Režim kondicionování transplantací se sníženou intenzitou pro těžkou thalasémii (URTH)
17. listopadu 2017 aktualizováno: Washington University School of Medicine
Pilotní zkouška transplantace krvetvorných buněk nepříbuzného dárce u dětí s těžkou thalassemií s použitím režimu kondicionování se sníženou intenzitou (zkouška URTH)
Tato studie se provádí s cílem zjistit, zda jsou transplantace krevních buněk, ať už z kostní dřeně nebo pupečníkové krve od nepříbuzných dárců, účinné u dětí s těžkou talasémií a zda má tento léčebný přístup přijatelná rizika a vedlejší účinky.
Tato studie zahrnuje preparativní režim s Hydroxyureou, Alemtuzumabem, Fludarabinem, Thiotepou a Melfalanem, který poskytuje intenzivní imunosupresi hostitele bez myeloablace. Primární hypotézou je, že tento režim podpoří stabilní přihojení nepříbuzných dárcovských krvetvorných buněk, podpoří normální erytropoézu a povede k přežití bez příhody > 75 % dětí s thalasemia major.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
21
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Regents of University of California- UCLA
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami
-
Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- All Children's Research Institute, Inc.
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- Methodist Healthcare System of San Antonio
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 16 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 1-16,00 let
- Mít thalassemii major závislou na transfuzi
- Nesmí mít rodinného dárce odpovídajícího HLA
- Musí mít vhodně sladěného nepříbuzného dárce dřeně nebo produkt UCB
- Lansky skóre >/= 70
- Přiměřená funkce plic, ledvin, jater a dalších orgánů, jak je definováno v protokolu
- Negativní těhotenský test
- Adekvátní celková dávka jaderných buněk nebo CD34+ produktu, jak je definováno v protokolu
- Chelátování železa musí být přerušeno >/= 48 hodin před přípravným režimem
Kritéria vyloučení:
- Těhotné nebo kojící
- HIV pozitivní
- Předchozí alogenní transplantace dřeně nebo kmenových buněk
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kondiční režim
Hydroxymočovina dnů -50 až -21 Alemtuzumab dnů -21 až -19 Fludarabin dnů -8 až -4 Thiotepa den -4 Melfalan den -3 Infuze kmenových buněk den 0
|
Dny -50 až -21: Hydroxymočovina 30 mg/kg po Den -22: Alemtuzumab 3 mg IV Den -21: Alemtuzumab 10 mg IV Den -20: Alemtuzumab 15 mg IV Den -19: Alemtuzumab 20 mg IV Den 30mg IV Den -8: Fludarabin -7: Fludarabin 30 mg/m2 IV Den -6: Fludarabin 30 mg/m2 IV Den -5: Fludarabin 30 mg/m2 IV Den -4: Fludarabin 30 mg/m2 IV Den -4: Thiotepa 8 mg/kg IV Den -3: Melfalan 140 mg /m2 IV Den 0: Infuze kmenových buněk
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Primární cíl: Přežití bez událostí po 1 roce.
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vývoj reakce štěpu proti hostiteli (GVHD)
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
Střední doba do přihojení ANC
Časové okno: 100 dní
|
100 dní
|
|
Střední doba do přihojení krevních destiček
Časové okno: 100 dní
|
100 dní
|
|
Výskyt recidivy onemocnění
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. ledna 2010
Primární dokončení (Aktuální)
1. dubna 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. července 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. října 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. října 2009
První zveřejněno (Odhad)
1. listopadu 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. prosince 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. listopadu 2017
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Hematologická onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Anémie
- Anémie, hemolytická, vrozená
- Anémie, hemolytika
- Hemoglobinopatie
- Thalasémie
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antineoplastická činidla, Alkylační
- Alkylační činidla
- Myeloablativní agonisté
- Antineoplastická činidla, Imunologická
- Melfalan
- Fludarabin
- Alemtuzumab
Další identifikační čísla studie
- TCRN-NMD 0901
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .