严重地中海贫血的低强度移植调理方案 (URTH)
2017年11月17日 更新者：Washington University School of Medicine
使用强度降低的调节方案对患有严重地中海贫血的儿童进行无关供体造血细胞移植的试点试验（URTH 试验）
正在进行这项研究以确定血细胞移植，无论是骨髓还是来自无关捐赠者的脐带血，是否对患有严重地中海贫血的儿童有效，以及这种治疗方法是否具有可接受的风险和副作用。
该研究包括使用羟基脲、阿仑单抗、氟达拉滨、噻替派和美法仑的制备方案，该方案可在不进行清髓的情况下提供强烈的宿主免疫抑制。 主要假设是该方案将促进无关供体造血细胞的稳定植入，支持正常的红细胞生成，并导致 > 75% 的重型地中海贫血儿童无事件存活。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
21
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- Regents of University of California- UCLA
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Oakland、California、美国、94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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-
Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami
-
Saint Petersburg、Florida、美国、33701
- All Children's Research Institute, Inc.
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60614
- Children's Memorial Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Dana Farber Cancer Institute
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan
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-
Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University
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-
Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43205
- The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
-
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- UT Southwestern Medical Center
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San Antonio、Texas、美国、78229
- Methodist Healthcare System of San Antonio
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 16年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 1-16.00岁
- 患有输血依赖性重型地中海贫血
- 不应有 HLA 匹配的家庭供体
- 必须有合适匹配的无关骨髓供体或 UCB 产品
- 兰斯基得分 >/= 70
- 方案中定义的足够的肺、肾、肝和其他器官功能
- 妊娠试验阴性
- 方案中定义的足够的总有核细胞或 CD34+ 剂量的产品
- 预处理方案前必须停用铁螯合剂 >/= 48 小时
排除标准：
- 怀孕或哺乳
- 艾滋病毒阳性
- 先前的同种异体骨髓或干细胞移植
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：调理方案
羟基脲 -50 至 -21 天 阿仑单抗 -21 至 -19 天 氟达拉滨 -8 至 -4 天 噻替派 -4 美法仑 -3 干细胞输注 0 天
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第 -50 至 -21 天：羟基脲 30mg/kg po 第 -22 天：阿仑单抗 3mg IV 第 -21 天：Alemtuzumab 10mg IV 第 -20 天：Alemtuzumab 15mg IV 第 -19 天：Alemtuzumab 20mg IV 第 -8 天：氟达拉滨 30mg/m2 IV 天-7：氟达拉滨 30mg/m2 IV 日 -6：氟达拉滨 30mg/m2 IV 日 -5：氟达拉滨 30mg/m2 IV 日 -4：氟达拉滨 30mg/m2 IV 日 -4：噻替哌 8mg/kg IV 日 -3：马法兰 140mg /m2 IV 第 0 天：干细胞输注
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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主要目标：1 年无事件生存。
大体时间：1年
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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移植物抗宿主病 (GVHD) 的发展
大体时间：2年
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2年
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ANC 植入的中位时间
大体时间：100天
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100天
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血小板植入的中位时间
大体时间：100天
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100天
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疾病复发率
大体时间：2年
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Shalini Shenoy, MD、Washington University School of Medicine
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年1月1日
初级完成 (实际的)
2014年4月1日
研究完成 (实际的)
2014年7月1日
研究注册日期
首次提交
2009年10月29日
首先提交符合 QC 标准的
2009年10月29日
首次发布 (估计)
2009年11月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年12月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年11月17日
最后验证
2017年11月1日
更多信息
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