Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Reduceret intensitets transplantationskonditioneringsregime for svær thalassæmi (URTH)

17. november 2017 opdateret af: Washington University School of Medicine

Et pilotforsøg med ikke-relateret donorhæmatopoietisk celletransplantation til børn med svær thalassæmi ved brug af et konditioneringsregime med reduceret intensitet (URTH-forsøget)

Denne undersøgelse udføres for at afgøre, om blodcelletransplantationer, med enten knoglemarv eller navlestrengsblod fra ubeslægtede donorer, er effektive hos børn med svær thalassæmi, og om denne behandlingsmetode har acceptable risici og bivirkninger.

Denne undersøgelse omfatter et forberedende regime med Hydroxyurea, Alemtuzumab, Fludarabin, Thiotepa og Melphalan, der giver intens værtsimmunsuppression uden myeloablation. Den primære hypotese er, at dette regime vil fremme stabil indpodning af ubeslægtede donorhæmatopoietiske celler, understøtte normal erytropoiese og resultere i en hændelsesfri overlevelse på > 75 % af børn med thalassæmi major.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Regents of University of California- UCLA
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 1-16.00 år gammel
  • Har transfusionsafhængig thalassæmi major
  • Må ikke have en HLA-matchet familiedonor
  • Skal have en passende matchet ikke-relateret marvdonor eller UCB-produkt
  • Lansky score >/= 70
  • Tilstrækkelig lunge-, nyre-, lever- og andre organfunktioner som defineret i protokollen
  • Negativ graviditetstest
  • Tilstrækkelig total cellecelle- eller CD34+ dosis af produktet som defineret i protokollen
  • Jernkelering skal seponeres >/= 48 timer før konditionering

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende
  • HIV-positiv
  • Forudgående allogen marv- eller stamcelletransplantation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Konditionering regime
Hydroxyurea dage -50 til -21 Alemtuzumab dage -21 til -19 Fludarabin dage -8 til -4 Thiotepa dag -4 Melphalan dag -3 Stamcelle infusion dag 0
Medicin: Transplantationsbehandlingsregime af alemtuzumab, fludarabin og melphalan
Dage -50 til -21: Hydroxyurea 30mg/kg po Dag -22: Alemtuzumab 3mg IV Dag -21: Alemtuzumab 10mg IV Dag -20: Alemtuzumab 15mg IV Dag -19: Alemtuzumab 20mg IV Dag -8: Flumdarabine -7: Fludarabin 30mg/m2 IV Dag -6: Fludarabin 30mg/m2 IV Dag -5: Fludarabin 30mg/m2 IV Dag -4: Fludarabin 30mg/m2 IV Dag -4: Thiotepa 8mg/kg IV Dag -3: Melphalan 140mg /m2 IV Dag 0: Stamcelleinfusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Primært mål: Begivenhedsfri overlevelse efter 1 år.
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Udvikling af graft versus host sygdom (GVHD)
Tidsramme: 2 år
2 år
Mediantid til ANC-engraftment
Tidsramme: 100 dage
100 dage
Mediantid til blodpladeindplantning
Tidsramme: 100 dage
100 dage
Forekomst af sygdomstilbagefald
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Samarbejdspartnere

HealthCore-NERI
Pediatric Blood and Marrow Transplant Consortium

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. oktober 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. oktober 2009

Først opslået (Skøn)

1. november 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. december 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. november 2017

Sidst verificeret

1. november 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TCRN-NMD 0901

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alvorlig Thalassæmi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner