Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Reducerad intensitetstransplantationskonditionering för svår talassemi (URTH)

17 november 2017 uppdaterad av: Washington University School of Medicine

Ett pilotförsök med obesläktad hematopoetisk celltransplantation från donatorer för barn med svår talassemi med hjälp av en konditionering med reducerad intensitet (URTH-försöket)

Denna studie görs för att avgöra om blodcellstransplantationer, med antingen benmärg eller navelsträngsblod från obesläktade donatorer, är effektiva hos barn med svår talassemi och om denna behandlingsmetod har acceptabla risker och biverkningar.

Denna studie inkluderar en förberedande regim med Hydroxyurea, Alemtuzumab, Fludarabin, Thiotepa och Melphalan som ger intensiv värdimmunsuppression utan myeloablation. Den primära hypotesen är att denna regim kommer att främja stabil intransplantation av obesläktade donatorhematopoetiska celler, stödja normal erytropoes och resultera i en händelsefri överlevnad för > 75 % av barnen med thalassemia major.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

21

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Regents of University of California- UCLA
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 16 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 1-16.00 år gammal
  • Har transfusionsberoende talassemi major
  • Ska inte ha en HLA-matchad familjegivare
  • Måste ha en lämpligt matchad obesläktad märgdonator eller UCB-produkt
  • Lansky poäng >/= 70
  • Tillräcklig lung-, njur-, lever- och andra organfunktion enligt definitionen i protokollet
  • Negativt graviditetstest
  • Adekvat total cellkärnande cell- eller CD34+-dos av produkten enligt definitionen i protokollet
  • Järnkelatbehandling måste avbrytas >/= 48 timmar före konditioneringsregimen

Exklusions kriterier:

  • Gravid eller ammar
  • Hivpositiv
  • Tidigare allogen märg- eller stamcellstransplantation

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Konditionering
Hydroxyurea dagar -50 till -21 Alemtuzumab dagar -21 till -19 Fludarabin dagar -8 till -4 Thiotepa dag -4 Melphalan dag -3 Stamcellsinfusion dag 0
Läkemedel: Transplantationsbehandling av alemtuzumab, fludarabin och melfalan
Dagar -50 till -21: Hydroxyurea 30mg/kg po Dag -22: Alemtuzumab 3mg IV Dag -21: Alemtuzumab 10mg IV Dag -20: Alemtuzumab 15mg IV Dag -19: Alemtuzumab 20mg IV Dag -8: Flumdarabine -7: Fludarabin 30mg/m2 IV Dag -6: Fludarabin 30mg/m2 IV Dag -5: Fludarabin 30mg/m2 IV Dag -4: Fludarabin 30mg/m2 IV Dag -4: Thiotepa 8mg/kg IV Dag -3: Melphalan 140mg /m2 IV Dag 0: Stamcellsinfusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Primärt mål: Händelsefri överlevnad vid 1 år.
Tidsram: 1 år
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Utveckling av Graft Versus Host Disease (GVHD)
Tidsram: 2 år
2 år
Mediantid till ANC-engraftment
Tidsram: 100 dagar
100 dagar
Mediantid till trombocyttransplantation
Tidsram: 100 dagar
100 dagar
Förekomst av återkommande sjukdom
Tidsram: 2 år
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Samarbetspartners

HealthCore-NERI
Pediatric Blood and Marrow Transplant Consortium

Utredare

  • Huvudutredare: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 oktober 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 oktober 2009

Första postat (Uppskatta)

1 november 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 december 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 november 2017

Senast verifierad

1 november 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TCRN-NMD 0901

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Svår talassemi

Kliniska prövningar på Transplantationsbehandling av alemtuzumab, fludarabin och melfalan

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Myanmar

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera