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Protocollo di trattamento di Replagal per pazienti con malattia di Fabry

19 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Un protocollo di trattamento in aperto per valutare la sicurezza del trattamento sostitutivo nei pazienti con malattia di Fabry.

Lo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia di Replagal® (agalsidasi alfa) a una dose di 0,2 mg/kg infusa per via endovenosa (IV) nell'arco di 40 minuti, a settimane alterne. Lo studio monitorerà il decorso della malattia in maschi e femmine con malattia di Fabry che sono naive al trattamento o che sono stati precedentemente trattati con agalsidasi beta (Fabrazyme®).

Panoramica dello studio

Stato

Non più disponibile

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia di Replagal in pazienti con malattia di Fabry che sono naive al trattamento, che sono stati precedentemente trattati con agalsidasi beta o che avevano precedentemente ricevuto Replagal.

I pazienti con diagnosi di malattia di Fabry che non hanno ricevuto in precedenza un trattamento, che hanno ricevuto agalsidasi beta o che avevano precedentemente ricevuto Replagal saranno eleggibili per l'arruolamento nello studio e riceveranno Replagal alla dose di 0,2 mg/kg di peso corporeo somministrato per via endovenosa infusione di oltre 40 minuti a settimane alterne.

Questo studio sarà condotto negli Stati Uniti.

Le visite di studio si svolgeranno in 3 fasi:

  • Fase di screening/linea di base: un periodo di screening/linea di base (dal giorno -30 al giorno -1) per determinare l'idoneità e ottenere le misurazioni della linea di base. I pazienti che hanno precedentemente ricevuto agalsidasi beta saranno testati per la presenza di anticorpi anti-agalsidasi beta.
  • Fase di trattamento: una fase di trattamento di 12 mesi durante la quale tutti i pazienti riceveranno Replagal somministrato per via endovenosa a settimane alterne. Le valutazioni cliniche avverranno ai mesi 1, 3, 6, 9 e 12. Lo studio può essere esteso per continuare a dare ai pazienti l'accesso al trattamento.
  • Fase di fine studio: un mese dopo l'ultima infusione avverrà un contatto di fine studio come visita ambulatoriale o telefonata di follow-up.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Trattamento IND/Protocollo

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85718
        • AKDHC Tucson Campbell
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093-0830
        • University of California San Diego Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Kaiser Medical Group Southern CA, Regional Metabolic Services
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Children's Hospital
      • Salinas, California, Stati Uniti, 93901
        • Central Coast Nephrology
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80230
        • Denver Nephrologists, PC
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Disorders
      • Stuart, Florida, Stati Uniti, 34994
        • Stuart Oncology Associates
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Health Center
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Stati Uniti, 01199
        • Baystate Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49525
        • Infusion Associates
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Stati Uniti, 07503
        • St. Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
        • North Shore Hematology/Oncology
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • New York University School of Medicine
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28803
        • Fullerton Genetics Center-Mission, St. Joseph's Hospital
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • The Toledo Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Baylor University Medical Center
    • Virginia
      • Chesapeake, Virginia, Stati Uniti, 23320
        • Tidewater Kidney Specialists
      • Christiansburg, Virginia, Stati Uniti, 24073
        • Carilion New River Valley Medical Center
      • Springfield, Virginia, Stati Uniti, 22152
        • O & O Alpan LLC

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi confermata della malattia di Fabry.
  2. Il paziente è disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto e il consenso, se applicabile.
  3. Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo di controllo delle nascite durante lo studio e per almeno 30 giorni dopo l'infusione finale. Il metodo contraccettivo deve essere considerato adeguato e appropriato secondo il parere dello sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  1. Ipersensibilità al Replagal, al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
  2. La paziente è incinta o sta allattando.
  3. Uso concomitante di agalsidasi beta (Fabrazyme).
  4. - Ha ricevuto un trattamento con qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale entro i 30 giorni precedenti l'ingresso nello studio.
  5. Altrimenti inadatto allo studio, a parere dell'Investigatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 dicembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 dicembre 2009

Primo Inserito (Stima)

14 dicembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HGT-REP-059

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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