Régime de conditionnement de greffe à intensité réduite pour la thalassémie sévère (URTH)
17 novembre 2017 mis à jour par: Washington University School of Medicine
Un essai pilote de greffe de cellules hématopoïétiques de donneurs non apparentés pour des enfants atteints de thalassémie sévère à l'aide d'un régime de conditionnement à intensité réduite (l'essai URTH)
Cette étude est en cours pour déterminer si les greffes de cellules sanguines, avec de la moelle osseuse ou du sang de cordon ombilical provenant de donneurs non apparentés, sont efficaces chez les enfants atteints de thalassémie sévère et si cette approche thérapeutique présente des risques et des effets secondaires acceptables.
Cette étude comprend un régime préparatoire avec de l'hydroxyurée, de l'alemtuzumab, de la fludarabine, du thiotépa et du melphalan qui fournit une immunosuppression intense de l'hôte sans myéloablation. L'hypothèse principale est que ce régime favorisera une prise de greffe stable de cellules hématopoïétiques de donneurs non apparentés, soutiendra une érythropoïèse normale et entraînera une survie sans événement de > 75 % des enfants atteints de thalassémie majeure.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
21
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Regents of University of California- UCLA
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Oakland, California, États-Unis, 94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami
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Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
- All Children's Research Institute, Inc.
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
- Children's Memorial Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Dana Farber Cancer Institute
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
- The University of North Carolina At Chapel Hill
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health and Science University
-
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- Methodist Healthcare System of San Antonio
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an à 16 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- 1-16.00 ans
- Avoir une thalassémie majeure dépendante des transfusions
- Ne doit pas avoir de donneur familial compatible HLA
- Doit avoir un donneur de moelle non apparenté ou un produit UCB convenablement apparié
- Score de Lansky >/= 70
- Fonction pulmonaire, rénale, hépatique et d'autres organes adéquate, telle que définie dans le protocole
- Test de grossesse négatif
- Cellule nucléée totale adéquate ou dose de produit CD34+ telle que définie dans le protocole
- La chélation du fer doit être interrompue >/= 48 heures avant le régime de conditionnement
Critère d'exclusion:
- Enceinte ou allaitante
- séropositif
- Antécédents de greffe allogénique de moelle ou de cellules souches
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Régime de conditionnement
Hydroxyurée jours -50 à -21 Alemtuzumab jours -21 à -19 Fludarabine jours -8 à -4 Thiotépa jour -4 Melphalan jour -3 Perfusion de cellules souches jour 0
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Jours -50 à -21 : Hydroxyurée 30mg/kg po Jour -22 : Alemtuzumab 3mg IV Jour -21 : Alemtuzumab 10mg IV Jour -20 : Alemtuzumab 15mg IV Jour -19 : Alemtuzumab 20mg IV Jour -8 : Fludarabine 30mg/m2 IV Jour -7 : Fludarabine 30mg/m2 IV Jour -6 : Fludarabine 30mg/m2 IV Jour -5 : Fludarabine 30mg/m2 IV Jour -4 : Fludarabine 30mg/m2 IV Jour -4 : Thiotépa 8mg/kg IV Jour -3 : Melphalan 140mg /m2 IV Jour 0 : Perfusion de cellules souches
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Objectif principal : Survie sans événement à 1 an.
Délai: 1 an
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1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Développement de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD)
Délai: 2 années
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2 années
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Délai médian jusqu'à la greffe de CPN
Délai: 100 jours
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100 jours
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Délai médian de greffe plaquettaire
Délai: 100 jours
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100 jours
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Incidence de la récidive de la maladie
Délai: 2 années
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2 années
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 janvier 2010
Achèvement primaire (Réel)
1 avril 2014
Achèvement de l'étude (Réel)
1 juillet 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
29 octobre 2009
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
29 octobre 2009
Première publication (Estimation)
1 novembre 2009
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 décembre 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 novembre 2017
Dernière vérification
1 novembre 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies hématologiques
- Maladies génétiques, innées
- Anémie
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Hémoglobinopathies
- Thalassémie
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Agents antinéoplasiques, alkylants
- Agents d'alkylation
- Agonistes myéloablatifs
- Agents antinéoplasiques immunologiques
- Melphalan
- Fludarabine
- Alemtuzumab
Autres numéros d'identification d'étude
- TCRN-NMD 0901
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .