Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Transplantationskonditionierungsschema mit reduzierter Intensität für schwere Thalassämie (URTH)

17. November 2017 aktualisiert von: Washington University School of Medicine

Eine Pilotstudie zur Transplantation hämatopoetischer Zellen von nicht verwandten Spendern bei Kindern mit schwerer Thalassämie unter Verwendung eines Konditionierungsschemas mit reduzierter Intensität (die URTH-Studie)

Diese Studie wird durchgeführt, um festzustellen, ob Blutzelltransplantationen, entweder mit Knochenmark oder Nabelschnurblut von nicht verwandten Spendern, bei Kindern mit schwerer Thalassämie wirksam sind und ob dieser Behandlungsansatz akzeptable Risiken und Nebenwirkungen hat.

Diese Studie umfasst ein präparatives Regime mit Hydroxyharnstoff, Alemtuzumab, Fludarabin, Thiotepa und Melphalan, das eine intensive Immunsuppression des Wirts ohne Myeloablation bietet. Die primäre Hypothese ist, dass dieses Regime eine stabile Transplantation von nicht verwandten hämatopoetischen Spenderzellen fördert, eine normale Erythropoese unterstützt und zu einem ereignisfreien Überleben von > 75 % der Kinder mit Thalassaemia major führt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Regents of University of California- UCLA
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 1-16.00 Jahre alt
  • Haben Sie eine transfusionsabhängige Thalassämie Major
  • Darf keinen HLA-übereinstimmenden Familienspender haben
  • Muss einen passenden, nicht verwandten Knochenmarkspender oder NCB-Produkt haben
  • Lansky-Score >/= 70
  • Angemessene Lungen-, Nieren-, Leber- und andere Organfunktion wie im Protokoll definiert
  • Schwangerschaftstest negativ
  • Ausreichende kernhaltige Gesamtzell- oder CD34+-Dosis des Produkts, wie im Protokoll definiert
  • Die Eisenchelation muss >/= 48 Stunden vor der Konditionierung abgesetzt werden

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger oder stillend
  • HIV-positiv
  • Vorherige allogene Knochenmark- oder Stammzelltransplantation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Konditionierungsschema
Hydroxyharnstoff Tage –50 bis –21 Alemtuzumab Tage –21 bis –19 Fludarabin Tage –8 bis –4 Thiotepa Tag –4 Melphalan Tag –3 Stammzellinfusion Tag 0
Arzneimittel: Transplantationskonditionierungsschema mit Alemtuzumab, Fludarabin und Melphalan
Tage -50 bis -21: Hydroxyharnstoff 30 mg/kg p.o. Tag -22: Alemtuzumab 3 mg i.v. Tag -21: Alemtuzumab 10 mg i.v. Tag -20: Alemtuzumab 15 mg i.v. Tag -19: Alemtuzumab 20 mg i.v. Tag -8: Fludarabin 30 mg/m2 i.v. Tag -7: Fludarabin 30 mg/m2 IV Tag -6: Fludarabin 30 mg/m2 IV Tag -5: Fludarabin 30 mg/m2 IV Tag -4: Fludarabin 30 mg/m2 IV Tag -4: Thiotepa 8 mg/kg IV Tag -3: Melphalan 140 mg /m2 IV Tag 0: Stammzellinfusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Primäres Ziel: Ereignisfreies Überleben nach 1 Jahr.
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Entwicklung der Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD)
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Mittlere Zeit bis zur ANC-Eingliederung
Zeitfenster: 100 Tage
100 Tage
Mittlere Zeit bis zur Thrombozytentransplantation
Zeitfenster: 100 Tage
100 Tage
Häufigkeit des Wiederauftretens der Krankheit
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Mitarbeiter

HealthCore-NERI
Pediatric Blood and Marrow Transplant Consortium

Ermittler

  • Hauptermittler: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Oktober 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Oktober 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. November 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Dezember 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. November 2017

Zuletzt verifiziert

1. November 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TCRN-NMD 0901

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Schwere Thalassämie

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Albania

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren