Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alennettu intensiteetin siirtohoito-ohjelma vakavaan talassemiaan (URTH)

perjantai 17. marraskuuta 2017 päivittänyt: Washington University School of Medicine

Pilottikoe riippumattomien luovuttajien hematopoieettisten solujen siirrosta lapsille, joilla on vaikea talassemia, käyttäen alennetun intensiteetin hoito-ohjelmaa (URTH-tutkimus)

Tämä tutkimus tehdään sen määrittämiseksi, ovatko verisolusiirrot joko luuytimen tai napanuoraveren kanssa muista riippumattomien luovuttajien kanssa tehokkaita lapsilla, joilla on vaikea talassemia, ja onko tällä hoitomenetelmällä hyväksyttäviä riskejä ja sivuvaikutuksia.

Tämä tutkimus sisältää preparatiivisen hoito-ohjelman, jossa käytetään hydroksiureaa, alemtutsumabia, fludarabiinia, tiotepaa ja melfalaania, joka tarjoaa intensiivisen isännän immunosuppression ilman myeloablaatiota. Ensisijainen hypoteesi on, että tämä hoito-ohjelma edistää riippumattomien luovuttajien hematopoieettisten solujen vakaata kiinnittymistä, tukee normaalia erytropoieesia ja johtaa tapahtumattomaan eloonjäämiseen > 75 %:lla lapsista, joilla on talassemia major.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Regents of University of California- UCLA
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami
      • Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 16 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 1-16.00 vuotta vanha
  • Sinulla on verensiirrosta riippuvainen talassemia major
  • Ei saa olla HLA-yhteensopivaa perheen luovuttajaa
  • Siinä on oltava sopivasti yhteensopimaton luuytimen luovuttaja tai UCB-tuote
  • Lanskyn tulos >/= 70
  • Riittävä keuhkojen, munuaisten, maksan ja muiden elinten toiminta protokollan mukaisesti
  • Negatiivinen raskaustesti
  • Riittävä tumallisten solujen kokonaismäärä tai tuotteen CD34+-annos protokollan mukaisesti
  • Raudan kelatointi on lopetettava >/= 48 tuntia ennen hoito-ohjelmaa

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana oleva tai imettävä
  • HIV-positiivinen
  • Aiempi allogeeninen luuytimen tai kantasolujen siirto

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito-ohjelma
Hydroksiurea päivää -50 - -21 Alemtutsumabi päivää -21 - -19 Fludarabiini päivää -8 - -4 Tiotepa päivä -4 Melfalaani päivä -3 Kantasolujen infuusio päivä 0
Lääke: Alemtutsumabin, fludarabiinin ja melfalaanin transplantaatiohoito-ohjelma
Päivät -50 - -21: Hydroksiurea 30mg/kg po. Päivä -22: Alemtutsumabi 3mg IV Päivä -21: Alemtutsumabi 10mg IV Päivä -20: Alemtutsumabi 15mg IV Päivä -19: Alemtutsumabi 20mg IV Päivä -8: Päivä 20: Flugdarabm -7: Fludarabiini 30mg/m2 IV Päivä -6: Fludarabiini 30mg/m2 IV Päivä -5: Fludarabiini 30mg/m2 IV Päivä -4: Fludarabiini 30mg/m2 IV Päivä -4: Tiotepa 8mg/kg IV Päivä -3: Melfalaani 140mg /m2 IV Päivä 0: Kantasoluinfuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Ensisijainen tavoite: Tapahtumaton selviytyminen 1 vuoden iässä.
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
GVHD:n (Graft versus Host Disease) kehittyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
Mediaaniaika ANC-siirrostukseen
Aikaikkuna: 100 päivää
100 päivää
Keskimääräinen aika verihiutaleiden kiinnittymiseen
Aikaikkuna: 100 päivää
100 päivää
Taudin uusiutumisen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Washington University School of Medicine

Yhteistyökumppanit

HealthCore-NERI
Pediatric Blood and Marrow Transplant Consortium

Tutkijat

  • Päätutkija: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. tammikuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. heinäkuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 29. lokakuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. lokakuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. joulukuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. marraskuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TCRN-NMD 0901

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Vaikea talassemia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa