重度のサラセミアに対する低強度移植調整レジメン (URTH)
2017年11月17日 更新者：Washington University School of Medicine
強度の低下したコンディショニング養生法を使用した、重度のサラセミアの子供に対する血縁関係のないドナー造血細胞移植のパイロット試験（URTH試験）
この研究は、血縁関係のないドナーからの骨髄または臍帯血を用いた血球移植が重度のサラセミアの子供に有効かどうか、およびこの治療法に許容可能なリスクと副作用があるかどうかを判断するために行われています。
この研究には、ヒドロキシウレア、アレムツズマブ、フルダラビン、チオテパ、およびメルファランによる準備レジメンが含まれており、骨髄破壊なしで強力な宿主免疫抑制を提供します。 主な仮説は、このレジメンが血縁関係のないドナー造血細胞の安定した生着を促進し、正常な赤血球生成をサポートし、サラセミア メジャーの小児の 75% を超えるイベントフリー生存率をもたらすというものです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
21
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Regents of University of California- UCLA
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
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Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- All Children's Research Institute, Inc.
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60614
- Children's Memorial Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Dana Farber Cancer Institute
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
-
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- UT Southwestern Medical Center
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- Methodist Healthcare System of San Antonio
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～16年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 1-16.00歳
- 輸血依存性サラセミアメジャー
- -HLAが一致する家族ドナーがいない
- 適切に一致した血縁関係のない骨髄ドナーまたはUCB製品を持っている必要があります
- ランスキー スコア >/= 70
- -プロトコルで定義されている適切な肺、腎臓、肝臓、およびその他の臓器機能
- 陰性妊娠検査
- プロトコルで定義されているように、製品の適切な総有核細胞または CD34+ 用量
- 鉄キレート化は、コンディショニングレジメンの 48 時間以上前に中止する必要があります
除外基準:
- 妊娠中または授乳中
- HIV陽性
- -以前の同種骨髄または幹細胞移植
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コンディショニングレジメン
ヒドロキシウレア 投与日 -50～-21 アレムツズマブ 投与日 -21～-19 フルダラビン 投与日 -8～-4 チオテパ 投与日 -4 メルファラン 投与日 -3 幹細胞注入 投与日 0
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-50 日目から -21 日目: ヒドロキシウレア 30mg/kg po -22 日目: アレムツズマブ 3mg IV 日 -21 日目: アレムツズマブ 10mg IV 日 -20 日目: アレムツズマブ 15mg IV 日 -19 日目: アレムツズマブ 20mg IV 日 -8 日目: フルダラビン 30mg/m2 IV 日-7: フルダラビン 30mg/m2 IV Day -6: フルダラビン 30mg/m2 IV Day -5: フルダラビン 30mg/m2 IV Day -4: フルダラビン 30mg/m2 IV Day -4: チオテパ 8mg/kg IV Day -3: メルファラン 140mg /m2 IV IV 0 日目: 幹細胞注入
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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主な目的: 1 年間の無病生存。
時間枠：1年
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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移植片対宿主病（GVHD）の発症
時間枠：2年
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2年
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ANC生着までの時間の中央値
時間枠：100日
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100日
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血小板生着までの時間の中央値
時間枠：100日
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100日
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疾患再発の発生率
時間枠：2年
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2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Shalini Shenoy, MD、Washington University School of Medicine
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年1月1日
一次修了 (実際)
2014年4月1日
研究の完了 (実際)
2014年7月1日
試験登録日
最初に提出
2009年10月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年10月29日
最初の投稿 (見積もり)
2009年11月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年12月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年11月17日
最終確認日
2017年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。