Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Redusert intensitetstransplantasjonsbehandling for alvorlig thalassemi (URTH)

17. november 2017 oppdatert av: Washington University School of Medicine

En pilotforsøk med ubeslektet donor hematopoetisk celletransplantasjon for barn med alvorlig thalassemi ved bruk av et kondisjoneringsregime med redusert intensitet (URTH-forsøket)

Denne studien blir gjort for å avgjøre om blodcelletransplantasjoner, med enten benmarg eller navlestrengsblod fra ubeslektede givere, er effektive hos barn med alvorlig thalassemi, og om denne behandlingstilnærmingen har akseptable risikoer og bivirkninger.

Denne studien inkluderer et forberedende regime med Hydroxyurea, Alemtuzumab, Fludarabin, Thiotepa og Melphalan som gir intens vertsimmunsuppresjon uten myeloablasjon. Den primære hypotesen er at dette regimet vil fremme stabil engraftment av urelaterte donorhematopoietiske celler, støtte normal erytropoese og resultere i en hendelsesfri overlevelse på > 75 % av barn med thalassemia major.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Regents of University of California- UCLA
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 16 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 1-16.00 år gammel
  • Har transfusjonsavhengig thalassemia major
  • Skal ikke ha en HLA-matchet familiedonor
  • Må ha en passende urelatert margdonor eller UCB-produkt
  • Lansky score >/= 70
  • Tilstrekkelig lunge-, nyre-, lever- og andre organfunksjoner som definert i protokollen
  • Negativ graviditetstest
  • Tilstrekkelig total celle- eller CD34+-dose av produktet som definert i protokollen
  • Jernkelering må seponeres >/= 48 timer før kondisjoneringsregimet

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende
  • HIV-positiv
  • Tidligere allogen marg- eller stamcelletransplantasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kondisjonsregime
Hydroxyurea dager -50 til -21 Alemtuzumab dager -21 til -19 Fludarabin dager -8 til -4 Thiotepa dag -4 Melphalan dag -3 Stamcelleinfusjon dag 0
Legemiddel: Transplantasjonsbehandlingsregime av alemtuzumab, fludarabin og melfalan
Dager -50 til -21: Hydroxyurea 30mg/kg po Dag -22: Alemtuzumab 3mg IV Dag -21: Alemtuzumab 10mg IV Dag -20: Alemtuzumab 15mg IV Dag -19: Alemtuzumab 20mg IV Dag -8: Flumdarabine -7: Fludarabin 30mg/m2 IV Dag -6: Fludarabin 30mg/m2 IV Dag -5: Fludarabin 30mg/m2 IV Dag -4: Fludarabin 30mg/m2 IV Dag -4: Thiotepa 8mg/kg IV Dag -3: Melphalan 140mg /m2 IV Dag 0: Stamcelleinfusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Primært mål: Begivenhetsfri overlevelse ved 1 år.
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Utvikling av graft versus vertssykdom (GVHD)
Tidsramme: 2 år
2 år
Mediantid til ANC-engraftment
Tidsramme: 100 dager
100 dager
Median tid til blodplateinnplanting
Tidsramme: 100 dager
100 dager
Forekomst av tilbakefall av sykdom
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Samarbeidspartnere

HealthCore-NERI
Pediatric Blood and Marrow Transplant Consortium

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. oktober 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. oktober 2009

Først lagt ut (Anslag)

1. november 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. desember 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. november 2017

Sist bekreftet

1. november 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TCRN-NMD 0901

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere