Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Transplantatieconditioneringsregime met verminderde intensiteit voor ernstige thalassemie (URTH)

17 november 2017 bijgewerkt door: Washington University School of Medicine

Een pilotproef van niet-gerelateerde hematopoëtische celtransplantatie van een donor voor kinderen met ernstige thalassemie met behulp van een conditioneringsregime met verminderde intensiteit (de URTH-proef)

Deze studie wordt uitgevoerd om te bepalen of bloedceltransplantaties, met beenmerg- of navelstrengbloed van niet-verwante donoren, effectief zijn bij kinderen met ernstige thalassemie en of deze behandelingsaanpak aanvaardbare risico's en bijwerkingen heeft.

Deze studie omvat een voorbereidend regime met Hydroxyurea, Alemtuzumab, Fludarabine, Thiotepa en Melphalan dat zorgt voor intense immunosuppressie van de gastheer zonder myeloablatie. De primaire hypothese is dat dit regime de stabiele enting van niet-verwante hematopoëtische donorcellen zal bevorderen, normale erytropoëse zal ondersteunen en zal resulteren in een gebeurtenisvrije overleving van > 75% van de kinderen met thalassemie major.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Regents of University of California- UCLA
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 16 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1-16.00 jaar oud
  • Heb transfusie-afhankelijke thalassemie major
  • Zal geen HLA-gematchte familiedonor hebben
  • Moet een passende, niet-verwante mergdonor of UCB-product hebben
  • Lansky-score >/= 70
  • Adequate long-, nier-, lever- en andere orgaanfunctie zoals gedefinieerd in het protocol
  • Negatieve zwangerschapstest
  • Adequate totale genucleëerde cel- of CD34+-dosis van het product zoals gedefinieerd in het protocol
  • IJzerchelatie moet >/= 48 uur voorafgaand aan het conditioneringsregime worden stopgezet

Uitsluitingscriteria:

  • Zwanger of borstvoeding
  • Hiv-positief
  • Eerdere allogene beenmerg- of stamceltransplantatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Conditioneringsregime
Hydroxyurea dagen -50 tot -21 Alemtuzumab dagen -21 tot -19 Fludarabine dagen -8 tot -4 Thiotepa dag -4 Melphalan dag -3 Stamcelinfusie dag 0
Geneesmiddel: Conditioneringsregime voor transplantatie van alemtuzumab, fludarabine en melfalan
Dagen -50 tot -21: Hydroxyureum 30 mg/kg po Dag -22: Alemtuzumab 3 mg IV Dag -21: Alemtuzumab 10 mg IV Dag -20: Alemtuzumab 15 mg IV Dag -19: Alemtuzumab 20 mg IV Dag -8: Fludarabine 30 mg/m2 IV Dag -7: Fludarabine 30 mg/m2 IV Dag -6: Fludarabine 30 mg/m2 IV Dag -5: Fludarabine 30 mg/m2 IV Dag -4: Fludarabine 30 mg/m2 IV Dag -4: Thiotepa 8 mg/kg IV Dag -3: Melfalan 140 mg /m2 IV Dag 0: Stamcelinfusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Primair doel: overleving zonder gebeurtenissen na 1 jaar.
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Ontwikkeling van graft-versus-hostziekte (GVHD)
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Mediane tijd tot ANC-implantatie
Tijdsspanne: 100 dagen
100 dagen
Mediane tijd tot bloedplaatjesimplantatie
Tijdsspanne: 100 dagen
100 dagen
Incidentie van terugkeer van de ziekte
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Medewerkers

HealthCore-NERI
Pediatric Blood and Marrow Transplant Consortium

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 oktober 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 oktober 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

1 november 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 december 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 november 2017

Laatst geverifieerd

1 november 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TCRN-NMD 0901

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren