Schemat kondycjonowania przeszczepów o zmniejszonej intensywności w przypadku ciężkiej talasemii (URTH)
17 listopada 2017 zaktualizowane przez: Washington University School of Medicine
Pilotażowa próba przeszczepu komórek krwiotwórczych od niespokrewnionych dawców u dzieci z ciężką talasemią przy użyciu schematu kondycjonowania o zmniejszonej intensywności (badanie URTH)
To badanie jest przeprowadzane w celu ustalenia, czy przeszczepy komórek krwi, zarówno szpiku kostnego, jak i krwi pępowinowej od niespokrewnionych dawców, są skuteczne u dzieci z ciężką talasemią i czy takie podejście do leczenia wiąże się z akceptowalnym ryzykiem i skutkami ubocznymi.
To badanie obejmuje schemat preparatywny z hydroksymocznikiem, alemtuzumabem, fludarabiną, tiotepą i melfalanem, który zapewnia intensywną immunosupresję gospodarza bez mieloablacji. Podstawowa hipoteza jest taka, że ten schemat będzie promował stabilne wszczepienie komórek krwiotwórczych niespokrewnionych dawców, wspierał prawidłową erytropoezę i doprowadził do przeżycia wolnego od zdarzeń > 75% dzieci z talasemią typu major.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
21
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- Regents of University of California- UCLA
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami
-
Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
- All Children's Research Institute, Inc.
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- Methodist Healthcare System of San Antonio
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 16 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- 1-16.00 lat
- Masz dużą talasemię zależną od transfuzji
- Nie może mieć dawcy rodzinnego dopasowanego pod względem HLA
- Musi mieć odpowiednio dopasowanego niespokrewnionego dawcę szpiku lub produkt UCB
- Wynik Lansky'ego >/= 70
- Odpowiednia czynność płuc, nerek, wątroby i innych narządów zgodnie z protokołem
- Negatywny test ciążowy
- Odpowiednia całkowita dawka komórek jądrzastych lub CD34+ produktu zgodnie z protokołem
- Chelatację żelaza należy przerwać >/= 48 godzin przed schematem kondycjonującym
Kryteria wyłączenia:
- Ciąża lub karmienie piersią
- HIV pozytywny
- Wcześniejszy allogeniczny przeszczep szpiku lub komórek macierzystych
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Schemat kondycjonowania
Hydroksymocznik dni -50 do -21 Alemtuzumab dni -21 do -19 Fludarabina dni -8 do -4 Tiotepa dzień -4 Melfalan dzień -3 Infuzja komórek macierzystych dzień 0
|
Dni -50 do -21: Hydroksymocznik 30 mg/kg doustnie Dzień -22: Alemtuzumab 3 mg dożylnie Dzień -21: Alemtuzumab 10 mg dożylnie Dzień -20: Alemtuzumab 15 mg dożylnie Dzień -19: Alemtuzumab 20 mg dożylnie Dzień -8: Fludarabina 30 mg/m2 dożylnie -7: Fludarabina 30 mg/m2 IV Dzień -6: Fludarabina 30 mg/m2 IV Dzień -5: Fludarabina 30 mg/m2 IV Dzień -4: Fludarabina 30 mg/m2 IV Dzień -4: Tiotepa 8 mg/kg IV Dzień -3: Melfalan 140 mg /m2 IV Dzień 0: Infuzja komórek macierzystych
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Główny cel: przetrwanie bez zdarzeń w ciągu 1 roku.
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Rozwój choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Mediana czasu do wszczepienia ANC
Ramy czasowe: 100 dni
|
100 dni
|
|
Mediana czasu do wszczepienia płytek krwi
Ramy czasowe: 100 dni
|
100 dni
|
|
Częstość nawrotów choroby
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 stycznia 2010
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2014
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lipca 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 października 2009
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 października 2009
Pierwszy wysłany (Oszacować)
1 listopada 2009
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
13 grudnia 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 listopada 2017
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby hematologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Niedokrwistość
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Hemoglobinopatie
- Talasemia
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Środki przeciwnowotworowe, alkilujące
- Środki alkilujące
- Agoniści mieloablacyjni
- Środki przeciwnowotworowe, immunologiczne
- Melfalan
- Fludarabina
- Alemtuzumab
Inne numery identyfikacyjne badania
- TCRN-NMD 0901
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Ciężka talasemia
-
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research InstituteHospital General Universitario Gregorio Marañon; Universitaire Ziekenhuizen... i inni współpracownicyZakończonyAnemia sierpowata | Hemoglobinopatie | Anemia sierpowata | Beta-talasemia | Sierpowata talasemia beta | Talasemia alfa | Beta talasemia pośrednia | Beta talasemia major | Sferocytoza, dziedziczna | Hemoglobina sierpowata C | Elliptocytoza, dziedziczna | Stomatocytoza | Sierpowata krwinka czerwona; Hemoglobinopatia | Hemoglobina... i inne warunkiHiszpania