界
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
NO_INTERVENTION：基线
访问 1
|
|
|
ACTIVE_COMPARATOR：伐地那非
鼻腔滴注伐地那非（访问 2 或 3）
|
鼻腔滴注伐地那非
|
|
PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
鼻腔滴注安慰剂（访问 3 或 2）
|
外观与伐地那非滴注匹配的安慰剂鼻滴注
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
对无氯化物溶液和异丙肾上腺素的反应的累积变化（反映氯化物转运）
大体时间：从基线（访问 1）和安慰剂到滴注伐地那非的变化
|
从基线（访问 1）和安慰剂到滴注伐地那非的变化
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
基础电压值和阿米洛利反应的变化（反映钠转运）
大体时间：从基线（访问 1）和安慰剂到滴注伐地那非的变化
|
从基线（访问 1）和安慰剂到滴注伐地那非的变化
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Patrick LEBECQUE, MD, PhD、Cliniques universitaires St.Luc (Université Catholique de Louvain)
- 首席研究员：Teresinha LEAL, MD, PhD、Cliniques universitaires St.Luc ( Université Catholique de Louvain)
- 首席研究员：Anissa LEONARD, MD、Cliniques universitaires St.Luc (Université Catholique de Louvain)
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Dormer RL, Harris CM, Clark Z, Pereira MM, Doull IJ, Norez C, Becq F, McPherson MA. Sildenafil (Viagra) corrects DeltaF508-CFTR location in nasal epithelial cells from patients with cystic fibrosis. Thorax. 2005 Jan;60(1):55-9. doi: 10.1136/thx.2003.019778.
- Lubamba B, Lecourt H, Lebacq J, Lebecque P, De Jonge H, Wallemacq P, Leal T. Preclinical evidence that sildenafil and vardenafil activate chloride transport in cystic fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2008 Mar 1;177(5):506-15. doi: 10.1164/rccm.200703-344OC. Epub 2007 Nov 15.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年10月1日
初级完成 (实际的)
2012年6月1日
研究完成 (实际的)
2018年3月1日
研究注册日期
首次提交
2009年10月26日
首先提交符合 QC 标准的
2009年10月26日
首次发布 (估计)
2009年10月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年2月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年2月21日
最后验证
2019年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.