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Regime di condizionamento del trapianto a intensità ridotta per la talassemia grave (URTH)

17 novembre 2017 aggiornato da: Washington University School of Medicine

Uno studio pilota di trapianto di cellule ematopoietiche da donatore non imparentato per bambini con talassemia grave utilizzando un regime di condizionamento a intensità ridotta (lo studio URTH)

Questo studio è stato condotto per determinare se i trapianti di cellule del sangue, con midollo osseo o cordone ombelicale da donatori non imparentati, sono efficaci nei bambini con talassemia grave e se questo approccio terapeutico presenta rischi ed effetti collaterali accettabili.

Questo studio include un regime preparatorio con idrossiurea, alemtuzumab, fludarabina, tiotepa e melfalan che fornisce un'intensa immunosoppressione dell'ospite senza mieloablazione. L'ipotesi principale è che questo regime promuova l'attecchimento stabile di cellule ematopoietiche di donatori non imparentati, supporti la normale eritropoiesi e si traduca in una sopravvivenza libera da eventi > 75% dei bambini con talassemia major.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Regents of University of California- UCLA
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • The Research Institute at Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Methodist Healthcare System of San Antonio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 16 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 1-16.00 anni
  • Soffre di talassemia major dipendente dalle trasfusioni
  • Non deve avere un donatore familiare compatibile con HLA
  • Deve avere un donatore di midollo non imparentato adeguatamente abbinato o un prodotto UCB
  • Punteggio Lansky >/= 70
  • Adeguata funzionalità polmonare, renale, epatica e di altri organi come definito nel protocollo
  • Test di gravidanza negativo
  • Adeguata dose totale di cellule nucleate o CD34+ di prodotto come definito nel protocollo
  • La chelazione del ferro deve essere interrotta >/= 48 ore prima del regime di condizionamento

Criteri di esclusione:

  • Incinta o allattamento
  • HIV positivo
  • Pregresso trapianto allogenico di midollo o cellule staminali

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Regime di condizionamento
Idrossiurea giorni Da -50 a -21 Alemtuzumab giorni Da -21 a -19 Fludarabina giorni Da -8 a -4 Tiotepa giorno -4 Melfalan giorno -3 Infusione di cellule staminali giorno 0
Droga: Regime di condizionamento del trapianto di alemtuzumab, fludarabina e melfalan
Giorni da -50 a -21: Idrossiurea 30 mg/kg PO Giorno -22: Alemtuzumab 3 mg IV Giorno -21: Alemtuzumab 10 mg IV Giorno -20: Alemtuzumab 15 mg IV Giorno -19: Alemtuzumab 20 mg IV Giorno -8: Fludarabina 30 mg/m2 IV Giorno -7: Fludarabina 30 mg/m2 IV Giorno -6: Fludarabina 30 mg/m2 IV Giorno -5: Fludarabina 30 mg/m2 IV Giorno -4: Fludarabina 30 mg/m2 IV Giorno -4: Tiotepa 8 mg/kg IV Giorno -3: Melfalan 140 mg /m2 IV Giorno 0: Infusione di cellule staminali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Obiettivo primario: Sopravvivenza senza eventi a 1 anno.
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sviluppo della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD)
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Tempo mediano all'attecchimento dell'ANC
Lasso di tempo: 100 giorni
100 giorni
Tempo mediano all'attecchimento piastrinico
Lasso di tempo: 100 giorni
100 giorni
Incidenza di recidiva di malattia
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Collaboratori

HealthCore-NERI
Pediatric Blood and Marrow Transplant Consortium

Investigatori

  • Investigatore principale: Shalini Shenoy, MD, Washington University School of Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 ottobre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 ottobre 2009

Primo Inserito (Stima)

1 novembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 dicembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 novembre 2017

Ultimo verificato

1 novembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TCRN-NMD 0901

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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