중증 탈라세미아에 대한 감소된 강도의 이식 컨디셔닝 요법 (URTH)
2017년 11월 17일 업데이트: Washington University School of Medicine
감소된 강도 컨디셔닝 요법(URTH 시험)을 사용하여 중증 지중해 빈혈이 있는 어린이를 위한 비혈연 기증자 조혈 세포 이식의 파일럿 시험
이 연구는 혈연 관계가 없는 기증자의 골수 또는 제대혈을 사용한 혈액 세포 이식이 심각한 지중해 빈혈이 있는 어린이에게 효과적인지, 그리고 이 치료 방법이 허용 가능한 위험과 부작용이 있는지를 결정하기 위해 수행되고 있습니다.
이 연구에는 골수 절제 없이 강력한 숙주 면역 억제를 제공하는 Hydroxyurea, Alemtuzumab, Fludarabine, Thiotepa 및 Melphalan을 사용한 준비 요법이 포함됩니다. 1차 가설은 이 요법이 무관한 공여자 조혈 세포의 안정적인 생착을 촉진하고, 정상적인 적혈구 생성을 지원하며, 주요 지중해 빈혈 어린이의 > 75%의 사건 없는 생존을 초래할 것이라는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
21
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90095
- Regents of University of California- UCLA
-
Oakland, California, 미국, 94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami
-
Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- All Children's Research Institute, Inc.
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
San Antonio, Texas, 미국, 78229
- Methodist Healthcare System of San Antonio
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 1-16.00세
- 수혈 의존성 탈라세미아 메이저
- HLA가 일치하는 가족 기증자가 없어야 합니다.
- 적절하게 일치하는 관련 없는 골수 기증자 또는 UCB 제품이 있어야 합니다.
- 란스키 점수 >/= 70
- 프로토콜에 정의된 적절한 폐, 신장, 간 및 기타 기관 기능
- 음성 임신 테스트
- 프로토콜에 정의된 대로 적절한 총 유핵 세포 또는 CD34+ 용량의 제품
- 철분 킬레이트화는 컨디셔닝 요법 48시간 전에 중단해야 합니다 >/=
제외 기준:
- 임신 또는 모유 수유
- HIV 양성
- 이전 동종이계 골수 또는 줄기 세포 이식
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 컨디셔닝 요법
Hydroxyurea 일 -50 ~ -21 Alemtuzumab 일 -21 ~ -19 Fludarabine 일 -8 ~ -4 Thiotepa 일 -4 Melphalan 일 -3 줄기 세포 주입 일 0
|
-50~-21일: 수산화요소 30mg/kg po -22일: 알렘투주맙 3mg 정맥주사 -21일: 알렘투주맙 10mg 정맥주사 -20일: 알렘투주맙 15mg 정맥주사 -19일: 알렘투주맙 20mg 정맥주사 -8일: 플루다라빈 30mg/m2 정맥주사 -7: Fludarabine 30mg/m2 IV Day -6: Fludarabine 30mg/m2 IV Day -5: Fludarabine 30mg/m2 IV Day -4: Fludarabine 30mg/m2 IV Day -4: Thiotepa 8mg/kg IV Day -3: Melphalan 140mg /m2 IV 0일: 줄기 세포 주입
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
주요 목표: 1년 동안 무사고 생존.
기간: 일년
|
일년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
이식편대숙주병(GVHD)의 발달
기간: 2 년
|
2 년
|
|
ANC 생착까지의 평균 시간
기간: 100일
|
100일
|
|
혈소판 생착까지의 평균 시간
기간: 100일
|
100일
|
|
질병 재발률
기간: 2 년
|
2 년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 10월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 10월 29일
처음 게시됨 (추정)
2009년 11월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 12월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 11월 17일
마지막으로 확인됨
2017년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TCRN-NMD 0901
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
중증 지중해빈혈에 대한 임상 시험
-
Tanta University알려지지 않은Beta Thalassemia Major가있는 Nigella Sativa이집트