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Régimen de acondicionamiento de trasplante de intensidad reducida para la talasemia grave (URTH)

17 de noviembre de 2017 actualizado por: Washington University School of Medicine

Un ensayo piloto de trasplante de células hematopoyéticas de donantes no emparentados para niños con talasemia grave utilizando un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida (ensayo URTH)

Este estudio se realiza para determinar si los trasplantes de células sanguíneas, ya sea con médula ósea o sangre del cordón umbilical de donantes no emparentados, son efectivos en niños con talasemia grave y si este enfoque de tratamiento tiene riesgos y efectos secundarios aceptables.

Este estudio incluye un régimen preparatorio con hidroxiurea, alemtuzumab, fludarabina, tiotepa y melfalán que proporciona inmunosupresión intensa al huésped sin mieloablación. La hipótesis principal es que este régimen promoverá el injerto estable de células hematopoyéticas de donantes no relacionados, apoyará la eritropoyesis normal y dará como resultado una supervivencia libre de eventos de > 75 % de los niños con talasemia mayor.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

21

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Regents of University of California- UCLA
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 16 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 1-16.00 años
  • Tiene talasemia mayor dependiente de transfusiones
  • No tendrá un donante familiar compatible con HLA
  • Debe tener un donante de médula no emparentado o un producto UCB adecuadamente compatible
  • Puntuación de Lansky >/= 70
  • Función pulmonar, renal, hepática y de otros órganos adecuada según lo definido en el protocolo
  • prueba de embarazo negativa
  • Dosis adecuada de células nucleadas totales o CD34+ del producto según se define en el protocolo
  • La quelación de hierro debe suspenderse >/= 48 horas antes del régimen de acondicionamiento

Criterio de exclusión:

  • embarazada o amamantando
  • VIH positivo
  • Trasplante alogénico previo de médula ósea o células madre

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Régimen de acondicionamiento
Hidroxiurea días -50 a -21 Alemtuzumab días -21 a -19 Fludarabina días -8 a -4 Tiotepa día -4 Melfalán día -3 Infusión de células madre día 0
Droga: Régimen de acondicionamiento de trasplantes de alemtuzumab, fludarabina y melfalán
Días -50 a -21: Hidroxiurea 30 mg/kg po Día -22: Alemtuzumab 3 mg IV Día -21: Alemtuzumab 10 mg IV Día -20: Alemtuzumab 15 mg IV Día -19: Alemtuzumab 20 mg IV Día -8: Fludarabina 30 mg/m2 IV Día -7: Fludarabina 30 mg/m2 IV Día -6: Fludarabina 30 mg/m2 IV Día -5: Fludarabina 30 mg/m2 IV Día -4: Fludarabina 30 mg/m2 IV Día -4: Tiotepa 8 mg/kg IV Día -3: Melfalán 140 mg /m2 IV Día 0: infusión de células madre

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Objetivo principal: Supervivencia libre de eventos a 1 año.
Periodo de tiempo: 1 año
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Desarrollo de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH)
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Tiempo medio para el injerto ANC
Periodo de tiempo: 100 días
100 días
Tiempo medio para el injerto de plaquetas
Periodo de tiempo: 100 días
100 días
Incidencia de recurrencia de la enfermedad
Periodo de tiempo: 2 años
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Washington University School of Medicine

Colaboradores

HealthCore-NERI
Pediatric Blood and Marrow Transplant Consortium

Investigadores

  • Investigador principal: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de octubre de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de octubre de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

1 de noviembre de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de diciembre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de noviembre de 2017

Última verificación

1 de noviembre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TCRN-NMD 0901

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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