Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Протокол лечения Replagal для пациентов с болезнью Фабри

19 мая 2021 г. обновлено: Shire

Открытый протокол лечения для оценки безопасности заместительной терапии у пациентов с болезнью Фабри.

В исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность Replagal® (агалзидаза альфа) в дозе 0,2 мг/кг, вводимой внутривенно (в/в) в течение 40 минут, каждые две недели. В исследовании будет отслеживаться течение заболевания у мужчин и женщин с болезнью Фабри, которые ранее не получали лечения или ранее лечились агалзидазой бета (Фабразим®).

Обзор исследования

Статус

Больше недоступно

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность Реплагала у пациентов с болезнью Фабри, которые либо ранее не получали лечения, либо ранее получали агалсидазу бета, либо ранее получали Реплагал.

Пациенты с диагнозом болезнь Фабри, которые ранее не получали лечения, которые получали бета-агалсидазу или которые ранее получали Реплагал, будут иметь право участвовать в исследовании и будут получать Реплагал в дозе 0,2 мг/кг массы тела, вводимой внутривенно. инфузии в течение 40 минут каждые две недели.

Это исследование будет проводиться в США.

Учебные визиты будут проходить в 3 этапа:

  • Скрининг/базовая фаза: период скрининга/базового уровня (день-30 до дня-1) для определения приемлемости и получения базовых измерений. Пациенты, ранее получавшие агалсидазу бета, будут проверены на наличие антител к агалсидазе бета.
  • Фаза лечения: 12-месячная фаза лечения, в течение которой все пациенты будут получать Реплагал, вводимый внутривенно каждые две недели. Клинические оценки будут проводиться через 1, 3, 6, 9 и 12 месяцев. Исследование может быть продлено, чтобы предоставить пациентам доступ к лечению.
  • Фаза окончания исследования: контакт в конце исследования в виде визита в офис или последующего телефонного звонка произойдет через месяц после последней инфузии.

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

  • Лечение IND/протокол

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85718
        • AKDHC Tucson Campbell
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093-0830
        • University of California San Diego Medical Center
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Kaiser Medical Group Southern CA, Regional Metabolic Services
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Children's Hospital
      • Salinas, California, Соединенные Штаты, 93901
        • Central Coast Nephrology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80230
        • Denver Nephrologists, PC
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Соединенные Штаты, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Disorders
      • Stuart, Florida, Соединенные Штаты, 34994
        • Stuart Oncology Associates
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
        • Emory University
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Health Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01199
        • Baystate Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49525
        • Infusion Associates
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Соединенные Штаты, 07503
        • St. Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Manhasset, New York, Соединенные Штаты, 11030
        • North Shore Hematology/Oncology
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • New York University School of Medicine
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Соединенные Штаты, 28803
        • Fullerton Genetics Center-Mission, St. Joseph's Hospital
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
        • The Toledo Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Virginia
      • Chesapeake, Virginia, Соединенные Штаты, 23320
        • Tidewater Kidney Specialists
      • Christiansburg, Virginia, Соединенные Штаты, 24073
        • Carilion New River Valley Medical Center
      • Springfield, Virginia, Соединенные Штаты, 22152
        • O & O Alpan LLC

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Подтвержденный диагноз болезни Фабри.
  2. Пациент желает и может предоставить письменное информированное согласие и согласие, если это применимо.
  3. Женщины детородного возраста должны дать согласие на использование метода контроля над рождаемостью на протяжении всего исследования и в течение не менее 30 дней после последней инфузии. По мнению исследователя, метод контрацепции следует считать адекватным и подходящим.

Критерий исключения:

  1. Повышенная чувствительность к Реплагалу, действующему веществу или любому из вспомогательных веществ.
  2. Пациентка беременна или кормит грудью.
  3. Одновременное применение с агалсидазой бета (Фабразим).
  4. Получал лечение любым исследуемым препаратом или устройством в течение 30 дней до включения в исследование.
  5. В остальном непригоден для исследования, по мнению следователя.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 декабря 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 декабря 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

14 декабря 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 мая 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HGT-REP-059

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования агалсидаза альфа

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Latvia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться