ファブリー病患者に対する Replagal の治療プロトコール
2021年5月19日 更新者：Shire
ファブリー病患者におけるリプラガル治療の安全性を評価するための非盲検治療プロトコル。
この試験では、0.2 mg/kg の用量の Replagal® (アガルシダーゼ アルファ) を 40 分かけて静脈内 (IV) に隔週で投与し、その安全性と有効性を評価します。
この研究では、治療を受けていない、または以前にアガルシダーゼベータ（Fabrazyme®）で治療されたファブリー病の男性と女性の疾患の経過を監視します。
調査の概要
詳細な説明
この研究では、治療を受けていない、以前にアガルシダーゼベータで治療された、または以前に Replagal を受けたことがあるファブリー病患者における Replagal の安全性と有効性を評価します。
以前に治療を受けたことがない、アガルシダーゼ ベータを受けたことがある、または以前に Replagal を受けたことがあるファブリー病と診断された患者は、研究に登録する資格があり、IV によって投与される 0.2 mg/kg 体重の用量で Replagal を受け取ります。隔週で40分以上の点滴。
この研究は米国で実施されます。
治験訪問は 3 段階で行われます。
- スクリーニング/ベースライン段階: 適格性を判断し、ベースライン測定値を取得するためのスクリーニング/ベースライン期間 (-30 日目から -1 日目)。 以前にアガルシダーゼベータを投与された患者は、抗アガルシダーゼベータ抗体の存在について検査されます。
- 治療段階: 12 か月の治療段階で、その間、すべての患者は隔週で IV 投与された Replagal を受けます。 臨床評価は、1、3、6、9、および 12 か月目に行われます。 研究は、患者に治療へのアクセスを提供し続けるために延長される可能性があります。
- 研究終了段階: オフィス訪問またはフォローアップの電話としての研究終了の連絡は、最後の注入の 1 か月後に行われます。
研究の種類
アクセスの拡大
拡張アクセス タイプ
- 治療IND/プロトコル
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Arizona
-
Tucson、Arizona、アメリカ、85718
- AKDHC Tucson Campbell
-
-
California
-
La Jolla、California、アメリカ、92093-0830
- University of California San Diego Medical Center
-
Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Kaiser Medical Group Southern CA, Regional Metabolic Services
-
Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
-
Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis Children's Hospital
-
Salinas、California、アメリカ、93901
- Central Coast Nephrology
-
-
Colorado
-
Denver、Colorado、アメリカ、80230
- Denver Nephrologists, PC
-
-
Florida
-
Coral Springs、Florida、アメリカ、33065
- University Research Foundation for Lysosomal Storage Disorders
-
Stuart、Florida、アメリカ、34994
- Stuart Oncology Associates
-
-
Georgia
-
Decatur、Georgia、アメリカ、30033
- Emory University
-
Decatur、Georgia、アメリカ、30033
- Emory University School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Health Center
-
-
Massachusetts
-
Springfield、Massachusetts、アメリカ、01199
- Baystate Medical Center
-
-
Michigan
-
Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49525
- Infusion Associates
-
-
Missouri
-
Columbia、Missouri、アメリカ、65212
- University of Missouri Healthcare
-
-
New Jersey
-
Paterson、New Jersey、アメリカ、07503
- St. Joseph's Regional Medical Center
-
-
New York
-
Manhasset、New York、アメリカ、11030
- North Shore Hematology/Oncology
-
New York、New York、アメリカ、10016
- New York University School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Asheville、North Carolina、アメリカ、28803
- Fullerton Genetics Center-Mission, St. Joseph's Hospital
-
-
Ohio
-
Toledo、Ohio、アメリカ、43606
- The Toledo Hospital
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75246
- Baylor University Medical Center
-
-
Virginia
-
Chesapeake、Virginia、アメリカ、23320
- Tidewater Kidney Specialists
-
Christiansburg、Virginia、アメリカ、24073
- Carilion New River Valley Medical Center
-
Springfield、Virginia、アメリカ、22152
- O & O Alpan LLC
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
なし
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ファブリー病の確定診断。
- -患者は書面によるインフォームドコンセントを提供する意思と能力があり、該当する場合は同意します。
- -出産の可能性のある女性は、研究全体および最終注入後少なくとも30日間、避妊法を使用することに同意する必要があります。 避妊の方法は、研究者の意見では適切かつ適切であると見なされなければなりません。
除外基準:
- Replagal、活性物質、または賦形剤のいずれかに対する過敏症。
- 患者は妊娠中または授乳中です。
- アガルシダーゼベータ（ファブラザイム）の併用。
- -研究に参加する前の30日以内に、調査薬またはデバイスによる治療を受けました。
- 研究者の意見では、それ以外の場合は研究に不適切です。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
2009年12月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年12月11日
最初の投稿 (見積もり)
2009年12月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年5月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月19日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HGT-REP-059
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。