Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Regime de condicionamento de transplante de intensidade reduzida para talassemia grave (URTH)

17 de novembro de 2017 atualizado por: Washington University School of Medicine

Um Teste Piloto de Transplante de Células Hematopoiéticas de Doadores Não Relacionados para Crianças com Talassemia Grave Usando um Regime de Condicionamento de Intensidade Reduzida (The URTH Trial)

Este estudo está sendo feito para determinar se os transplantes de células sanguíneas, com medula óssea ou sangue do cordão umbilical de doadores não aparentados, são eficazes em crianças com talassemia grave e se esta abordagem de tratamento tem riscos e efeitos colaterais aceitáveis.

Este estudo inclui um regime preparativo com hidroxiureia, alentuzumabe, fludarabina, tiotepa e melfalano que fornece intensa imunossupressão do hospedeiro sem mieloablação. A hipótese principal é que esse regime promoverá o enxerto estável de células hematopoiéticas de doadores não aparentados, apoiará a eritropoiese normal e resultará em uma sobrevida livre de eventos de > 75% das crianças com talassemia maior.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

21

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Regents of University of California- UCLA
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 16 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • 1-16,00 anos
  • Tem talassemia maior dependente de transfusão
  • Não deve ter um doador familiar compatível com HLA
  • Deve ter um doador de medula não aparentado compatível ou produto SCU
  • Pontuação de Lansky >/= 70
  • Função pulmonar, renal, hepática e de outros órgãos adequada, conforme definido no protocolo
  • teste de gravidez negativo
  • Células nucleadas totais adequadas ou dose de produto CD34+ conforme definido no protocolo
  • A quelação de ferro deve ser descontinuada >/= 48 horas antes do regime de condicionamento

Critério de exclusão:

  • Grávida ou amamentando
  • HIV positivo
  • Transplante alogênico prévio de medula ou células-tronco

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Regime de condicionamento
Dias de hidroxiuréia -50 a -21 Dias de alemtuzumabe -21 a -19 Dias de fludarabina -8 a -4 Dia de tiotepa -4 Dia de melfalano -3 Dia de infusão de células-tronco 0
Medicamento: Regime de condicionamento de transplante de alentuzumabe, fludarabina e melfalano
Dias -50 a -21: Hidroxiureia 30mg/kg po Dia -22: Alemtuzumabe 3mg IV Dia -21: Alemtuzumabe 10mg IV Dia -20: Alemtuzumabe 15mg IV Dia -19: Alemtuzumabe 20mg IV Dia -8: Fludarabina 30mg/m2 IV Dia -7: Fludarabina 30mg/m2 IV Dia -6: Fludarabina 30mg/m2 IV Dia -5: Fludarabina 30mg/m2 IV Dia -4: Fludarabina 30mg/m2 IV Dia -4: Tiotepa 8mg/kg IV Dia -3: Melfalano 140mg /m2 IV Dia 0: Infusão de células-tronco

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Objetivo Primário: Sobrevivência livre de eventos em 1 ano.
Prazo: 1 ano
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Desenvolvimento da Doença do Enxerto Contra o Hospedeiro (GVHD)
Prazo: 2 anos
2 anos
Tempo médio para enxerto de ANC
Prazo: 100 dias
100 dias
Tempo médio para enxerto de plaquetas
Prazo: 100 dias
100 dias
Incidência de recorrência da doença
Prazo: 2 anos
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Washington University School of Medicine

Colaboradores

HealthCore-NERI
Pediatric Blood and Marrow Transplant Consortium

Investigadores

  • Investigador principal: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2010

Conclusão Primária (Real)

1 de abril de 2014

Conclusão do estudo (Real)

1 de julho de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de outubro de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de outubro de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

1 de novembro de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de dezembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de novembro de 2017

Última verificação

1 de novembro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TCRN-NMD 0901

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Talassemia Grave

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Ghana

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever