Csökkentett intenzitású transzplantációs kondicionáló kezelés súlyos thalassaemia esetén (URTH)
2017. november 17. frissítette: Washington University School of Medicine
Kísérleti kísérlet a nem rokon donor vérképzőszervi sejtek transzplantációjáról súlyos thalassemiás gyermekeknél, csökkentett intenzitású kondicionáló rendszer alkalmazásával (URTH-vizsgálat)
Ezt a vizsgálatot annak megállapítására végzik, hogy a nem rokon donoroktól származó csontvelő- vagy köldökzsinórvérrel végzett vérsejt-transzplantációk hatékonyak-e súlyos talaszémiában szenvedő gyermekeknél, és hogy ennek a kezelési megközelítésnek vannak-e elfogadható kockázatai és mellékhatásai.
Ez a vizsgálat hidroxi-karbamidot, alemtuzumabot, fludarabint, tiotepát és melfalánt tartalmazó preparatív sémát tartalmaz, amely intenzív gazda immunszuppressziót biztosít mieloabláció nélkül. Az elsődleges hipotézis az, hogy ez a kezelési rend elősegíti a nem rokon donor vérképző sejtek stabil beültetését, támogatja a normál eritropoézist, és a thalassaemia majorban szenvedő gyermekek > 75%-ának eseménymentes túlélést eredményez.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
21
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- Regents of University of California- UCLA
-
Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami
-
Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
- All Children's Research Institute, Inc.
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
- Methodist Healthcare System of San Antonio
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 1-16.00 éves korig
- Transzfúziófüggő thalassaemia majorban szenved
- Nem rendelkezhet HLA-egyezésű családi donorral
- Megfelelően megfelelő, nem rokon csontvelődonorral vagy UCB-termékkel kell rendelkeznie
- Lansky-pontszám >/= 70
- Megfelelő tüdő-, vese-, máj- és egyéb szervek működése a protokollban meghatározottak szerint
- Negatív terhességi teszt
- Megfelelő teljes magos sejt vagy CD34+ készítmény dózisa a protokollban meghatározottak szerint
- A vaskelátképzést >/= 48 órával a kondicionáló kezelés előtt abba kell hagyni
Kizárási kritériumok:
- Terhes vagy szoptató
- HIV pozitív
- Korábbi allogén velő- vagy őssejt-transzplantáció
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kondicionálási rend
Hidroxi-karbamid nap -50 - -21 Alemtuzumab nap -21 - -19 Fludarabin nap -8 - -4 Tiotepa nap -4 Melfalán nap -3 Őssejt infúzió 0.nap
|
-50 és -21 nap: Hidroxi-karbamid 30 mg/kg po -22. nap: Alemtuzumab 3mg IV -21. nap: Alemtuzumab 10mg IV -20. nap: Alemtuzumab 15mg IV -19. nap: Alemtuzumab 20mg IV -8. nap: IV. Flugdarabin -7: Fludarabine 30mg/m2 IV -6. nap: Fludarabin 30mg/m2 IV -5. nap: Fludarabin 30mg/m2 IV -4. nap: Fludarabin 30mg/m2 IV -4. nap: Tiotepa 8mg/kg IV -3. nap: Melfalán 140mg /m2 IV 0. nap: Őssejt infúzió
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Elsődleges cél: Eseménymentes túlélés 1 éves kortól.
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A graft versus host betegség (GVHD) kialakulása
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
|
Az ANC beültetésig eltelt medián idő
Időkeret: 100 nap
|
100 nap
|
|
A vérlemezke-beültetésig eltelt medián idő
Időkeret: 100 nap
|
100 nap
|
|
A betegség kiújulásának gyakorisága
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2010. január 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2014. április 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2014. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2009. október 29.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2009. október 29.
Első közzététel (Becslés)
2009. november 1.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2017. december 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. november 17.
Utolsó ellenőrzés
2017. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Hematológiai betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anémia
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus
- Hemoglobinopátiák
- Thalassemia
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Daganatellenes szerek, alkilező
- Alkilező szerek
- Mieloablatív agonisták
- Immunológiai daganatellenes szerek
- Melphalan
- Fludarabine
- Alemtuzumab
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- TCRN-NMD 0901
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .